DaxibotulinumtoxinA:n vaikutukset blefarospasmiin ja hemifacial spasmiin
DaxibotulinumtoxinA-Lanmin turvallisuus ja tehokkuus hyvänlaatuiseen essential blefarospasmiin ja hemifacial spasmiin
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata DaxibotulinumtoxinA-Lanmin (Daxxify) vaikutuksia potilailla, joilla on hyvänlaatuisia essentiaalisia blefarospasmeja (BEB) ja hemifacial kouristuksia (HFS). Tärkeimmät vastaukset kysymykset:
- Onko kliinisesti merkitsevää eroa (mitattu Jankovic Rating Scale (JRS) -pistemäärällä tehon perustasta huippuun) potilailla, joilla on BEB ja HFS, joita hoidettiin Daxxifylla?
- Kuinka suuri osa potilaista saavuttaa kliinisen vasteen?
Osallistujat, joita on aiemmin hoidettu Botoxilla joko BEB:n tai HFS:n vuoksi, siirretään Daxxify-hoitoon, jotta he voivat toimia heidän omana kontrollinaan ja tutkia Daxxifyn tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksihaarainen, ristikkäinen tutkimus, jossa jokainen potilas on oma historiallinen kontrollinsa käyttämällä Daxxify-Botox-yksiköiden muunnossuhdetta 2:1. Tutkimukseen osallistujat valitaan Montefioren lääketieteellisen keskuksen silmälääkäreiden sähköisten potilaskertomusten kautta. Jokaisen potilaan lääketieteellinen dokumentaatio sisältää tiedot iästä, sukupuolesta, rodusta, hyvänlaatuisen välttämättömän blefarospasmin (BEB) diagnoosin vuodesta ja kestosta, hemifacial spasm (HFS) -diagnoosin vuodesta ja kestosta sekä aiemmista hoidoista.
Daxxifyn välittömät (toivotut tai ei-toivotut) vaikutukset, jotka havaitaan 48–72 tunnin kuluessa, määritellään seuraavasti: (1) kouristuksen täydellinen helpotus (2) osittainen helpotus siedettävälle tasolle (3) lievä tai kohtalainen silmä-ärsytys (4) ptoosi.
Kokonaisteho arvioidaan käyttämällä tehokkuutta perustasta huippuun (kirjataan Jankovic Rating Scale (JRS) -pisteiden muutoksissa) ja määritellään (1) erinomaiseksi (merkkien ja oireiden häviäminen, vain injektiot vaativat > 5–6 kuukautta (2)) kohtalainen (merkit ja oireet paranevat, mutta vaativat toistuvia injektioita < 5 kuukauden sisällä (3) huono (ei parantunut oireissa).
Haitalliset sivuvaikutukset dokumentoidaan, ja Daxxify lopetetaan potilailla, joille kehittyy merkittäviä sivuvaikutuksia, jotka painavat etuja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Isaac M Weber, BA
- Puhelinnumero: 347-706-0146
- Sähköposti: moshe.weber@einsteinmed.edu
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10466
- Rekrytointi
- Montefiore Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne Barmettler, MD
- Puhelinnumero: 978-886-7122
- Sähköposti: abarmett@montefiore.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Isaac M Weber, BA
- Sähköposti: moshe.weber@einsteinmed.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hyvänlaatuinen essentiaalinen blefarospasmi (BEB) tai hemifacial spasmi (HFS), jonka silmälääkäri on diagnosoinut.
- Ei tunnettuja neurologisia tai neuromuskulaarisia systemaattisia lääkkeitä.
- Ei historiaa tai kirurgista interventiota BEB:lle tai HFS:lle.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat suljetaan pois, jos ne ovat alle 18-vuotiaita, ovat raskaana, eivät ole halukkaita tai joilla on vasta-aiheita botuliinitoksiinin käyttöön.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hyvänlaatuinen essentialinen blefarospasmi tai hemifasialinen spasmi
Potilaat, joilla on joko hyvänlaatuinen essentiaalinen blefarospasmi tai hemifacialispasmi kelpoisuuskriteerien mukaisesti.
|
Potilaita, joilla on idiopaattinen hyvänlaatuinen blefarospasmi (BEB) tai hemifasiaalinen spasmi (HFS), hoidetaan DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) -valmisteella käyttäen Daxxify-Botox-suhdetta 2:1. BEB-annostelu: osallistujat saavat Daxxifyä 10 pistokohtaan käyttäen Daxxify-Botox-suhdetta 2:1. Injektiot annetaan ihon pintakerrokseen tyypillisiin BEB-pistokohtiin. HFS-annostelu: osallistujat saavat sitten Daxxifyä 8 pistokohtaan käyttäen Daxxify-Botox-suhdetta 2:1. Injektiot annetaan ihon pintakerrokseen tyypillisiin HFS-pistokohtiin. Potilaita seurataan kuukausittain Daxxify-valmisteen vaikutuksen keston ja tehokkuuden mittaamiseksi. Potilaat saavat kerta-annoksensa Daxxifyä samassa ajankohdassa, jossa he normaalisti olisivat saaneet seuraavan Botox-hoidon, eikä huuhtelujaksoa tarvita.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Therapeutic Response based on the modified Jankovic Rating Scale
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista tutkimuksen alussa, 1 kuukausi hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen ja kuukausittain 3 kuukauden ajankohdan jälkeen kunnes oireita ei enää ole, enintään 9 kuukautta
|
Daxxifyn terapeuttinen vaste mitataan perustason ja huipputehon pisteiden välisenä merkittävänä erona käyttäen modifioitua Jankovicin luokitusasteikkoa (JRS).
