Effetti della DaxibotulinumtoxinA sul blefarospasmo e sullo spasmo emifacciale
La sicurezza e l'efficacia di DaxibotulinumtoxinA-Lanm per il blefarospasmo essenziale benigno e lo spasmo emifacciale
L'obiettivo di questo studio clinico è testare gli effetti di DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) in pazienti con blefarospasmi essenziali benigni (BEB) e spasmi emifacciali (HFS). Le principali domande a cui rispondere:
- Esiste una differenza clinicamente significativa (misurata mediante il punteggio della Jankovic Rating Scale (JRS) dall'efficacia base a quella di picco) per i pazienti con BEB e HFS trattati con Daxxify?
- Quale percentuale di pazienti ottiene una risposta clinica?
I partecipanti storicamente trattati con Botox per BEB o HFS verranno passati al trattamento Daxxify per fungere da controllo ed esaminare l'efficacia di Daxxify.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratterà di uno studio crossover a braccio singolo, in cui ciascun paziente rappresenta il proprio controllo storico utilizzando un rapporto di conversione 2:1 tra unità Daxxify e Botox. I partecipanti allo studio saranno selezionati attraverso le cartelle cliniche elettroniche degli oftalmologi del Montefiore Medical Center. La documentazione medica su ciascun paziente includerà informazioni su età, sesso, razza, anno e durata della diagnosi di blefarospasmo essenziale benigno (BEB), anno e durata della diagnosi di spasmi emifacciali (HFS) e trattamenti passati.
Gli effetti immediati (desiderati o indesiderati) di Daxxify osservati entro 48-72 ore saranno definiti come (1) sollievo completo degli spasmi (2) sollievo parziale a un livello tollerabile (3) irritazione oculare da lieve a moderata (4) ptosi.
L'efficacia complessiva sarà valutata utilizzando l'efficacia base-picco (registrata nelle modifiche ai punteggi della Jankovic Rating Scale (JRS)) e sarà definita come (1) eccellente (risoluzione di segni e sintomi, che richiede solo iniezioni > 5-6 mesi (2) moderato (miglioramento dei segni e dei sintomi ma che richiede iniezioni ripetute entro < 5 mesi (3) scarso (nessun miglioramento dei segni e dei sintomi).
Gli effetti collaterali avversi saranno documentati e Daxxify verrà interrotto in tutti i pazienti che sviluppano effetti collaterali significativi che superano i benefici.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Isaac M Weber, BA
- Numero di telefono: 347-706-0146
- Email: moshe.weber@einsteinmed.edu
Luoghi di studio
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New York
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The Bronx, New York, Stati Uniti, 10466
- Reclutamento
- Montefiore Medical Center
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Contatto:
- Anne Barmettler, MD
- Numero di telefono: 978-886-7122
- Email: abarmett@montefiore.org
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Contatto:
- Isaac M Weber, BA
- Email: moshe.weber@einsteinmed.edu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Blefarospasmo essenziale benigno (BEB) o spasmo emifacciale (HFS) diagnosticato da un oculista.
- Non sono noti farmaci neurologici o neuromuscolari sistematici.
- Nessuna storia o intervento chirurgico per BEB o HFS.
Criteri di esclusione:
- Verranno esclusi i pazienti di età < 18 anni, in gravidanza, non consenzienti o con controindicazioni alla tossina botulinica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Blefarospasmo Essenziale Benigno o Spasmo Emifacciale
Pazienti con Blefarospasmo Essenziale Benigno o Spasmo Emifacciale secondo i criteri di idoneità.
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I pazienti con blefarospasmo essenziale benigno (BEB) o spasmi emifacciali (HFS) saranno trattati con DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) utilizzando un rapporto di conversione 2:1 di unità di Daxxify rispetto a Botox. Dosaggio per BEB: i partecipanti riceveranno Daxxify in 10 siti utilizzando un rapporto di conversione 2:1 di unità di Daxxify rispetto a Botox. La sede di queste iniezioni è il derma superficiale nei siti tipici per il BEB. Dosaggio per HFS: i partecipanti riceveranno quindi Daxxify in 8 siti utilizzando un rapporto di conversione 2:1 di unità di Daxxify rispetto a Botox. La sede di queste iniezioni è il derma superficiale nei siti tipici per l'HFS. I pazienti saranno seguiti mensilmente per misurare la durata e l'efficacia di Daxxify. I pazienti riceveranno la loro singola dose di Daxxify nello stesso momento in cui avrebbero normalmente ricevuto il loro successivo trattamento con Botox, senza un periodo di washout.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta terapeutica basata sulla scala di valutazione Jankovic modificata
Lasso di tempo: Prima del trattamento all'inizio dello studio, 1 mese dopo il trattamento, 3 mesi dopo il trattamento e su base mensile dopo il punto di 3 mesi fino a quando non si sono presenti sintomi, per un massimo di 9 mesi
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La risposta terapeutica di Daxxify sarà misurata come differenza significativa tra il basale e i punteggi di efficacia al picco, utilizzando la scala di valutazione di Jankovic modificata (JRS).
La scala JRS è una scala di valutazione medica validata composta da due sottoscale: gravità dello spasmo palpebrale (o spasmo emifacciale) e frequenza dello spasmo palpebrale (o spasmo emifacciale).
Ciascuna sottoscala si basa su una scala a 5 punti che va da 0 a 4, dove 0 indica assenza di sintomi o frequenza e 4 indica i sintomi più gravi o frequenti.
I punteggi complessivi saranno riportati come somma delle due sottoscale di gravità e frequenza dei sintomi e varieranno da 0 a 8.
La JRS modificata sarà leggermente modificata per includere lo spasmo emifacciale invece del solo spasmo palpebrale.
Verranno utilizzate statistiche descrittive di base per riassumere e riportare la risposta terapeutica.
Il test dei ranghi con segno di Wilcoxon sarà utilizzato per analizzare i dati ordinari appaiati raccolti dai punteggi JRS.
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Prima del trattamento all'inizio dello studio, 1 mese dopo il trattamento, 3 mesi dopo il trattamento e su base mensile dopo il punto di 3 mesi fino a quando non si sono presenti sintomi, per un massimo di 9 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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<translated>Declino dell'effetto</translated>
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trattamento, 3 mesi dopo il trattamento, e su base mensile dopo il punto temporale di 3 mesi fino al ritorno dei sintomi al basale, fino a un massimo di 9 mesi
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L'attenuazione dell'effetto sarà valutata quantificando il tempo riportato dal paziente, in mesi, per notare una perdita dell'effetto massimo del trattamento (cioè l'inizio dell'attenuazione).
Il numero di mesi fino a notare una perdita dell'effetto massimo del trattamento sarà riassunto e riportato utilizzando statistiche descrittive di base. |
1 mese dopo il trattamento, 3 mesi dopo il trattamento, e su base mensile dopo il punto temporale di 3 mesi fino al ritorno dei sintomi al basale, fino a un massimo di 9 mesi
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<string>Perdita di efficacia</string>
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trattamento, 3 mesi dopo il trattamento, e su base mensile dopo il punto temporale di 3 mesi fino al ritorno dei sintomi al basale, per un massimo di 9 mesi
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La perdita di efficacia sarà valutata quantificando il tempo, in mesi, riportato dal paziente fino alla notizia di una completa perdita di efficacia (ritorno allo stato basale dei sintomi).
Il numero di mesi fino alla completa perdita di efficacia sarà sintetizzato e riportato utilizzando le statistiche descrittive di base.
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1 mese dopo il trattamento, 3 mesi dopo il trattamento, e su base mensile dopo il punto temporale di 3 mesi fino al ritorno dei sintomi al basale, per un massimo di 9 mesi
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Tasso di incidenza del fallimento del trattamento
Lasso di tempo: Fino a quattro settimane dopo il trattamento
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Il tasso di incidenza del fallimento del trattamento nei partecipanti sarà misurato come mancanza di risposta o non-risposta primaria (definita come una risposta < 25% alla prima iniezione e alle iniezioni successive di dosaggi crescenti) al farmaco fino a quattro settimane dopo, per blefarospasmo essenziale benigno o spasmo emifacciale.
Il tasso di incidenza del fallimento del trattamento sarà definito come la percentuale di partecipanti che non hanno risposto al trattamento e sarà riassunto utilizzando statistiche descrittive di base.
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Fino a quattro settimane dopo il trattamento
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
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- Tossine batteriche
- Tossine, biologiche
- Tossine botuliniche, tipo A
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (Altro identificatore: Revance Therapeutics)
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