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Wirkungen von DaxibotulinumtoxinA bei Blepharospasmus und hemifazialem Spasmus

20. April 2026 aktualisiert von: Montefiore Medical Center

Die Sicherheit und Wirksamkeit von DaxibotulinumtoxinA-Lanm bei gutartigem essentiellen Blepharospasmus und hemifazialen Spasmus

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirkung von DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) bei Patienten mit gutartigen essentiellen Blepharospasmen (BEB) und hemifazialen Spasmen (HFS) zu testen. Die wichtigsten zu beantwortenden Fragen:

  1. Gibt es einen klinisch signifikanten Unterschied (gemessen anhand des Jankovic Rating Scale (JRS)-Scores von der Basis- bis zur Spitzenwirksamkeit) bei Patienten mit BEB und HFS, die mit Daxxify behandelt werden?
  2. Wie viel Prozent der Patienten erreichen ein klinisches Ansprechen?

Teilnehmer, die in der Vergangenheit wegen BEB oder HFS mit Botox behandelt wurden, werden auf die Daxxify-Behandlung umgestellt, um als eigene Kontrolle zu dienen und die Wirksamkeit von Daxxify zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine einarmige Crossover-Studie, bei der jeder Patient seine eigene historische Kontrolle unter Verwendung eines Umrechnungsverhältnisses von Daxxify zu Botox-Einheiten von 2:1 ist. Die Studienteilnehmer werden anhand der elektronischen Krankenakten der Augenärzte im Montefiore Medical Center ausgewählt. Die medizinische Dokumentation jedes Patienten umfasst Informationen zu Alter, Geschlecht, Rasse, Diagnosejahr und -dauer des benignen essentiellen Blepharospasmus (BEB), Diagnosejahr und -dauer des hemifazialen Spasmus (HFS) sowie frühere Behandlungen.

Die unmittelbaren (erwünschten oder unerwünschten) Wirkungen von Daxxify, die innerhalb von 48–72 Stunden beobachtet werden, werden definiert als (1) vollständige Linderung von Krämpfen, (2) teilweise Linderung auf ein erträgliches Maß, (3) leichte bis mäßige Augenreizung (4) Ptosis.

Die Gesamtwirksamkeit wird anhand der Base-to-Peak-Wirksamkeit (erfasst in Änderungen der JRS-Werte (Jankovic Rating Scale)) bewertet und als (1) ausgezeichnet (Abklingen der Anzeichen und Symptome, nur Injektionen sind > 5–6 Monate erforderlich) definiert (2) mäßig (Verbesserung der Anzeichen und Symptome, aber wiederholte Injektionen innerhalb von < 5 Monaten erforderlich (3) schlecht (keine Verbesserung der Anzeichen und Symptome).

Unerwünschte Nebenwirkungen werden dokumentiert und Daxxify wird bei allen Patienten abgesetzt, bei denen erhebliche Nebenwirkungen auftreten, die den Nutzen überwiegen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gutartiger essentieller Blepharospasmus (BEB) oder hemifazialer Spasmus (HFS), wie von einem Augenarzt diagnostiziert.
  • Keine bekannten neurologischen oder neuromuskulären systematischen Medikamente.
  • Keine Anamnese oder chirurgischer Eingriff wegen BEB oder HFS.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie < 18 Jahre alt sind, schwanger sind, nicht bereit sind oder Kontraindikationen für Botulinumtoxin haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gutartiger essentieller Blepharospasmus oder Hemifazialer Spasmus
Patienten mit entweder benignem essentiellem Blepharospasmus oder Hemifazialem Spasmus gemäß den Eignungskriterien.
Arzneimittel: DaxibotulinumtoxinA

Patienten mit benigne essenziellem Blepharospasmus (BEB) oder Hemifazialspasmen (HFS) werden mit DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) in einem Umrechnungsverhältnis von 2:1 (Daxxify-zu-Botox-Einheiten) behandelt.

BEB-Dosierung: Die Teilnehmer erhalten Daxxify an 10 Stellen mit einem 2:1-Umrechnungsverhältnis von Daxxify- zu Botox-Einheiten. Die Injektionen erfolgen in die oberflächliche Dermis an den für BEB typischen Stellen.

HFS-Dosierung: Die Teilnehmer erhalten Daxxify an 8 Stellen mit einem 2:1-Umrechnungsverhältnis von Daxxify- zu Botox-Einheiten. Die Injektionen erfolgen in die oberflächliche Dermis an den für HFS typischen Stellen.

Die Patienten werden monatlich nachbeobachtet, um die Wirkdauer und Wirksamkeit von Daxxify zu messen. Die Patienten erhalten ihre Einzeldosis Daxxify zum gleichen Zeitpunkt, zu dem sie normalerweise ihre nächste Botox-Behandlung erhalten hätten, ohne Auswaschphase.

Andere Namen:
  • Daxxify

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Therapeutisches Ansprechen basierend auf der modifizierten Jankovic-Bewertungsskala
Zeitfenster: Vor Behandlungsbeginn zu Studienbeginn, 1 Monat nach Behandlung, 3 Monate nach Behandlung und monatlich nach dem 3-Monats-Zeitpunkt bis zur Symptomfreiheit, maximal 9 Monate
Das therapeutische Ansprechen auf Daxxify wird als signifikanter Unterschied zwischen dem Ausgangswert und der Spitzenwirksamkeit anhand der modifizierten Jankovic-Bewertungsskala (JRS) gemessen.
Die JRS-Skala ist eine validierte ärztliche Bewertungsskala, die aus zwei Subskalen besteht: Schweregrad des Blepharospasmus (oder des hemifazialen Spasmus) und Häufigkeit des Blepharospasmus (oder des hemifazialen Spasmus).
Jede Subskala basiert auf einer 5-Punkte-Skala von 0-4, wobei 0 keine Symptome oder Häufigkeit bedeutet und 4 die schwersten oder häufigsten Symptome angibt.
Die Gesamtpunktzahlen werden als Summe der beiden Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit der Symptome angegeben und liegen zwischen 0-8.
Die modifizierte JRS wird geringfügig modifiziert, um den hemifazialen Spasmus einzubeziehen, anstatt nur den Blepharospasmus zu berücksichtigen.
Es werden grundlegende deskriptive Statistiken verwendet, um das therapeutische Ansprechen zusammenzufassen und zu berichten.
Der Wilcoxon-Vorzeichen-Rang-Test wird verwendet, um gepaarte ordinale Daten zu analysieren, die aus den JRS-Werten gewonnen wurden.
Vor Behandlungsbeginn zu Studienbeginn, 1 Monat nach Behandlung, 3 Monate nach Behandlung und monatlich nach dem 3-Monats-Zeitpunkt bis zur Symptomfreiheit, maximal 9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkungsverlust
Zeitfenster: 1 month post-treatment, 3 months post-treatment, and on a monthly basis after 3-month timepoint until symptoms return to baseline, up to a maximum of 9 months
Der Wirkungsverlust wird bewertet, indem die vom Patienten berichtete Zeit in Monaten bis zum Auftreten eines Verlusts der Spitzenwirkung der Behandlung (d.h. Beginn des Wirkungsverlusts) quantifiziert wird. Die Anzahl der Monate bis zum Auftreten eines Verlusts der Spitzenwirkung der Behandlung wird mithilfe einfacher deskriptiver Statistiken zusammengefasst und berichtet.
1 month post-treatment, 3 months post-treatment, and on a monthly basis after 3-month timepoint until symptoms return to baseline, up to a maximum of 9 months
Wirksamkeitsverlust
Zeitfenster: 1 Monat nach der Behandlung, 3 Monate nach der Behandlung, und danach monatlich bis zur Rückkehr der Symptome zum Ausgangswert, jedoch maximal 9 Monate
Der Wirkungsverlust wird bewertet, indem die vom Patienten berichtete Zeit in Monaten bis zum Feststellen eines vollständigen Wirkungsverlusts (Rückkehr zum Ausgangssymptomstatus) quantifiziert wird. Die Anzahl der Monate bis zum vollständigen Wirkungsverlust wird zusammengefasst und unter Verwendung grundlegender deskriptiver Statistiken berichtet.
1 Monat nach der Behandlung, 3 Monate nach der Behandlung, und danach monatlich bis zur Rückkehr der Symptome zum Ausgangswert, jedoch maximal 9 Monate
Inzidenzrate des Therapieversagens
Zeitfenster: Bis zu vier Wochen nach der Behandlung
Die Inzidenzrate des Therapieversagens bei Teilnehmern wird als fehlendes Ansprechen oder primäres Nichtansprechen (definiert als ein < 25 % Ansprechen nach der ersten Injektion und nachfolgenden Injektionen mit steigender Dosierung) auf die Medikation bis zu vier Wochen später für entweder benignen essenziellen Blepharospasmus oder Hemifazialspasmus gemessen. Die Inzidenzrate des Therapieversagens wird als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die nicht auf die Behandlung angesprochen haben, und unter Verwendung grundlegender deskriptiver Statistiken zusammengefasst.
Bis zu vier Wochen nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Mitarbeiter

Revance Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
  • Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
  • Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
  • Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
  • Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
  • Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
  • Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
  • Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
  • Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023-15151
  • 2023-IST-DAXI-000186 (Andere Kennung: Revance Therapeutics)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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