Wpływ DaxibotulinumtoxinA na kurcz powiek i kurcz połowiczy twarzy
Bezpieczeństwo i skuteczność leku Daxibotulinumtoxin A-Lanm w leczeniu łagodnego niezbędnego skurczu powiek i połowiczego skurczu twarzy
Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie działania DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) u pacjentów z łagodnym niezbędnym kurczem powiek (BEB) i połowiczym skurczem twarzy (HFS). Główne pytania, na które należy odpowiedzieć:
- Czy istnieje klinicznie istotna różnica (mierzona za pomocą wyniku w skali Jankovic Rating Scale (JRS) od skuteczności podstawowej do szczytowej) u pacjentów z BEB i HFS leczonych produktem Daxxify?
- Jaki procent pacjentów osiąga odpowiedź kliniczną?
Uczestnicy, którzy w przeszłości leczyli się botoksem z powodu BEB lub HFS, zostaną przeniesieni na leczenie Daxxify w celu przeprowadzenia własnej kontroli i zbadania skuteczności Daxxify.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Będzie to jednoramienne badanie krzyżowe, w którym każdy pacjent stanowi własną historyczną grupę kontrolną przy zastosowaniu współczynnika konwersji jednostek Daxxify na botoks w stosunku 2:1. Uczestnicy badania zostaną wybrani na podstawie elektronicznej dokumentacji medycznej okulistów z Montefiore Medical Center. Dokumentacja medyczna każdego pacjenta będzie zawierać informacje na temat wieku, płci, rasy, roku i czasu trwania rozpoznania łagodnego niezbędnego kurczu powiek (BEB), roku i czasu trwania rozpoznania kurczów połowiczych twarzy (HFS) oraz przebytego leczenia.
Natychmiastowe skutki (pożądane lub niepożądane) Daxxify obserwowane w ciągu 48–72 godzin zostaną zdefiniowane jako (1) całkowite ustąpienie skurczów (2) częściowe ustąpienie skurczów do tolerowanego poziomu (3) łagodne do umiarkowanego podrażnienie oczu (4) opadanie powiek.
Ogólna skuteczność zostanie oceniona na podstawie skuteczności od wartości podstawowej do szczytowej (odnotowanej jako zmiany w wynikach skali Jankovic Rating Scale (JRS)) i zostanie zdefiniowana jako (1) doskonała (ustąpienie objawów przedmiotowych i podmiotowych, wymagające jedynie wstrzyknięć > 5-6 miesięcy (2) umiarkowana (poprawa objawów przedmiotowych i podmiotowych, ale wymagająca powtarzania wstrzyknięć w ciągu < 5 miesięcy (3) słaba (brak poprawy objawów przedmiotowych i podmiotowych).
Niepożądane działania niepożądane zostaną udokumentowane, a stosowanie leku Daxxify zostanie przerwane u każdego pacjenta, u którego wystąpią istotne działania niepożądane przewyższające korzyści.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Isaac M Weber, BA
- Numer telefonu: 347-706-0146
- E-mail: moshe.weber@einsteinmed.edu
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10466
- Rekrutacyjny
- Montefiore Medical Center
-
Kontakt:
- Anne Barmettler, MD
- Numer telefonu: 978-886-7122
- E-mail: abarmett@montefiore.org
-
Kontakt:
- Isaac M Weber, BA
- E-mail: moshe.weber@einsteinmed.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Łagodny istotny kurcz powiek (BEB) lub połowiczy skurcz twarzy (HFS) zdiagnozowany przez okulistę.
- Brak znanych leków systemowych o działaniu neurologicznym lub nerwowo-mięśniowym.
- Brak historii i interwencji chirurgicznej w przypadku BEB lub HFS.
Kryteria wyłączenia:
- Z badania zostaną wykluczone osoby, które mają mniej niż 18 lat, są w ciąży, nie wyrażają zgody lub mają przeciwwskazania do podania toksyny botulinowej.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Łagodny samoistny kurcz powiek lub kurcz półtwarzowy
Pacjenci z łagodnymi samoistnymi skurczami powiek lub połowicznym skurczem twarzy zgodnie z kryteriami kwalifikacyjnymi.
|
Pacjenci z łagodnym samoistnym kurczem powiek (BEB) lub połowiczym kurczem twarzy (HFS) będą leczeni DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) z zastosowaniem współczynnika konwersji Daxxify do Botoxu wynoszącego 2:1. Dawkowanie w BEB: uczestnicy otrzymają Daxxify w 10 miejscach z zastosowaniem współczynnika konwersji Daxxify do Botoxu wynoszącego 2:1. Dawkowanie w HFS: uczestnicy otrzymają Daxxify w 8 miejscach z zastosowaniem współczynnika konwersji Daxxify do Botoxu wynoszącego 2:1. Pacjenci będą obserwowani co miesiąc w celu pomiaru czasu działania i skuteczności Daxxify.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź terapeutyczna według zmodyfikowanej skali oceny Jankovica
Ramy czasowe: Przed leczeniem na początku badania, 1 miesiąc po leczeniu, 3 miesiące po leczeniu oraz co miesiąc po osiągnięciu 3-miesięcznego punktu czasowego do momentu ustąpienia objawów, maksymalnie do 9 miesięcy
|
Odpowiedź terapeutyczna na Daxxify będzie mierzona jako istotna różnica między wartością wyjściową a szczytową skutecznością przy użyciu zmodyfikowanej skali oceny Jankovic (JRS).
Skala JRS to zatwierdzona skala oceny lekarza, która składa się z dwóch podskal: nasilenia kurczu powiek (lub połowicznego skurczu twarzy) oraz częstości kurczu powiek (lub połowicznego skurczu twarzy).
Każda podskala opiera się na 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak objawów lub częstości, a 4 oznacza najcięższe lub najczęstsze objawy.
Całkowite wyniki będą raportowane jako suma dwóch podskal nasilenia i częstości objawów i będą się mieścić w przedziale od 0 do 8.
Zmodyfikowana JRS zostanie lekko zmodyfikowana, aby uwzględnić połowiczny skurcz twarzy w przeciwieństwie do uwzględniania tylko kurczu powiek.
Podstawowe statystyki opisowe zostaną użyte do podsumowania i raportowania odpowiedzi terapeutycznej.
Test Wilcoxona ze znakami rangowymi zostanie użyty do analizy sparowanych danych porządkowych zebranych z wyników JRS.
|
Przed leczeniem na początku badania, 1 miesiąc po leczeniu, 3 miesiące po leczeniu oraz co miesiąc po osiągnięciu 3-miesięcznego punktu czasowego do momentu ustąpienia objawów, maksymalnie do 9 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Osłabienie efektu
Ramy czasowe: 1 miesiąc po leczeniu, 3 miesiące po leczeniu, a następnie co miesiąc od 3. miesiąca do czasu powrotu objawów do poziomu wyjściowego, maksymalnie przez 9 miesięcy
|
Wygaśnięcie efektu zostanie ocenione poprzez określenie czasu, w miesiącach, zgłaszanego przez pacjenta do momentu zauważenia utraty szczytowego efektu leczenia (tj. rozpoczęcia wygasania).
Liczba miesięcy do zauważenia utraty szczytowego efektu leczenia zostanie podsumowana i zgłoszona przy użyciu podstawowych statystyk opisowych.
|
1 miesiąc po leczeniu, 3 miesiące po leczeniu, a następnie co miesiąc od 3. miesiąca do czasu powrotu objawów do poziomu wyjściowego, maksymalnie przez 9 miesięcy
|
|
Utrata skuteczności
Ramy czasowe: 1 miesiąc po leczeniu, 3 miesiące po leczeniu, a następnie co miesiąc po upływie 3 miesięcy aż do powrotu objawów do poziomu wyjściowego, maksymalnie do 9 miesięcy
|
Utrata skuteczności będzie oceniana na podstawie ilościowego określenia czasu zgłaszanego przez pacjentów, w miesiącach, do zaobserwowania całkowitej utraty skuteczności (powrotu do wyjściowego stanu objawów).
Liczba miesięcy do całkowitej utraty skuteczności zostanie podsumowana i przedstawiona za pomocą podstawowych statystyk opisowych.
|
1 miesiąc po leczeniu, 3 miesiące po leczeniu, a następnie co miesiąc po upływie 3 miesięcy aż do powrotu objawów do poziomu wyjściowego, maksymalnie do 9 miesięcy
|
|
Częstość występowania niepowodzenia leczenia
Ramy czasowe: Do czterech tygodni po leczeniu
|
Współczynnik występowania niepowodzenia leczenia u uczestników będzie mierzony jako brak odpowiedzi lub pierwotny brak odpowiedzi (zdefiniowany jako < 25% odpowiedzi na pierwsze wstrzyknięcie i kolejne wstrzyknięcia o rosnących dawkach) na lek do czterech tygodni później w przypadku łagodnego samoistnego kurczu powiek lub połowiczego skurczu twarzy.
Współczynnik występowania niepowodzenia leczenia zostanie zdefiniowany jako odsetek uczestników, którzy nie zareagowali na leczenie i zostanie podsumowany za pomocą podstawowych statystyk opisowych.
|
Do czterech tygodni po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby jamy ustnej
- Choroby Stomatognatyczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Skurcz
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Połowiczy skurcz twarzy
- Łagodny samoistny kurcz powiek
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Czynniki biologiczne
- Hydrolazy
- Enzymy
- Enzymy i koenzymy
- Toksyny botulinowe
- Metaloendopeptydazy
- Endopeptydazy
- Hydrolazy peptydowe
- Metaloproteaza
- Białka bakteryjne
- Toksyny bakteryjne
- Toksyny, biologiczne
- Toksyny botulinowe typu A
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (Inny identyfikator: Revance Therapeutics)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .