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Effets de la DaxibotulinumtoxinA sur le blépharospasme et le spasme hémifacial

20 avril 2026 mis à jour par: Montefiore Medical Center

L'innocuité et l'efficacité du DaxibotulinumtoxinA-Lanm pour le blépharospasme essentiel bénin et le spasme hémifacial

Le but de cet essai clinique est de tester les effets du DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) chez les patients atteints de blépharospasmes essentiels bénins (BEB) et de spasmes hémifaciaux (HFS). Les principales questions auxquelles répondre :

  1. Existe-t-il une différence cliniquement significative (mesurée par le score de l'échelle d'évaluation Jankovic (JRS) entre l'efficacité de base et l'efficacité maximale) pour les patients atteints de BEB et d'HFS traités par Daxxify ?
  2. Quel pourcentage de patients obtiennent une réponse clinique ?

Les participants historiquement traités avec du Botox pour BEB ou HFS seront passés au traitement Daxxify afin de servir de leur propre contrôle et d'examiner l'efficacité de Daxxify.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'une étude croisée à un seul bras, dans laquelle chaque patient est son propre témoin historique en utilisant un rapport de conversion de 2 : 1 des unités Daxxify en Botox. Les participants à l'étude seront sélectionnés via les dossiers médicaux électroniques des ophtalmologistes du centre médical de Montefiore. La documentation médicale sur chaque patient comprendra des informations sur l'âge, le sexe, la race, l'année et la durée du diagnostic du blépharospasme essentiel bénin (BEB), l'année et la durée du diagnostic des spasmes hémifaciaux (HFS) et les traitements antérieurs.

Les effets immédiats (souhaités ou non souhaités) de Daxxify observés dans les 48 à 72 heures seront définis comme (1) un soulagement complet des spasmes (2) un soulagement partiel à un niveau tolérable (3) une irritation oculaire légère à modérée (4) un ptosis.

L'efficacité globale sera évaluée en utilisant l'efficacité de base jusqu'à l'efficacité maximale (enregistrée dans les changements des scores de l'échelle d'évaluation de Jankovic (JRS)) et sera définie comme (1) excellente (résolution des signes et symptômes, ne nécessitant que des injections > 5-6 mois (2) modérée (amélioration des signes et symptômes mais nécessitant des injections répétées dans un délai < 5 mois (3) faible (pas d'amélioration des signes et symptômes).

Les effets secondaires indésirables seront documentés et Daxxify sera arrêté chez tous les patients qui développent des effets secondaires importants qui dépassent les avantages.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Blépharospasme essentiel bénin (BEB) ou spasme hémifacial (HFS) diagnostiqué par un ophtalmologiste.
  • Aucun médicament systématique neurologique ou neuromusculaire connu.
  • Aucun antécédent ni intervention chirurgicale pour BEB ou HFS.

Critère d'exclusion:

  • Les patients seront exclus s'ils sont âgés de < 18 ans, s'ils sont enceintes, s'ils ne le souhaitent pas ou s'ils présentent des contre-indications à la toxine botulique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Blepharospasme essentiel bénin ou spasme hémifacial
Patients présentant soit des blépharospasmes essentiels bénins, soit des spasmes hémifaciaux conformément aux critères d'éligibilité.
Médicament: DaxibotulinumtoxineA

Les patients atteints de blépharospasme essentiel bénin (BEB) ou de spasmes hémifaciaux (HFS) seront traités avec de la DaxibotulinumtoxineA-Lanm (Daxxify) selon un taux de conversion de 2:1 entre les unités de Daxxify et de Botox.

Posologie du BEB : les participants recevront de la Daxxify sur 10 sites, selon un rapport 2:1 entre les unités de Daxxify et de Botox. Les injections sont administrées dans le derme superficiel, sur les sites typiques pour le BEB.

Posologie du HFS : les participants recevront ensuite de la Daxxify sur 8 sites, selon un rapport 2:1 entre les unités de Daxxify et de Botox. Les injections sont administrées dans le derme superficiel, sur les sites typiques pour le HFS.

Les patients seront suivis mensuellement pour mesurer la durée et l'efficacité de la Daxxify. Les patients recevront leur dose unique de Daxxify au même moment que celui où ils auraient normalement reçu leur prochain traitement par le Botox, sans période de sevrage.

Autres noms:
  • Daxxifier

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse thérapeutique basée sur l'échelle de Jankovic modifiée
Délai: Avant le traitement au début de l'étude, 1 mois après le traitement, 3 mois après le traitement, et sur une base mensuelle après le point temporel de 3 mois jusqu'à être asymptomatique, jusqu'à un maximum de 9 mois
La réponse thérapeutique de Daxxify sera mesurée par la différence significative entre les scores de base et les scores d'efficacité maximale, en utilisant l'échelle de Jankovic modifiée (JRS). L'échelle JRS est une échelle d'évaluation validée par le médecin qui comprend deux sous-échelles : la sévérité et la fréquence du blépharospasme (ou du spasme hémifacial). Chaque sous-échelle est basée sur une échelle à 5 points allant de 0 à 4, où 0 indique l'absence de symptômes ou de fréquence et 4 indique les symptômes les plus sévères ou les plus fréquents. Les scores globaux seront rapportés comme la somme des deux sous-échelles de sévérité et de fréquence des symptômes et iront de 0 à 8. Le JRS modifié sera légèrement modifié pour inclure le spasme hémifacial au lieu de simplement inclure le blépharospasme. Des statistiques descriptives de base seront utilisées pour résumer et rapporter la réponse thérapeutique. Le test des rangs signés de Wilcoxon sera utilisé pour analyser les données ordinales appariées recueillies à partir des scores JRS.
Avant le traitement au début de l'étude, 1 mois après le traitement, 3 mois après le traitement, et sur une base mensuelle après le point temporel de 3 mois jusqu'à être asymptomatique, jusqu'à un maximum de 9 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Diminution de l'effet
Délai: 1 mois après le traitement, 3 mois après le traitement, et sur une base mensuelle après le point temporel de 3 mois jusqu'à ce que les symptômes reviennent à l'état initial, jusqu'à un maximum de 9 mois
L'atténuation de l'effet sera évaluée en quantifiant le temps rapporté par le patient, en mois, pour remarquer une perte de l'effet thérapeutique maximal (c'est-à-dire le début de l'atténuation). Le nombre de mois jusqu'à la perte de l'effet thérapeutique maximal sera résumé et rapporté à l'aide de statistiques descriptives de base.
1 mois après le traitement, 3 mois après le traitement, et sur une base mensuelle après le point temporel de 3 mois jusqu'à ce que les symptômes reviennent à l'état initial, jusqu'à un maximum de 9 mois
Perte d'efficacité
Délai: 1 mois après le traitement, 3 mois après le traitement, et une fois par mois après le point temporel de 3 mois jusqu'au retour des symptômes à l'état initial, jusqu'à un maximum de 9 mois
La perte d'efficacité sera évaluée en quantifiant le temps, en mois, rapporté par le patient jusqu'à la constatation d'une perte totale d'efficacité (retour à l'état symptomatique initial). Le nombre de mois jusqu'à la perte totale d'efficacité sera résumé et rapporté à l'aide de statistiques descriptives de base.
1 mois après le traitement, 3 mois après le traitement, et une fois par mois après le point temporel de 3 mois jusqu'au retour des symptômes à l'état initial, jusqu'à un maximum de 9 mois
Taux d'incidence de l'échec thérapeutique
Délai: Jusqu'à quatre semaines après le traitement
Le taux d'incidence de l'échec du traitement chez les participants sera mesuré comme un manque de réponse ou une non-réponse primaire (définie comme une réponse < 25% à la première injection et aux injections suivantes avec des doses croissantes) au médicament jusqu'à quatre semaines plus tard, que ce soit pour le blépharospasme essentiel bénin ou le spasme hémifacial. Le taux d'incidence de l'échec du traitement sera défini comme le pourcentage de participants qui n'ont pas répondu au traitement et sera résumé à l'aide de statistiques descriptives de base.
Jusqu'à quatre semaines après le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Montefiore Medical Center

Collaborateurs

Revance Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
  • Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
  • Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
  • Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
  • Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
  • Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
  • Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
  • Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
  • Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2023

Première publication (Réel)

8 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2023-15151
  • 2023-IST-DAXI-000186 (Autre identifiant: Revance Therapeutics)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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