JRS-asteikko on validoitu lääkärin arviointiasteikko, joka koostuu kahdesta ala-asteikosta: blefarospasmin (tai hemifasiaalisen kouristuksen) vakavuus ja blefarospasmin (tai hemifasiaalisen kouristuksen) esiintymistiheys.
Kukin ala-asteikko perustuu 5-pisteiseen asteikkoon, joka vaihtelee välillä 0-4, jossa 0 tarkoittaa ei oireita tai esiintymistiheyttä ja 4 tarkoittaa vakavimpia tai tiheimmin esiintyviä oireita.
Kokonaispisteet raportoidaan kahden ala-asteikon, oireiden vakavuuden ja esiintymistiheyden summana ja vaihtelevat välillä 0-8.
Modifioitua JRS-asteikkoa muokataan hieman sisältämään hemifasiaalinen kouristus pelkän blefarospasmin sijaan.
Perustavia kuvailevia tilastomenetelmiä käytetään terapeuttisen vasteen yhteenvetoon ja raportointiin.
Wilcoxonin merkittyjen sijalukujen testiä käytetään JRS-pisteistä kerätyn parillisen ordinaaliaineiston analysointiin.
|
Ennen hoidon aloittamista tutkimuksen alussa, 1 kuukausi hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen ja kuukausittain 3 kuukauden ajankohdan jälkeen kunnes oireita ei enää ole, enintään 9 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehon hiipuminen
Aikaikkuna: 1 kuukausi hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen ja kuukausittain 3 kuukauden ajankohdan jälkeen, kunnes oireet palaavat lähtötasolle, enintään 9 kuukautta
|
Tehon heikkenemistä arvioidaan mittaamalla potilaan ilmoittama aika kuukausina, jolloin huippuhoidon vaikutuksen heikkeneminen havaitaan (eli heikkenemisen alkaminen).
Kuukausien lukumäärä, kunnes huippuhoidon vaikutuksen menetys havaitaan, kootaan yhteen ja raportoidaan käyttäen perustavia kuvailevia tilastoja.
|
1 kuukausi hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen ja kuukausittain 3 kuukauden ajankohdan jälkeen, kunnes oireet palaavat lähtötasolle, enintään 9 kuukautta
|
|
Tehon menetys
Aikaikkuna: 1 kuukainen hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen ja kuukausittain 3 kuukauden ajankohdan jälkeen, kunnes oireet palaavat lähtötasolle, enintään 9 kuukautta
|
Tehon menetys arvioidaan määrittämällä potilaan raportoima aika kuukausina täydellisen tehon menetyksen havaitsemiseen (paluu lähtötason oiretilaan).
Täydelliseen tehon menetykseen kuluvien kuukausien lukumäärä kootaan yhteen ja raportoidaan perustilastollisten tunnuslukujen avulla.
|
1 kuukainen hoidon jälkeen, 3 kuukautta hoidon jälkeen ja kuukausittain 3 kuukauden ajankohdan jälkeen, kunnes oireet palaavat lähtötasolle, enintään 9 kuukautta
|
|
Hoidon epäonnistumisen ilmaantuvuusluku
Aikaikkuna: Enintään neljä viikkoa hoidon jälkeen
|
Osallistujan hoidon epäonnistumisen ilmaantuvuusaste mitataan vastetta puuttuvana tai ensisijaisena vasteettomuutena (määriteltynä < 25 %:n vastaus ensimmäisestä injektiosta ja sitä seuraavista annostusta lisäävistä injektioista) lääkitykseen jopa neljä viikkoa myöhemmin joko hyvänlaatuisessa essentiaalisessa blefarospasmissa tai hemifasiaalisessa spasmissa.
Hoidon epäonnistumisen ilmaantuvuusaste määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka eivät reagoineet hoitoon, ja se kuvataan perustavilla kuvailevilla tilastotiedoilla.
|
Enintään neljä viikkoa hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Suun sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Kouristus
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hemifacial spasmi
- Hyvänlaatuinen olennainen blefarospasmi
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Hydrolaasit
- Entsyymit
- Entsyymit ja koentsyymit
- Botulinum -toksiinit
- Metalloendopeptidaasit
- Endopeptidaasit
- Peptidihydrolaasit
- Metalloproteases
- Bakteeriproteiinit
- Bakteeritoksiinit
- Biologinen
- Botuliinitoksiinit, tyyppi A
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (Muu tunniste: Revance Therapeutics)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .