Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkninger af DaxibotulinumtoxinA for blefarospasme og hemifacial spasmer

20. april 2026 opdateret af: Montefiore Medical Center

Sikkerheden og effektiviteten af ​​DaxibotulinumtoxinA-Lanm til benign essentiel blefarospasme og hemifacial spasmer

Målet med dette kliniske forsøg er at teste virkningerne af DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) hos patienter med benigne essentielle blefarospasmer (BEB) og hemifacial spasmer (HFS). De vigtigste spørgsmål at besvare:

  1. Er der klinisk signifikant forskel (målt ved Jankovic Rating Scale (JRS) score fra base til maksimal effektivitet) for patienter med BEB og HFS behandlet med Daxxify?
  2. Hvor stor en procentdel af patienterne opnår et klinisk respons?

Deltagere, der historisk er behandlet med Botox for enten BEB eller HFS, vil blive overført til Daxxify-behandling for at tjene som deres egen kontrol og undersøge effektiviteten af ​​Daxxify.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et enkelt-arm, crossover-studie, hvor hver patient er deres egen historiske kontrol ved hjælp af et 2:1 konverteringsforhold mellem Daxxify og Botox-enheder. Studiedeltagere vil blive udvalgt gennem de elektroniske lægejournaler fra øjenlæger på Montefiore Medical Center. Medicinsk dokumentation for hver patient vil omfatte oplysninger om alder, køn, race, godartet essentiel blefarospasme (BEB) diagnoseår og varighed, hemifacial spasmer (HFS) diagnoseår og varighed og tidligere behandlinger.

De øjeblikkelige virkninger (ønsket eller uønsket) af Daxxify observeret inden for 48-72 timer vil blive defineret som (1) fuldstændig lindring af spasmer (2) delvis lindring til et tolerabelt niveau (3) let til moderat øjenirritation (4) ptosis.

Samlet effekt vil blive evalueret ved at bruge basis til maksimal effektivitet (registreret i ændringer af Jankovic Rating Scale (JRS) score) og defineres som (1) fremragende (opløsning af tegn og symptomer, kræver kun injektioner > 5-6 måneder (2) moderat (forbedring af tegn og symptomer, men kræver gentagne injektioner inden for < 5 måneder (3) dårlig (ingen forbedring af tegn og symptomer).

Bivirkninger vil blive dokumenteret, og Daxxify vil blive seponeret hos alle patienter, der udvikler betydelige bivirkninger, der opvejer fordelene.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Benign essentiel blefarospasme (BEB) eller hemifacial spasmer (HFS) som diagnosticeret af en øjenlæge.
  • Ingen kendte neurologiske eller neuromuskulære systematiske lægemidler.
  • Ingen historie eller kirurgisk indgreb for BEB eller HFS.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter vil blive udelukket, hvis alder < 18 år, er gravide, ikke villige eller har kontraindikationer for botulinumtoksin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Benign essential blefarospasme eller hemifacial spasme
Patienter med enten Godartet Essentiel Blefarospasme eller Hemifacial Spasme i overensstemmelse med berettigelseskriterierne.
Medicin: DaxibotulinumtoxinA

Patienter med benigne essentiel blefarospasme (BEB) eller hemifaciale spasmer (HFS) vil blive behandlet med DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) ved en 2:1-konverteringsrate af Daxxify-enheder til Botox-enheder.

BEB-dosering: deltagerne vil modtage Daxxify på 10 steder ved en 2:1-konverteringsrate mellem Daxxify- og Botox-enheder. Injektionerne placeres i den overfladiske dermis på de steder, der er typiske for BEB.

HFS-dosering: deltagerne vil derefter modtage Daxxify på 8 steder ved en 2:1-konverteringsrate mellem Daxxify- og Botox-enheder. Injektionerne placeres i den overfladiske dermis på de steder, der er typiske for HFS.

Patienterne vil blive fulgt månedligt for at måle varigheden og effektiviteten af Daxxify. Patienterne vil modtage deres enkeltdosis Daxxify på samme tidspunkt, som de normalt ville have modtaget deres næste Botox-behandling, uden en udvaskningsperiode.

Andre navne:
  • Daxxify

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Terapeutisk respons baseret på den modificerede Jankovic-vurderingsskala
Tidsramme: Før behandling ved studiets start, 1 måned efter behandling, 3 måneder efter behandling og på månedlig basis efter 3-måneders tidspunktet, indtil symptomfri, op til maksimalt 9 måneder
Det terapeutiske respons af Daxxify vil blive målt som den signifikante forskel mellem baseline- og peak-effektivitetsresultater ved hjælp af den modificerede Jankovic rating scale (JRS). JRS-skalaen er en valideret lægevurderingsskala, der består af to underskalaer: blefarospasme (eller hemifacial spasme) sværhedsgrad og blefarospasme (eller hemifacial spasme) hyppighed. Hver underskala er baseret på en 5-punkts skala fra 0-4, hvor 0 angiver ingen symptomer eller hyppighed, og 4 angiver de mest alvorlige eller hyppige symptomer. Samlede score vil blive rapporteret som summen af de to underskalaer for sværhedsgrad og hyppighed af symptomer og vil variere fra 0-8. Den modificerede JRS vil blive modificeret lidt for at inkludere hemifacial spasme i stedet for kun at inkludere blefarospasme. Grundlæggende beskrivende statistik vil blive brugt til at opsummere og rapportere terapeutisk respons. Wilcoxon signed-rank test vil blive brugt til at analysere parrede ordinaldata indsamlet fra JRS-score.
Før behandling ved studiets start, 1 måned efter behandling, 3 måneder efter behandling og på månedlig basis efter 3-måneders tidspunktet, indtil symptomfri, op til maksimalt 9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Aftagende effekt
Tidsramme: 1 måned efter behandling, 3 måneder efter behandling og derefter månedligt fra 3-måneders tidspunktet, indtil symptomerne vender tilbage til baseline, op til maksimalt 9 måneder
Effektens aftagen vil blive vurderet ved at kvantificere den patientrapporterede tid, i måneder, til at bemærke et tab af maksimal behandlingseffekt (dvs. start på aftagende effekt). Antallet af måneder, indtil et tab af maksimal behandlingseffekt bemærkes, vil blive opsummeret og rapporteret ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistik.
1 måned efter behandling, 3 måneder efter behandling og derefter månedligt fra 3-måneders tidspunktet, indtil symptomerne vender tilbage til baseline, op til maksimalt 9 måneder
Manglende effektivitet
Tidsramme: 1 måned efter behandling, 3 måneder efter behandling og månedligt efter 3-måneders tidspunkt, indtil symptomerne vender tilbage til baseline, op til maksimalt 9 måneder
Tab af effektivitet vil blive vurderet ved at kvantificere den patientrapporterede tid, i måneder, til at bemærke et fuldstændigt tab af effektivitet (tilbage til baseline symptomstatus). Antallet af måneder til fuldstændigt tab af effektivitet vil blive summeret og rapporteret ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistik.
1 måned efter behandling, 3 måneder efter behandling og månedligt efter 3-måneders tidspunkt, indtil symptomerne vender tilbage til baseline, op til maksimalt 9 måneder
Forekomsten af Behandlingssvigt
Tidsramme: op til fire uger efter behandling
Forekomsten af behandlingssvigt hos deltagerne vil blive målt som manglende respons eller primært manglende respons (defineret som en < 25% respons efter første injektion og efterfølgende injektioner med stigende doser) på medicin op til fire uger senere for enten benign essentiel blefarospasme eller hemifacial spasme. Forekomsten af behandlingssvigt vil blive defineret som procentdelen af deltagere, der ikke respondederede på behandlingen, og vil blive opsummeret ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistik.
op til fire uger efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbejdspartnere

Revance Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
  • Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
  • Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
  • Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
  • Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
  • Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
  • Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
  • Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
  • Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2023

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2023-15151
  • 2023-IST-DAXI-000186 (Anden identifikator: Revance Therapeutics)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner