Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van DaxibotulinumtoxinA voor blefarospasme en hemifaciale spasmen

20 april 2026 bijgewerkt door: Montefiore Medical Center

De veiligheid en werkzaamheid van DaxibotulinumtoxinA-Lanm voor goedaardige essentiële blefarospasme en hemifaciale spasmen

Het doel van deze klinische studie is om de effecten van DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) te testen bij patiënten met goedaardige essentiële blefarospasmen (BEB) en hemifaciale spasmen (HFS). De belangrijkste vragen die beantwoord moeten worden:

  1. Is er een klinisch significant verschil (gemeten aan de hand van de Jankovic Rating Scale (JRS)-score van basis- tot piekwerkzaamheid) voor patiënten met BEB en HFS die worden behandeld met Daxxify?
  2. Welk percentage van de patiënten bereikt een klinische respons?

Deelnemers die in het verleden met Botox zijn behandeld voor BEB of HFS, zullen worden overgezet op de Daxxify-behandeling om als hun eigen controle te dienen en de werkzaamheid van Daxxify te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit zal een cross-over onderzoek met één arm zijn, waarbij elke patiënt zijn eigen historische controle heeft, met behulp van een conversieverhouding van 2:1 van Daxxify naar Botox-eenheden. Deelnemers aan het onderzoek worden geselecteerd via de elektronische medische dossiers van oogartsen in het Montefiore Medisch Centrum. De medische documentatie over elke patiënt omvat informatie over leeftijd, geslacht, ras, het jaar en de duur van de diagnose van goedaardig essentieel blefarospasme (BEB), het jaar en de duur van de diagnose hemifaciale spasmen (HFS), en eerdere behandelingen.

De onmiddellijke effecten (gewenst of ongewenst) van Daxxify, waargenomen binnen 48-72 uur, worden gedefinieerd als (1) volledige verlichting van spasmen (2) gedeeltelijke verlichting tot een aanvaardbaar niveau (3) milde tot matige oogirritatie (4) ptosis.

De algehele werkzaamheid zal worden beoordeeld aan de hand van de basis-tot-piek-werkzaamheid (opgenomen in veranderingen in de Jankovic Rating Scale (JRS)-scores) en wordt gedefinieerd als (1) uitstekend (verdwijning van klachten en symptomen, waarbij alleen injecties nodig zijn > 5-6 maanden (2) matig (verbetering van tekenen en symptomen, maar herhaalde injecties binnen < 5 maanden nodig (3) slecht (geen verbetering van tekenen en symptomen).

Nadelige bijwerkingen zullen worden gedocumenteerd en Daxxify zal worden stopgezet bij patiënten die significante bijwerkingen ontwikkelen die opwegen tegen de voordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Goedaardige essentiële blefarospasme (BEB) of hemifaciale spasmen (HFS), zoals gediagnosticeerd door een oogarts.
  • Geen bekende neurologische of neuromusculaire systematische medicatie.
  • Geen geschiedenis of chirurgische interventie voor BEB of HFS.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten worden uitgesloten als ze jonger zijn dan 18 jaar, zwanger zijn, niet bereid zijn of contra-indicaties hebben voor botulinetoxine.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Essentieel benigne blefarospasme of hemifaciale spasme
Patiënten met Benigne Essentiële Blefarospasmen of Hemifaciale Spasmen in overeenstemming met de geschiktheidscriteria.
Geneesmiddel: DaxibotulinumtoxineA

Patiënten met benigne essentiële blefarospasme (BEB) of hemifaciale spasmen (HFS) worden behandeld met DaxibotulinumtoxineA-Lanm (Daxxify) met een conversieratio van 2:1 (Daxxify-eenheden ten opzichte van Botox-eenheden).

BEB-dosering: deelnemers krijgen Daxxify op 10 plaatsen met een conversieratio van 2:1 (Daxxify ten opzichte van Botox-eenheden). De injecties worden geplaatst in de oppervlakkige dermis op de voor BEB gebruikelijke plaatsen.

HFS-dosering: deelnemers krijgen vervolgens Daxxify op 8 plaatsen met een conversieratio van 2:1 (Daxxify ten opzichte van Botox-eenheden). De injecties worden geplaatst in de oppervlakkige dermis op de voor HFS gebruikelijke plaatsen.

Patiënten worden maandelijks gevolgd om de duur en werkzaamheid van Daxxify te meten. Patiënten krijgen hun eenmalige dosis Daxxify op hetzelfde tijdstip waarop zij normaal gesproken hun volgende Botox-behandeling zouden hebben gekregen, zonder wash-outperiode.

Andere namen:
  • Daxxify

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Therapeutische respons gebaseerd op de gemodificeerde Jankovic-beoordelingsschaal
Tijdsspanne: Voor behandeling bij aanvang van het onderzoek, 1 maand na behandeling, 3 maanden na behandeling, en maandelijks na het tijdstip van 3 maanden tot symptoomvrij, met een maximum van 9 maanden
Therapeutische respons van Daxxify wordt gemeten als het significante verschil tussen de baseline en piekwerkzaamheidsscores met behulp van de aangepaste Jankovic-schaal (JRS).
De JRS-schaal is een gevalideerde beoordelingsschaal voor artsen die bestaat uit twee subschalen: ernst van blefarospasme (of hemifaciale spasme) en frequentie van blefarospasme (of hemifaciale spasme).
Elke subschaal is gebaseerd op een 5-puntsschaal variërend van 0-4, waarbij 0 staat voor geen symptomen of frequentie en 4 voor de meest ernstige of frequente symptomen.
Totale scores worden gerapporteerd als de som van de twee subschalen voor ernst en frequentie van symptomen en variëren van 0-8.
De aangepaste JRS wordt gering aangepast om hemifaciale spasme mee te nemen in plaats van alleen blefarospasme.
Basis beschrijvende statistieken zullen worden gebruikt om therapeutische respons samen te vatten en te rapporteren.
De Wilcoxon-gerangtekentoets wordt gebruikt om gepaarde ordinale gegevens te analysen die zijn verzameld uit de JRS-scores.
Voor behandeling bij aanvang van het onderzoek, 1 maand na behandeling, 3 maanden na behandeling, en maandelijks na het tijdstip van 3 maanden tot symptoomvrij, met een maximum van 9 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afname van effect
Tijdsspanne: 1 maand na de behandeling, 3 maanden na de behandeling, en maandelijks na het tijdstip van 3 maanden totdat de symptomen terugkeren naar de uitgangssituatie, tot een maximum van 9 maanden
Afname van effect zal worden beoordeeld door de door de patiënt gerapporteerde tijd, in maanden, tot het opmerken van een verlies van piekbehandelingseffect (d.w.z. begin van afnemend effect) te kwantificeren. Het aantal maanden tot het opmerken van een verlies van piekbehandelingseffect zal worden samengevat en gerapporteerd met behulp van eenvoudige beschrijvende statistiek.
1 maand na de behandeling, 3 maanden na de behandeling, en maandelijks na het tijdstip van 3 maanden totdat de symptomen terugkeren naar de uitgangssituatie, tot een maximum van 9 maanden
Verlies van werkzaamheid
Tijdsspanne: 1 maand na behandeling, 3 maanden na behandeling en maandelijks na het tijdstip van 3 maanden totdat de symptomen terugkeren naar de uitgangssituatie, met een maximum van 9 maanden
Het verlies van werkzaamheid zal worden beoordeeld door het kwantificeren van de door de patiënt gerapporteerde tijd, in maanden, tot het opmerken van een volledig verlies van werkzaamheid (terugkeer naar de baseline symptoomstatus).
Het aantal maanden tot volledig verlies van werkzaamheid zal worden samengevat en gerapporteerd met behulp van basis beschrijvende statistieken.
1 maand na behandeling, 3 maanden na behandeling en maandelijks na het tijdstip van 3 maanden totdat de symptomen terugkeren naar de uitgangssituatie, met een maximum van 9 maanden
Incidentiegraad van Behandelfalen
Tijdsspanne: Tot vier weken na de behandeling
Het incidentiepercentage van therapiefalen van deelnemers wordt gemeten als het ontbreken van respons of primaire non-respons (gedefinieerd als een < 25% respons vanaf de eerste injectie en daaropvolgende injecties van toenemende doseringen) op medicatie tot vier weken later voor goedaardige essentiële blefarospasme of hemifaciale spasme. Het incidentiepercentage van therapiefalen wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat niet reageerde op de behandeling en wordt samengevat met behulp van basale beschrijvende statistiek.
Tot vier weken na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Medewerkers

Revance Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
  • Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
  • Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
  • Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
  • Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
  • Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
  • Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
  • Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
  • Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2023-15151
  • 2023-IST-DAXI-000186 (Andere identificatie: Revance Therapeutics)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren