Efeitos da DaxibotulinumtoxinA para blefaroespasmo e espasmo hemifacial
A segurança e eficácia da DaxibotulinumtoxinA-Lanm para blefaroespasmo essencial benigno e espasmo hemifacial
O objetivo deste ensaio clínico é testar os efeitos de DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) em pacientes com blefaroespasmos essenciais benignos (BEB) e espasmos hemifaciais (HFS). As principais perguntas a serem respondidas:
- Existe diferença clinicamente significativa (medida pela pontuação da Escala de Avaliação de Jankovic (JRS) da eficácia básica ao pico) para pacientes com BEB e HFS tratados com Daxxify?
- Qual a porcentagem de pacientes que alcançam uma resposta clínica?
Os participantes historicamente tratados com Botox para BEB ou HFS serão transferidos para o tratamento Daxxify para servir como seu próprio controle e examinar a eficácia do Daxxify.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este será um estudo cruzado de braço único, no qual cada paciente terá seu próprio controle histórico usando uma taxa de conversão de 2:1 de unidades Daxxify em Botox. Os participantes do estudo serão selecionados por meio dos prontuários eletrônicos dos oftalmologistas do Montefiore Medical Center. A documentação médica de cada paciente incluirá informações sobre idade, sexo, raça, ano e duração do diagnóstico de blefaroespasmo essencial benigno (BEB), ano e duração do diagnóstico de espasmos hemifaciais (HFS) e tratamentos anteriores.
Os efeitos imediatos (desejáveis ou indesejados) de Daxxify observados dentro de 48-72 horas serão definidos como (1) alívio completo dos espasmos (2) alívio parcial para um nível tolerável (3) irritação ocular leve a moderada (4) ptose.
A eficácia geral será avaliada usando a eficácia da base ao pico (registrada nas alterações nas pontuações da Escala de Avaliação de Jankovic (JRS)) e será definida como (1) excelente (resolução de sinais e sintomas, exigindo apenas injeções > 5-6 meses (2) moderada (melhora nos sinais e sintomas, mas requer injeções repetidas em < 5 meses (3) fraca (sem melhora nos sinais e sintomas).
Os efeitos colaterais adversos serão documentados e o Daxxify será descontinuado em todos os pacientes que desenvolverem efeitos colaterais significativos que superem os benefícios.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Isaac M Weber, BA
- Número de telefone: 347-706-0146
- E-mail: moshe.weber@einsteinmed.edu
Locais de estudo
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10466
- Recrutamento
- Montefiore Medical Center
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Contato:
- Anne Barmettler, MD
- Número de telefone: 978-886-7122
- E-mail: abarmett@montefiore.org
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Contato:
- Isaac M Weber, BA
- E-mail: moshe.weber@einsteinmed.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Blefaroespasmo essencial benigno (BEB) ou espasmo hemifacial (HFS) diagnosticado por um oftalmologista.
- Nenhum medicamento sistemático neurológico ou neuromuscular conhecido.
- Sem história ou intervenção cirúrgica para BEB ou HFS.
Critério de exclusão:
- Os pacientes serão excluídos se tiverem idade <18 anos, estiverem grávidas, não quiserem ou com contra-indicações à toxina botulínica.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Blefarospasmo Essencial Benigno ou Espasmo Hemifacial
Pacientes com Blefaroespasmos Essenciais Benignos ou Espasmos Hemifaciais de acordo com os critérios de elegibilidade.
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Os pacientes com Blefarospasmo Essencial Benigno (BEB) ou Espasmos Hemifaciais (HFS) serão tratados com DaxibotulinumtoxinaA-Lanm (Daxxify) usando uma taxa de conversão de 2:1 de unidades de Daxxify para Botox. Posologia para BEB: os participantes receberão Daxxify em 10 locais usando uma taxa de conversão de 2:1 de unidades de Daxxify para Botox. A localização destas injeções é na derme superficial, nos locais típicos para BEB. Posologia para HFS: os participantes receberão então Daxxify em 8 locais usando uma taxa de conversão de 2:1 de unidades de Daxxify para Botox. A localização destas injeções é na derme superficial, nos locais típicos para HFS. Os pacientes serão acompanhados mensalmente para medir a duração e eficácia do Daxxify. Os pacientes receberão a sua dose única de Daxxify no mesmo momento em que normalmente receberiam o próximo tratamento com Botox, sem um período de washout.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta Terapêutica com base na Escala de Classificação Jankovic Modificada
Prazo: Antes do tratamento no início do estudo, 1 mês após o tratamento, 3 meses após o tratamento, e mensalmente após o ponto de 3 meses até estar livre de sintomas, até um máximo de 9 meses
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A resposta terapêutica do Daxxify será medida como a diferença significativa entre os scores de eficácia basal e pico, utilizando a escala de classificação de Jankovic modificada (JRS).
A escala JRS é uma escala de classificação médica validada que consiste em duas subescalas: gravidade do blefaroespasmo (ou espasmo hemifacial) e frequência do blefaroespasmo (ou espasmo hemifacial).
Cada subescala baseia-se numa escala de 5 pontos variando de 0 a 4, onde 0 indica ausência de sintomas ou frequência e 4 indica os sintomas mais graves ou frequentes.
As pontuações globais serão reportadas como a soma das duas subescalas de gravidade e frequência dos sintomas, variando de 0 a 8.
A JRS modificada será ligeiramente ajustada para incluir o espasmo hemifacial, em vez de incluir apenas o blefaroespasmo.
Serão utilizadas estatísticas descritivas básicas para resumir e reportar a resposta terapêutica.
O teste de Wilcoxon dos postos sinalizados será utilizado para analisar dados ordinais emparelhados provenientes das pontuações JRS.
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Antes do tratamento no início do estudo, 1 mês após o tratamento, 3 meses após o tratamento, e mensalmente após o ponto de 3 meses até estar livre de sintomas, até um máximo de 9 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Diminuição do efeito
Prazo: 1 mês após o tratamento, 3 meses após o tratamento, e mensalmente a partir do mês 3 até os sintomas retornarem ao valor inicial, até um máximo de 9 meses
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A diminuição do efeito será avaliada através da quantificação do tempo relatado pelo paciente, em meses, até notar uma perda do pico de eficácia do tratamento (ou seja, início da diminuição).
O número de meses até notar uma perda do pico de eficácia do tratamento será resumido e reportado usando estatísticas descritivas básicas.
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1 mês após o tratamento, 3 meses após o tratamento, e mensalmente a partir do mês 3 até os sintomas retornarem ao valor inicial, até um máximo de 9 meses
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Perda de Eficácia
Prazo: 1 mês pós-tratamento, 3 meses pós-tratamento, e mensalmente após o marco de 3 meses até os sintomas regressarem ao nível de base, até um máximo de 9 meses
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A perda de eficácia será avaliada quantificando o tempo, em meses, relatado pelo paciente até notar uma perda completa de eficácia (retorno ao estado basal dos sintomas).
O número de meses até a perda completa de eficácia será resumido e relatado usando estatísticas descritivas básicas.
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1 mês pós-tratamento, 3 meses pós-tratamento, e mensalmente após o marco de 3 meses até os sintomas regressarem ao nível de base, até um máximo de 9 meses
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Taxa de Incidência de Falha do Tratamento
Prazo: Até quatro semanas após o tratamento
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A taxa de incidência de falha do tratamento nos participantes será medida como falta de resposta ou não resposta primária (definida como uma resposta < 25% desde a primeira injeção e injeções subsequentes de dosagens crescentes) ao medicamento até quatro semanas depois, quer para blefaroespasmo essencial benigno, quer para espasmo hemifacial.
A taxa de incidência de falha do tratamento será definida como a percentagem de participantes que não responderam ao tratamento e será resumida utilizando estatísticas descritivas básicas.
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Até quatro semanas após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças bucais
- Doenças estomatognáticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neuromusculares
- Espasmo
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Espasmo Hemifacial
- Blefaroespasmo essencial benigno
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Hidrolases
- Enzimas
- Enzimas e coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidases
- Endopeptidases
- Hidrolases peptídicas
- Metaloproteases
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas Botulínicas, Tipo A
Outros números de identificação do estudo
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (Outro identificador: Revance Therapeutics)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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