Эффекты даксиботулотоксина А при блефароспазме и гемифациальном спазме
4 марта 2024 г. обновлено: Montefiore Medical Center
Безопасность и эффективность даксиботулотоксина А-Ланм при доброкачественном эссенциальном блефароспазме и гемифациальном спазме
Целью этого клинического исследования является проверка эффектов даксиботулотоксина А-Ланм (Daxxify) у пациентов с доброкачественными эссенциальными блефароспазмами (BEB) и гемифациальными спазмами (HFS). Основные вопросы, на которые нужно ответить:
- Существует ли клинически значимая разница (измеряемая по рейтинговой шкале Янковича (JRS) от базовой до максимальной эффективности) для пациентов с BEB и HFS, получающих Daxxify?
- Какой процент пациентов достигает клинического ответа?
Участники, ранее получавшие ботокс по поводу BEB или HFS, будут переведены на лечение Daxxify, чтобы служить в качестве собственного контроля и исследовать эффективность Daxxify.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это будет одногрупповое перекрестное исследование, в котором каждый пациент является своим собственным историческим контролем с использованием коэффициента преобразования 2: 1 единиц Daxxify в единицы ботокса. Участники исследования будут отбираться посредством электронных медицинских карт офтальмологов Медицинского центра Монтефиоре. Медицинская документация каждого пациента будет включать информацию о возрасте, поле, расе, году и продолжительности диагноза доброкачественного эссенциального блефароспазма (ДЭБ), году и продолжительности диагноза гемифациальных спазмов (HFS), а также о прошлом лечении.
Непосредственные эффекты (желательные или нежелательные) Daxxify, наблюдаемые в течение 48-72 часов, будут определяться как (1) полное купирование спазмов (2) частичное облегчение до переносимого уровня (3) легкое или умеренное раздражение глаз (4) птоз.
Общая эффективность будет оцениваться с использованием базовой и максимальной эффективности (фиксируется в изменениях по шкале Янковича (JRS)) и определяется как (1) отличная (исчезновение признаков и симптомов, требуются только инъекции > 5-6 месяцев (2) умеренная (улучшение признаков и симптомов, но требует повторных инъекций в течение < 5 месяцев (3) плохая (нет улучшения признаков и симптомов).
Неблагоприятные побочные эффекты будут документированы, и прием препарата Daxxify будет прекращен у всех пациентов, у которых разовьются значительные побочные эффекты, которые перевешивают пользу.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ricky Paramo, BS
- Номер телефона: 718-920-2020
- Электронная почта: rickyparamo@gmail.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- Доброкачественный эссенциальный блефароспазм (ДЭБ) или гемифациальный спазм (ГФС) по диагнозу офтальмолога.
- Нет известных неврологических или нервно-мышечных системных препаратов.
- Никакого анамнеза или хирургического вмешательства по поводу BEB или HFS.
Критерий исключения:
- Пациенты будут исключены, если возраст < 18 лет, беременны, не желают или имеют противопоказания к ботулотоксину.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Доброкачественный эссенциальный блефароспазм или гемифациальный спазм
Пациенты с доброкачественными эссенциальными блефароспазмами или гемифациальными спазмами.
|
Пациентов с доброкачественным эссенциальным блефароспазмом (BEB) или гемифациальными спазмами (HFS) будут лечить даксиботулотоксином А-Ланм (Daxxify).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Терапевтический ответ на основе рейтинговой шкалы Янковича
Временное ограничение: До лечения в начале исследования
|
Терапевтический ответ Daxxify будет измеряться как значительная разница между базовыми и максимальными показателями эффективности с использованием рейтинговой шкалы Янковича (JRS).
Шкала JRS представляет собой утвержденную оценочную шкалу врачей, которая состоит из двух подшкал: тяжести блефароспазма (или гемифациального спазма) и частоты блефароспазма (или гемифациального спазма).
Каждая подшкала основана на 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает отсутствие симптомов или частоту, а 4 — наиболее тяжелые или частые симптомы.
