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Wirkungen von DaxibotulinumtoxinA bei Blepharospasmus und hemifazialem Spasmus

4. März 2024 aktualisiert von: Montefiore Medical Center

Die Sicherheit und Wirksamkeit von DaxibotulinumtoxinA-Lanm bei gutartigem essentiellen Blepharospasmus und hemifazialen Spasmus

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirkung von DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) bei Patienten mit gutartigen essentiellen Blepharospasmen (BEB) und hemifazialen Spasmen (HFS) zu testen. Die wichtigsten zu beantwortenden Fragen:

  1. Gibt es einen klinisch signifikanten Unterschied (gemessen anhand des Jankovic Rating Scale (JRS)-Scores von der Basis- bis zur Spitzenwirksamkeit) bei Patienten mit BEB und HFS, die mit Daxxify behandelt werden?
  2. Wie viel Prozent der Patienten erreichen ein klinisches Ansprechen?

Teilnehmer, die in der Vergangenheit wegen BEB oder HFS mit Botox behandelt wurden, werden auf die Daxxify-Behandlung umgestellt, um als eigene Kontrolle zu dienen und die Wirksamkeit von Daxxify zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine einarmige Crossover-Studie, bei der jeder Patient seine eigene historische Kontrolle unter Verwendung eines Umrechnungsverhältnisses von Daxxify zu Botox-Einheiten von 2:1 ist. Die Studienteilnehmer werden anhand der elektronischen Krankenakten der Augenärzte im Montefiore Medical Center ausgewählt. Die medizinische Dokumentation jedes Patienten umfasst Informationen zu Alter, Geschlecht, Rasse, Diagnosejahr und -dauer des benignen essentiellen Blepharospasmus (BEB), Diagnosejahr und -dauer des hemifazialen Spasmus (HFS) sowie frühere Behandlungen.

Die unmittelbaren (erwünschten oder unerwünschten) Wirkungen von Daxxify, die innerhalb von 48–72 Stunden beobachtet werden, werden definiert als (1) vollständige Linderung von Krämpfen, (2) teilweise Linderung auf ein erträgliches Maß, (3) leichte bis mäßige Augenreizung (4) Ptosis.

Die Gesamtwirksamkeit wird anhand der Base-to-Peak-Wirksamkeit (erfasst in Änderungen der JRS-Werte (Jankovic Rating Scale)) bewertet und als (1) ausgezeichnet (Abklingen der Anzeichen und Symptome, nur Injektionen sind > 5–6 Monate erforderlich) definiert (2) mäßig (Verbesserung der Anzeichen und Symptome, aber wiederholte Injektionen innerhalb von < 5 Monaten erforderlich (3) schlecht (keine Verbesserung der Anzeichen und Symptome).

Unerwünschte Nebenwirkungen werden dokumentiert und Daxxify wird bei allen Patienten abgesetzt, bei denen erhebliche Nebenwirkungen auftreten, die den Nutzen überwiegen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gutartiger essentieller Blepharospasmus (BEB) oder hemifazialer Spasmus (HFS), wie von einem Augenarzt diagnostiziert.
  • Keine bekannten neurologischen oder neuromuskulären systematischen Medikamente.
  • Keine Anamnese oder chirurgischer Eingriff wegen BEB oder HFS.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie < 18 Jahre alt sind, schwanger sind, nicht bereit sind oder Kontraindikationen für Botulinumtoxin haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gutartiger essentieller Blepharospasmus oder hemifazialer Spasmus
Patienten mit gutartigen essentiellen Blepharospasmen oder hemifazialen Spasmen
Arzneimittel: DaxibotulinumtoxinA
Patienten mit benignem essentiellen Blepharospasmus (BEB) oder Hemifazialen Spasmen (HFS) werden mit DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) behandelt.
Andere Namen:
  • Daxxify

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Therapeutische Reaktion basierend auf der Jankovic-Bewertungsskala
Zeitfenster: Vor der Behandlung zu Studienbeginn
Das therapeutische Ansprechen von Daxxify wird anhand der signifikanten Differenz zwischen den Basis- und Spitzenwirksamkeitswerten anhand der Jankovic-Bewertungsskala (JRS) gemessen. Die JRS-Skala ist eine validierte ärztliche Bewertungsskala, die aus zwei Unterskalen besteht: Schweregrad des Blepharospasmus (oder hemifazialen Spasmus) und Häufigkeit des Blepharospasmus (oder hemifazialen Spasmus). Jede Unterskala basiert auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4, wobei 0 keine Symptome oder Häufigkeit anzeigt und 4 die schwerwiegendsten oder häufigsten Symptome anzeigt. Die Ergebnisse werden als zwei Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit der Symptome angegeben. Grundlegende deskriptive Statistiken werden verwendet, um die therapeutische Reaktion zusammenzufassen und zu melden. Der Wilcoxon-Signed-Rang-Test wird verwendet, um gepaarte Ordinaldaten zu analysieren, die aus den JRS-Scores gesammelt wurden.
Vor der Behandlung zu Studienbeginn
Therapeutische Reaktion basierend auf der Jankovic-Bewertungsskala
Zeitfenster: 3 Monate nach der Behandlung
Das therapeutische Ansprechen von Daxxify wird anhand der signifikanten Differenz zwischen den Basis- und Spitzenwirksamkeitswerten anhand der Jankovic-Bewertungsskala (JRS) gemessen. Die JRS-Skala ist eine validierte ärztliche Bewertungsskala, die aus zwei Unterskalen besteht: Schweregrad des Blepharospasmus (oder hemifazialen Spasmus) und Häufigkeit des Blepharospasmus (oder hemifazialen Spasmus). Jede Unterskala basiert auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4, wobei 0 keine Symptome oder Häufigkeit anzeigt und 4 die schwerwiegendsten oder häufigsten Symptome anzeigt. Die Ergebnisse werden als zwei Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit der Symptome angegeben. Grundlegende deskriptive Statistiken werden verwendet, um die therapeutische Reaktion zusammenzufassen und zu melden. Der Wilcoxon-Signed-Rang-Test wird verwendet, um gepaarte Ordinaldaten zu analysieren, die aus den JRS-Scores gesammelt wurden.
3 Monate nach der Behandlung
Therapeutische Reaktion basierend auf der Jankovic-Bewertungsskala
Zeitfenster: Monatlich nach 3 Monaten bis zur Symptomfreiheit, bis zu einem Maximum von 9 Monaten
Das therapeutische Ansprechen von Daxxify wird anhand der signifikanten Differenz zwischen den Basis- und Spitzenwirksamkeitswerten anhand der Jankovic-Bewertungsskala (JRS) gemessen. Die JRS-Skala ist eine validierte ärztliche Bewertungsskala, die aus zwei Unterskalen besteht: Schweregrad des Blepharospasmus (oder hemifazialen Spasmus) und Häufigkeit des Blepharospasmus (oder hemifazialen Spasmus). Jede Unterskala basiert auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4, wobei 0 keine Symptome oder Häufigkeit anzeigt und 4 die schwerwiegendsten oder häufigsten Symptome anzeigt. Die Ergebnisse werden als zwei Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit der Symptome angegeben. Grundlegende deskriptive Statistiken werden verwendet, um die therapeutische Reaktion zusammenzufassen und zu melden. Der Wilcoxon-Signed-Rang-Test wird verwendet, um gepaarte Ordinaldaten zu analysieren, die aus den JRS-Scores gesammelt wurden.
Monatlich nach 3 Monaten bis zur Symptomfreiheit, bis zu einem Maximum von 9 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Subjektive Reaktion auf die Behandlung
Zeitfenster: Vor der Behandlung zu Studienbeginn
Das subjektive Ansprechen auf die Behandlung wird durch die Analyse signifikanter Unterschiede anhand des Blepharospasm Disability Index (BSDI) oder, bei hemifazialen Spasmen, anhand der FaCE-Skala (Facial Clinimetric Evaluation) bestimmt. Der BSDI ist eine von Patienten bewertete Skala, die die durch Blepharospasmen verursachte Beeinträchtigung bestimmter Aktivitäten des täglichen Lebens auf einer 5-Punkte-Skala von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 4 (Aktivität aufgrund der Krankheit nicht möglich) misst. Höhere Werte sind mit einer Verschlechterung der Schwere der Erkrankung verbunden. FaCE ist auch eine von Patienten bewertete Skala zur Beurteilung der Lebensqualität aufgrund von Hemifacialis-Spasmen. FaCE besteht aus 15 Fragen, die auf einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 bewertet werden, wobei 1 dem niedrigsten Funktionsniveau und 5 dem höchsten Funktionsniveau entspricht. Der Bewertungsbereich liegt zwischen 0 und 75. Höhere Ergebnisse sind mit den bestmöglichen Ergebnissen verbunden. Der Wilcoxon-Signed-Ranking-Test wird zur Analyse gepaarter Ordnungsdaten verwendet.
Vor der Behandlung zu Studienbeginn
Subjektive Reaktion auf die Behandlung
Zeitfenster: 3 Monate nach der Behandlung
Das subjektive Ansprechen auf die Behandlung wird durch die Analyse signifikanter Unterschiede anhand des Blepharospasm Disability Index (BSDI) oder, bei hemifazialen Spasmen, anhand der FaCE-Skala (Facial Clinimetric Evaluation) bestimmt. Der BSDI ist eine von Patienten bewertete Skala, die die durch Blepharospasmen verursachte Beeinträchtigung bestimmter Aktivitäten des täglichen Lebens auf einer 5-Punkte-Skala von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 4 (Aktivität aufgrund der Krankheit nicht möglich) misst. Höhere Werte sind mit einer Verschlechterung der Schwere der Erkrankung verbunden. FaCE ist auch eine von Patienten bewertete Skala zur Beurteilung der Lebensqualität aufgrund von Hemifacialis-Spasmen. FaCE besteht aus 15 Fragen, die auf einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 bewertet werden, wobei 1 dem niedrigsten Funktionsniveau und 5 dem höchsten Funktionsniveau entspricht. Der Bewertungsbereich liegt zwischen 0 und 75. Höhere Ergebnisse sind mit den bestmöglichen Ergebnissen verbunden. Der Wilcoxon-Signed-Ranking-Test wird zur Analyse gepaarter Ordnungsdaten verwendet.
3 Monate nach der Behandlung
Subjektive Reaktion auf die Behandlung
Zeitfenster: Auf monatlicher Basis nach 3 Monaten bis zum Erreichen des primären Ergebnismaßes, geschätzt auf etwa 6 Monate
Das subjektive Ansprechen auf die Behandlung wird durch die Analyse signifikanter Unterschiede anhand des Blepharospasm Disability Index (BSDI) oder, bei hemifazialen Spasmen, anhand der FaCE-Skala (Facial Clinimetric Evaluation) bestimmt. Der BSDI ist eine von Patienten bewertete Skala, die die durch Blepharospasmen verursachte Beeinträchtigung bestimmter Aktivitäten des täglichen Lebens auf einer 5-Punkte-Skala von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 4 (Aktivität aufgrund der Krankheit nicht möglich) misst. Höhere Werte sind mit einer Verschlechterung der Schwere der Erkrankung verbunden. FaCE ist auch eine von Patienten bewertete Skala zur Beurteilung der Lebensqualität aufgrund von Hemifacialis-Spasmen. FaCE besteht aus 15 Fragen, die auf einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 bewertet werden, wobei 1 dem niedrigsten Funktionsniveau und 5 dem höchsten Funktionsniveau entspricht. Der Bewertungsbereich liegt zwischen 0 und 75. Höhere Ergebnisse sind mit den bestmöglichen Ergebnissen verbunden. Der Wilcoxon-Signed-Ranking-Test wird zur Analyse gepaarter Ordnungsdaten verwendet.
Auf monatlicher Basis nach 3 Monaten bis zum Erreichen des primären Ergebnismaßes, geschätzt auf etwa 6 Monate
Inzidenzrate von Behandlungsversagen
Zeitfenster: Bis zu vier Wochen nach der Behandlung
Die Inzidenzrate eines Behandlungsversagens bei den Teilnehmern wird als fehlendes Ansprechen oder primäres Nichtansprechen (definiert als < 25 % Ansprechen nach der ersten Injektion und nachfolgenden Injektionen steigender Dosierungen) auf die Medikation bis zu vier Wochen später bei einem gutartigen essentiellen Blepharospasmus gemessen oder Hemifacialispasmus. Die Inzidenzrate von Behandlungsversagen wird als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die nicht auf die Behandlung angesprochen haben.
Bis zu vier Wochen nach der Behandlung
Dauer des Behandlungseffekts
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Behandlung
Die mittlere Wirkungsdauer wird als die Zeit in Monaten gemessen, bis 80 % des maximalen Behandlungseffekts gegenüber dem Ausgangswert verloren gehen, basierend auf der Bewertung der Jankovic Rating Scale (JRS). Wie bereits erwähnt, handelt es sich bei der JRS-Skala um eine von Ärzten validierte Bewertungsskala, die aus zwei Unterskalen besteht: Schweregrad des Blepharospasmus (oder Hemifazialspasmus) und Häufigkeit des Blepharospasmus (oder Hemifazialspasmus). Jede Unterskala basiert auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4, wobei 0 keine Symptome oder Häufigkeit anzeigt und 4 die schwerwiegendsten oder häufigsten Symptome anzeigt. Die Ergebnisse werden als zwei Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit der Symptome angegeben. Grundlegende deskriptive Statistiken werden verwendet, um die durchschnittliche Zeitdauer bis zum Wirkungsverlust zusammenzufassen und zu melden.
Bis zu 6 Monate nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023-15151

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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