Efectos de la daxibotulinumtoxina A para el blefaroespasmo y el espasmo hemifacial
La seguridad y eficacia de DaxibotulinumtoxinA-Lanm para el blefaroespasmo esencial benigno y el espasmo hemifacial
El objetivo de este ensayo clínico es probar los efectos de DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) en pacientes con blefaroespasmos esenciales benignos (BEB) y espasmos hemifaciales (HFS). Las principales preguntas a responder:
- ¿Existe una diferencia clínicamente significativa (medida según la puntuación de la escala de calificación de Jankovic (JRS) desde la eficacia base hasta la máxima) para los pacientes con BEB y HFS tratados con Daxxify?
- ¿Qué porcentaje de pacientes logran una respuesta clínica?
Los participantes históricamente tratados con Botox para BEB o HFS pasarán al tratamiento con Daxxify para que sirva como su propio control y examine la eficacia de Daxxify.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este será un estudio cruzado de un solo brazo, en el que cada paciente es su propio control histórico utilizando una relación de conversión de 2:1 de Daxxify a unidades de Botox. Los participantes del estudio serán seleccionados a través de los registros médicos electrónicos de los oftalmólogos del Centro Médico Montefiore. La documentación médica de cada paciente incluirá información sobre edad, sexo, raza, año y duración del diagnóstico de blefaroespasmo esencial benigno (BEB), año y duración del diagnóstico de espasmos hemifaciales (HFS), y tratamientos anteriores.
Los efectos inmediatos (deseados o no deseados) de Daxxify observados dentro de 48 a 72 horas se definirán como (1) alivio completo de los espasmos (2) alivio parcial a un nivel tolerable (3) irritación ocular de leve a moderada (4) ptosis.
La eficacia general se evaluará utilizando la base hasta la eficacia máxima (registrada en cambios en las puntuaciones de la Escala de Calificación de Jankovic (JRS)) y se definirá como (1) excelente (resolución de signos y síntomas, que solo requieren inyecciones > 5 a 6 meses (2) moderado (mejoría de los signos y síntomas, pero requiere inyecciones repetidas en < 5 meses (3) pobre (sin mejoría de los signos y síntomas).
Se documentarán los efectos secundarios adversos y se suspenderá Daxxify en cualquier paciente que desarrolle efectos secundarios importantes que superen los beneficios.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Isaac M Weber, BA
- Número de teléfono: 347-706-0146
- Correo electrónico: moshe.weber@einsteinmed.edu
Ubicaciones de estudio
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10466
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center
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Contacto:
- Anne Barmettler, MD
- Número de teléfono: 978-886-7122
- Correo electrónico: abarmett@montefiore.org
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Contacto:
- Isaac M Weber, BA
- Correo electrónico: moshe.weber@einsteinmed.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Blefaroespasmo esencial benigno (BEB) o espasmo hemifacial (HFS) diagnosticado por un oftalmólogo.
- No se conocen medicamentos sistemáticos neurológicos o neuromusculares.
- Sin antecedentes ni intervención quirúrgica por BEB o HFS.
Criterio de exclusión:
- Los pacientes serán excluidos si tienen <18 años, están embarazadas, no desean o tienen contraindicaciones para la toxina botulínica.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Blefaroespasmo Esencial Benigno o Espasmo Hemifacial
Patients with either Benign Essential Blepharospasms or Hemifacial Spasms in accordance with Eligibility criteria.
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Los pacientes con blefaroespasmo esencial benigno (BEB) o espasmos hemifaciales (HFS) serán tratados con DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) utilizando una tasa de conversión 2:1 de unidades Daxxify a Botox. Dosificación para BEB: los participantes recibirán Daxxify en 10 puntos utilizando una relación de conversión 2:1 de unidades Daxxify a Botox. La ubicación de estas inyecciones es en la dermis superficial en los sitios típicos para BEB. Dosificación para HFS: los participantes recibirán Daxxify en 8 puntos utilizando una relación de conversión 2:1 de unidades Daxxify a Botox. La ubicación de estas inyecciones es en la dermis superficial en los sitios típicos para HFS. Los pacientes serán seguidos mensualmente para medir la duración y eficacia de Daxxify. Los pacientes recibirán su única dosis de Daxxify en el mismo momento en que normalmente habrían recibido su próximo tratamiento con Botox, sin un período de lavado.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta Terapéutica basada en la Escala de Jankovic Modificada
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento al inicio del estudio, 1 mes después del tratamiento, 3 meses después del tratamiento, y mensualmente después del punto de 3 meses hasta estar libre de síntomas, hasta un máximo de 9 meses
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La respuesta terapéutica de Daxxify se medirá como la diferencia significativa entre la puntuación basal y la puntuación máxima de eficacia utilizando la escala de valoración de Jankovic modificada (JRS).