Оценки будут представлены в виде двух подшкал тяжести и частоты симптомов.
Базовая описательная статистика будет использоваться для обобщения и отчета о терапевтическом ответе.
Знако-ранговый критерий Уилкоксона будет использоваться для анализа парных порядковых данных, полученных на основе оценок JRS.
|
До лечения в начале исследования
|
|
Терапевтический ответ на основе рейтинговой шкалы Янковича
Временное ограничение: 3 месяца после лечения
|
Терапевтический ответ Daxxify будет измеряться как значительная разница между базовыми и максимальными показателями эффективности с использованием рейтинговой шкалы Янковича (JRS).
Шкала JRS представляет собой утвержденную оценочную шкалу врачей, которая состоит из двух подшкал: тяжести блефароспазма (или гемифациального спазма) и частоты блефароспазма (или гемифациального спазма).
Каждая подшкала основана на 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает отсутствие симптомов или частоту, а 4 — наиболее тяжелые или частые симптомы.
Оценки будут представлены в виде двух подшкал тяжести и частоты симптомов.
Базовая описательная статистика будет использоваться для обобщения и отчета о терапевтическом ответе.
Знако-ранговый критерий Уилкоксона будет использоваться для анализа парных порядковых данных, полученных на основе оценок JRS.
|
3 месяца после лечения
|
|
Терапевтический ответ на основе рейтинговой шкалы Янковича
Временное ограничение: Ежемесячно через 3 месяца до исчезновения симптомов, максимум до 9 месяцев.
|
Терапевтический ответ Daxxify будет измеряться как значительная разница между базовыми и максимальными показателями эффективности с использованием рейтинговой шкалы Янковича (JRS).
Шкала JRS представляет собой утвержденную оценочную шкалу врачей, которая состоит из двух подшкал: тяжести блефароспазма (или гемифациального спазма) и частоты блефароспазма (или гемифациального спазма).
Каждая подшкала основана на 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает отсутствие симптомов или частоту, а 4 — наиболее тяжелые или частые симптомы.
Оценки будут представлены в виде двух подшкал тяжести и частоты симптомов.
Базовая описательная статистика будет использоваться для обобщения и отчета о терапевтическом ответе.
Знако-ранговый критерий Уилкоксона будет использоваться для анализа парных порядковых данных, полученных на основе оценок JRS.
|
Ежемесячно через 3 месяца до исчезновения симптомов, максимум до 9 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Субъективная реакция на лечение
Временное ограничение: До лечения в начале исследования
|
Субъективный ответ на лечение будет определяться путем анализа значительных различий с использованием Индекса инвалидности при блефароспазме (BSDI) или, в случае гемифациальных спазмов, с использованием шкалы клинометрической оценки лица (FaCE).
BSDI — это шкала, оцениваемая пациентами, которая измеряет нарушение определенных видов повседневной деятельности, вызванное блефароспазмами, по 5-балльной шкале от 0 (нет нарушений) до 4 (активность невозможна из-за заболевания).
Более высокие баллы связаны с ухудшением тяжести заболевания.
FaCE также представляет собой шкалу оценки пациентов, используемую для оценки качества жизни из-за гемифациальных спазмов.
FaCE состоит из 15 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале от 1 до 5, где 1 соответствует самому низкому уровню функциональности, а 5 — самому высокому уровню функциональности.
Диапазон оценок составляет 0–75, и более высокие баллы связаны с наилучшими возможными результатами.
Для анализа парных порядковых данных будет использоваться знаково-ранговый критерий Уилкоксона.
|
До лечения в начале исследования
|
|
Субъективная реакция на лечение
Временное ограничение: 3 месяца после лечения
|
Субъективный ответ на лечение будет определяться путем анализа значительных различий с использованием Индекса инвалидности при блефароспазме (BSDI) или, в случае гемифациальных спазмов, с использованием шкалы клинометрической оценки лица (FaCE).
BSDI — это шкала, оцениваемая пациентами, которая измеряет нарушение определенных видов повседневной деятельности, вызванное блефароспазмами, по 5-балльной шкале от 0 (нет нарушений) до 4 (активность невозможна из-за заболевания).
Более высокие баллы связаны с ухудшением тяжести заболевания.
FaCE также представляет собой шкалу оценки пациентов, используемую для оценки качества жизни из-за гемифациальных спазмов.
FaCE состоит из 15 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале от 1 до 5, где 1 соответствует самому низкому уровню функциональности, а 5 — самому высокому уровню функциональности.
Диапазон оценок составляет 0–75, и более высокие баллы связаны с наилучшими возможными результатами.
Для анализа парных порядковых данных будет использоваться знаково-ранговый критерий Уилкоксона.
|
3 месяца после лечения
|
|
Субъективная реакция на лечение
Временное ограничение: Ежемесячно через 3 месяца до достижения первичного результата, который оценивается примерно в 6 месяцев.
|
Субъективный ответ на лечение будет определяться путем анализа значительных различий с использованием Индекса инвалидности при блефароспазме (BSDI) или, в случае гемифациальных спазмов, с использованием шкалы клинометрической оценки лица (FaCE).
BSDI — это шкала, оцениваемая пациентами, которая измеряет нарушение определенных видов повседневной деятельности, вызванное блефароспазмами, по 5-балльной шкале от 0 (нет нарушений) до 4 (активность невозможна из-за заболевания).
Более высокие баллы связаны с ухудшением тяжести заболевания.
FaCE также представляет собой шкалу оценки пациентов, используемую для оценки качества жизни из-за гемифациальных спазмов.
FaCE состоит из 15 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале от 1 до 5, где 1 соответствует самому низкому уровню функциональности, а 5 — самому высокому уровню функциональности.
Диапазон оценок составляет 0–75, и более высокие баллы связаны с наилучшими возможными результатами.
Для анализа парных порядковых данных будет использоваться знаково-ранговый критерий Уилкоксона.
|
Ежемесячно через 3 месяца до достижения первичного результата, который оценивается примерно в 6 месяцев.
|
|
Частота неудач лечения
Временное ограничение: До четырех недель после лечения
|
Частота неудач лечения у участников будет измеряться как отсутствие ответа или первичное отсутствие ответа (определяется как ответ < 25% после первой инъекции и последующих инъекций возрастающих доз) на лекарство в течение четырех недель после любого доброкачественного эссенциального блефароспазма. или гемифациальный спазм.
Частота неудач лечения будет определяться как процент участников, которые не ответили на лечение.
|
До четырех недель после лечения
|
|
Продолжительность эффекта лечения
Временное ограничение: До 6 месяцев после лечения
|
Средняя продолжительность эффекта будет измеряться как время потери в месяцах 80% максимального эффекта лечения от исходного уровня на основе рейтинговой шкалы Янковича (JRS).
Как уже отмечалось, шкала JRS представляет собой утвержденную оценочную шкалу врачей, состоящую из двух подшкал: тяжести блефароспазма (или гемифациального спазма) и частоты блефароспазма (или гемифациального спазма).
Каждая подшкала основана на 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает отсутствие симптомов или частоту, а 4 — наиболее тяжелые или частые симптомы.
Оценки будут представлены в виде двух подшкал тяжести и частоты симптомов.
Базовая описательная статистика будет использоваться для обобщения и определения средней продолжительности времени до потери эффекта.
|
До 6 месяцев после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 декабря 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 января 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
6 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Глазные болезни
- Неврологические проявления
- Стоматогнатические заболевания
- Заболевания полости рта
- Нервно-мышечные проявления
- Болезни век
- Спазм
- Гемифациальный спазм
- Блефароспазм
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Агенты периферической нервной системы
- Холинергические агенты
- Модуляторы мембранного транспорта
- Ингибиторы высвобождения ацетилхолина
- Нервно-мышечные агенты
- Ботулинические токсины, тип А
- абоботулотоксин А
Другие идентификационные номера исследования
- 2023-15151
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .