Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффекты даксиботулотоксина А при блефароспазме и гемифациальном спазме

20 апреля 2026 г. обновлено: Montefiore Medical Center

Безопасность и эффективность даксиботулотоксина А-Ланм при доброкачественном эссенциальном блефароспазме и гемифациальном спазме

Целью этого клинического исследования является проверка эффектов даксиботулотоксина А-Ланм (Daxxify) у пациентов с доброкачественными эссенциальными блефароспазмами (BEB) и гемифациальными спазмами (HFS). Основные вопросы, на которые нужно ответить:

  1. Существует ли клинически значимая разница (измеряемая по рейтинговой шкале Янковича (JRS) от базовой до максимальной эффективности) для пациентов с BEB и HFS, получающих Daxxify?
  2. Какой процент пациентов достигает клинического ответа?

Участники, ранее получавшие ботокс по поводу BEB или HFS, будут переведены на лечение Daxxify, чтобы служить в качестве собственного контроля и исследовать эффективность Daxxify.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это будет одногрупповое перекрестное исследование, в котором каждый пациент является своим собственным историческим контролем с использованием коэффициента преобразования 2: 1 единиц Daxxify в единицы ботокса. Участники исследования будут отбираться посредством электронных медицинских карт офтальмологов Медицинского центра Монтефиоре. Медицинская документация каждого пациента будет включать информацию о возрасте, поле, расе, году и продолжительности диагноза доброкачественного эссенциального блефароспазма (ДЭБ), году и продолжительности диагноза гемифациальных спазмов (HFS), а также о прошлом лечении.

Непосредственные эффекты (желательные или нежелательные) Daxxify, наблюдаемые в течение 48-72 часов, будут определяться как (1) полное купирование спазмов (2) частичное облегчение до переносимого уровня (3) легкое или умеренное раздражение глаз (4) птоз.

Общая эффективность будет оцениваться с использованием базовой и максимальной эффективности (фиксируется в изменениях по шкале Янковича (JRS)) и определяется как (1) отличная (исчезновение признаков и симптомов, требуются только инъекции > 5-6 месяцев (2) умеренная (улучшение признаков и симптомов, но требует повторных инъекций в течение < 5 месяцев (3) плохая (нет улучшения признаков и симптомов).

Неблагоприятные побочные эффекты будут документированы, и прием препарата Daxxify будет прекращен у всех пациентов, у которых разовьются значительные побочные эффекты, которые перевешивают пользу.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Доброкачественный эссенциальный блефароспазм (ДЭБ) или гемифациальный спазм (ГФС) по диагнозу офтальмолога.
  • Нет известных неврологических или нервно-мышечных системных препаратов.
  • Никакого анамнеза или хирургического вмешательства по поводу BEB или HFS.

Критерий исключения:

  • Пациенты будут исключены, если возраст < 18 лет, беременны, не желают или имеют противопоказания к ботулотоксину.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Доброкачественный эссенциальный блефароспазм или гемифациальный спазм
Пациенты с доброкачественными эссенциальными блефароспазмами или гемифациальными спазмами в соответствии с критериями отбора.
Лекарство: ДаксиботулинумтоксинА

Пациенты с доброкачественным эссенциальным блефароспазмом (БЭБ) или гемифациальным спазмом (ГФС) будут получать лечение DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) с коэффициентом конверсии Daxxify-к-Ботокс единицам 2:1.

Дозирование при БЭБ: участники получат Daxxify в 10 точках с коэффициентом конверсии Daxxify к единицам Ботокса 2:1. Места инъекций находятся в поверхностном слое дермы в типичных для БЭБ участках.

Дозирование при ГФС: участники получат Daxxify в 8 точках с коэффициентом конверсии Daxxify к единицам Ботокса 2:1. Места инъекций находятся в поверхностном слое дермы в типичных для ГФС участках.

Пациенты будут наблюдаться ежемесячно для измерения продолжительности и эффективности Daxxify. Пациенты получат однократную дозу Daxxify в момент времени, когда они обычно получали бы следующее лечение Ботоксом, без периода отмывки.

Другие имена:
  • Даксифайфи

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Терапевтический ответ на основе модифицированной рейтинговой шкалы Янковича
Временное ограничение: До начала лечения на старте исследования, через 1 месяц после лечения, через 3 месяца после лечения, а затем ежемесячно после 3-месячного временного отрезка до исчезновения симптомов, но не более 9 месяцев
Терапевтический ответ на Daxxify будет измеряться как значимая разница между исходным уровнем и пиковой эффективностью с использованием модифицированной шкалы оценки Янковича (JRS). Шкала JRS представляет собой валидированную шкалу оценки врача, состоящую из двух подшкал: тяжесть блефароспазма (или гемифациального спазма) и частота блефароспазма (или гемифациального спазма). Каждая подшкала основана на 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 указывает на отсутствие симптомов или частоты, а 4 - на наиболее тяжелые или частые симптомы. Общие баллы будут сообщаться как сумма двух подшкал тяжести и частоты симптомов и будут варьироваться от 0 до 8. Модифицированная JRS будет незначительно изменена, чтобы включить гемифациальный спазм, а не только блефароспазм. Основные описательные статистики будут использоваться для обобщения и сообщения терапевтического ответа. Критерий знаковых рангов Уилкоксона будет использоваться для анализа парных порядковых данных, полученных из баллов JRS.
До начала лечения на старте исследования, через 1 месяц после лечения, через 3 месяца после лечения, а затем ежемесячно после 3-месячного временного отрезка до исчезновения симптомов, но не более 9 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Убывание эффекта
Временное ограничение: Через 1 месяц после лечения, через 3 месяца после лечения, а затем ежемесячно после 3-месячной точки наблюдения до возвращения симптомов к исходному уровню, но не более 9 месяцев
"Ослабление эффекта будет оцениваться путем количественной оценки сообщаемого пациентом времени в месяцах до начала снижения пикового терапевтического эффекта (т.е. начала ослабления). Количество месяцев до начала снижения пикового терапевтического эффекта будет обобщено и представлено с использованием базовых описательных статистик."
Через 1 месяц после лечения, через 3 месяца после лечения, а затем ежемесячно после 3-месячной точки наблюдения до возвращения симптомов к исходному уровню, но не более 9 месяцев
Потеря эффективности
Временное ограничение: через 1 месяц после лечения, через 3 месяца после лечения, и ежемесячно после отметки 3 месяцев до возврата симптомов к исходному уровню, но не более 9 месяцев
Снижение эффективности будет оцениваться путем количественного определения того, через сколько месяцев пациент отметит полную утрату эффективности (возврат к исходному уровню симптомов). Количество месяцев до полной утраты эффективности будет обобщено и представлено с использованием базовых описательных статистик.
через 1 месяц после лечения, через 3 месяца после лечения, и ежемесячно после отметки 3 месяцев до возврата симптомов к исходному уровню, но не более 9 месяцев
Частота неэффективности лечения
Временное ограничение: До четырех недель после лечения
Частота неэффективности лечения среди участников будет измеряться как отсутствие ответа или отсутствие первичного ответа (определяемое как <25% ответа на первую инъекцию и последующие инъекции с возрастающими дозами) на лекарственную терапию через четыре недели как для доброкачественного эссенциального блефароспазма, так и для гемифациального спазма. Частота неэффективности лечения будет определяться как процент участников, у которых не было ответа на лечение, и будет обобщена с использованием базовых описательных статистик.
До четырех недель после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Montefiore Medical Center

Соавторы

Revance Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

  • Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
  • Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
  • Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
  • Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
  • Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
  • Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
  • Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
  • Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
  • Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2023-15151
  • 2023-IST-DAXI-000186 (Другой идентификатор: Revance Therapeutics)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться