안검경련 및 편측안면경련에 대한 DaxibotulinumtoxicA의 효과
양성 본태성 안검경련 및 편측안면경련에 대한 DaxibotulinumtoxicA-Lanm의 안전성과 유효성
이 임상 시험의 목표는 양성 본태성 눈꺼풀경련(BEB) 및 편측안면경련(HFS) 환자를 대상으로 DaxibotulinumtoxicA-Lanm(Daxxify)의 효과를 테스트하는 것입니다. 답변해야 할 주요 질문은 다음과 같습니다.
- Daxxify로 치료받은 BEB 및 HFS 환자에게 임상적으로 유의미한 차이(JRS(Jankovic Rating Scale) 점수로 측정)가 있습니까?
- 환자의 몇 퍼센트가 임상 반응을 보입니까?
역사적으로 BEB 또는 HFS에 대해 보톡스 치료를 받은 참가자는 자신의 대조군 역할을 하고 Daxxify의 효능을 검사하기 위해 Daxxify 치료로 전환됩니다.
연구 개요
상세 설명
이는 단일군, 교차 연구가 될 것이며, 각 환자는 Daxxify에서 보톡스 장치로의 2:1 전환 비율을 사용하여 자신의 과거 대조군이 됩니다. 연구 참가자는 Montefiore Medical Center의 안과 의사의 전자 의료 기록을 통해 선정됩니다. 각 환자에 대한 의료 문서에는 연령, 성별, 인종, BEB(Benign Essential Blepharospasm) 진단 연도 및 기간, HFS(Hemifacial Spasms) 진단 연도 및 기간, 과거 치료에 대한 정보가 포함됩니다.
48~72시간 내에 관찰된 Daxxify의 즉각적인 효과(원하든 원하지 않든)는 (1) 경련의 완전한 완화 (2) 허용 가능한 수준의 부분 완화 (3) 경증 내지 중등도 안구 자극 (4) 안검하수증으로 정의됩니다.
전반적인 효능은 기본에서 최고 효능까지(JRS(Jankovic Rating Scale) 점수의 변화로 기록됨)를 사용하여 평가되며 (1) 우수(징후 및 증상 해결, 주사만 필요 > 5-6개월 필요)(2)로 정의됩니다. 중등도(징후 및 증상이 개선되지만 5개월 이내에 반복 주사가 필요함) (3) 불량(징후 및 증상이 개선되지 않음).
부작용은 문서로 기록될 것이며, 이점을 능가하는 심각한 부작용이 발생한 환자에서는 Daxxify가 중단될 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Isaac M Weber, BA
- 전화번호: 347-706-0146
- 이메일: moshe.weber@einsteinmed.edu
연구 장소
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10466
- 모병
- Montefiore Medical Center
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연락하다:
- Anne Barmettler, MD
- 전화번호: 978-886-7122
- 이메일: abarmett@montefiore.org
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연락하다:
- Isaac M Weber, BA
- 이메일: moshe.weber@einsteinmed.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 안과 의사가 진단한 양성 본태성 안검경련(BEB) 또는 편측안면경련(HFS).
- 알려진 신경학적 또는 신경근육학적 체계적 약물은 없습니다.
- BEB 또는 HFS에 대한 병력이나 수술적 개입은 없습니다.
제외 기준:
- 18세 미만, 임신 중이거나 의사가 없거나 보툴리눔 독소에 대한 금기 사항이 있는 환자는 제외됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 양성 필수 안검경련 또는 반안면연축
선정 기준에 부합하는 양성 본떼 눈꺼풀 연축 또는 반쪽 얼굴 연축 환자.
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양성 본질적 안검경련(BEB) 또는 반측성 안면경련(HFS) 환자는 Daxxify 대 보톡스 단위를 2:1 비율로 환산하여 DaxibotulinumtoxinA-Lanm(Daxxify)으로 치료 받게 됩니다. BEB 투여: 참가자는 Daxxify 대 보톡스 단위를 2:1 비율로 환산하여 10개 부위에 Daxxify를 주사 받습니다. 이러한 주사 부위는 BEB의 전형적인 부위의 표재성 진피에 위치합니다. HFS 투여: 참가자는 Daxxify 대 보톡스 단위를 2:1 비율로 환산하여 8개 부위에 Daxxify를 주사 받습니다. 이러한 주사 부위는 HFS의 전형적인 부위의 표재성 진피에 위치합니다. 환자들은 Daxxify의 지속 기간과 효능을 측정하기 위해 매월 추적 관찰됩니다. 환자들은 보통 다음 보톡스 치료를 받을 시점에 휴약 기간 없이 단회 Daxxify를 투여 받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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변형된 Jankovic 평가척도에 기반한 치료 반응
기간: 연구 시작 전 치료 시점, 치료 후 1개월, 치료 후 3개월, 그리고 3개월 시점 이후부터 증상이 사라질 때까지 최대 9개월까지 매월
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Daxxify의 치료 반응은 수정된 Jankovic 등급 척도(JRS)를 사용하여 기준선과 최대 효능 점수 간의 유의미한 차이로 측정됩니다.
JRS 척도는 검증된 의사 등급 척도로서, 눈꺼풀연축(또는 반안면연축) 중등도와 눈꺼풀연축(또는 반안면연축) 빈도의 두 하위 척도로 구성됩니다.
각 하위 척도는 0-4 범위의 5점 척도를 기반으로 하며, 0은 증상 또는 빈도가 없음을, 4는 가장 심각하거나 빈번한 증상을 나타냅니다.
전체 점수는 증상의 중등도와 빈도의 두 하위 척도의 합으로 보고되며, 0-8 범위를 가집니다.
수정된 JRS는 눈꺼풀연축만 포함하는 대신 반안면연축도 포함하도록 약간 수정됩니다.
기본 기술 통계를 사용하여 치료 반응을 요약하고 보고합니다.
Wilcoxon 부호 순위 검정은 JRS 점수에서 수집된 짝지은 순서형 데이터를 분석하는 데 사용됩니다.
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연구 시작 전 치료 시점, 치료 후 1개월, 치료 후 3개월, 그리고 3개월 시점 이후부터 증상이 사라질 때까지 최대 9개월까지 매월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효과의 감소
기간: 치료 후 1개월, 치료 후 3개월, 그리고 3개월 시점 이후 증상이 기준선으로 돌아올 때까지 매월, 최대 9개월
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효과 감소는 환자가 보고하는, 최대 치료 효과의 소실을 인지하는 시점까지의 시간(개월)을 정량화하여 평가할 것입니다.
최대 치료 효과의 소실을 인지할 때까지의 개월 수는 기초 기술 통계를 사용하여 요약 및 보고될 것입니다.
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치료 후 1개월, 치료 후 3개월, 그리고 3개월 시점 이후 증상이 기준선으로 돌아올 때까지 매월, 최대 9개월
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효과 상실(en-GB)
기간: 치료 1개월 후, 치료 3개월 후, 그리고 3개월 시점 이후 증상이 기준치로 회복될 때까지 매월, 최대 9개월까지
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유효성 상실은 환자가 보고한 완전한 유효성 상실(기저 증상 상태로 복귀)을 인지하는 시간(개월)을 정량화하여 평가할 것입니다.
완전한 유효성 상실까지의 개월 수는 기본 기술 통계를 사용하여 요약 및 보고될 것입니다.
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치료 1개월 후, 치료 3개월 후, 그리고 3개월 시점 이후 증상이 기준치로 회복될 때까지 매월, 최대 9개월까지
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치료 실패 발생률
기간: 치료 후 최대 4주까지
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참가자의 치료 실패 발생률은 양성 본질적 안검경련 또는 반쪽얼굴경련에 대해 첫 번째 주사 및 이후 증량된 용량의 주사에 대해 반응이 없거나 일차적 무반응(첫 번째 주사 및 이후 증량된 용량의 주사에 대해 < 25% 반응으로 정의됨)으로 측정되며, 약물 투여 후 최대 4주까지 평가됩니다.
치료 실패 발생률은 치료에 반응하지 않은 참가자의 비율로 정의되며, 기본적인 기술 통계를 사용하여 요약됩니다.
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치료 후 최대 4주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (기타 식별자: Revance Therapeutics)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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