La escala JRS es una escala de valoración médica validada que consta de dos subescalas: gravedad del blefaroespasmo (o espasmo hemifacial) y frecuencia del blefaroespasmo (o espasmo hemifacial).
Cada subescala se basa en una escala de 5 puntos que va de 0 a 4, donde 0 indica ausencia de síntomas o frecuencia y 4 indica los síntomas más graves o frecuentes.
Las puntuaciones globales se informarán como la suma de las dos subescalas de gravedad y frecuencia de los síntomas y oscilarán entre 0 y 8.
La JRS modificada se modificará ligeramente para incluir el espasmo hemifacial en lugar de solo incluir el blefaroespasmo.
Se utilizarán estadísticas descriptivas básicas para resumir e informar la respuesta terapéutica.
Se utilizará la prueba de rangos con signo de Wilcoxon para analizar los datos ordinales pareados recopilados de las puntuaciones JRS.
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Antes del tratamiento al inicio del estudio, 1 mes después del tratamiento, 3 meses después del tratamiento, y mensualmente después del punto de 3 meses hasta estar libre de síntomas, hasta un máximo de 9 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Disminución del efecto
Periodo de tiempo: 1 mes postratamiento, 3 meses postratamiento y mensualmente después del punto temporal de 3 meses hasta que los síntomas regresen al valor inicial, con un máximo de 9 meses
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La disminución del efecto se evaluará cuantificando el tiempo informado por el paciente, en meses, hasta notar una pérdida del efecto máximo del tratamiento (es decir, inicio de la disminución).
El número de meses hasta notar una pérdida del efecto máximo del tratamiento se resumirá y reportará utilizando estadísticas descriptivas básicas. |
1 mes postratamiento, 3 meses postratamiento y mensualmente después del punto temporal de 3 meses hasta que los síntomas regresen al valor inicial, con un máximo de 9 meses
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Pérdida de eficacia
Periodo de tiempo: 1 mes después del tratamiento, 3 meses después del tratamiento y mensualmente después del punto de los 3 meses hasta que los síntomas vuelvan al inicio, hasta un máximo de 9 meses
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La pérdida de eficacia se evaluará cuantificando el tiempo, en meses, reportado por el paciente hasta notar una pérdida completa de eficacia (retorno al estado basal de los síntomas). El número de meses hasta la pérdida completa de eficacia se resumirá y reportará utilizando estadísticas descriptivas básicas. |
1 mes después del tratamiento, 3 meses después del tratamiento y mensualmente después del punto de los 3 meses hasta que los síntomas vuelvan al inicio, hasta un máximo de 9 meses
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Tasa de Incidencia del Fracaso Terapéutico
Periodo de tiempo: Hasta cuatro semanas después del tratamiento
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La tasa de incidencia de fallo del tratamiento en los participantes se medirá como falta de respuesta o no respuesta primaria (definida como una respuesta < 25% desde la primera inyección e inyecciones posteriores con dosis crecientes) al medicamento hasta cuatro semanas después, ya sea para blefaroespasmo esencial benigno o espasmo hemifacial.
La tasa de incidencia de fallo del tratamiento se definirá como el porcentaje de participantes que no respondieron al tratamiento y se resumirá utilizando estadísticas descriptivas básicas.
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Hasta cuatro semanas después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
- Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
- Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
- Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
- Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
- Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
- Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
- Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades de la Boca
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones Neuromusculares
- Espasmo
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Espasmo hemifacial
- Blefaroespasmo esencial benigno
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Hidrolasas
- Enzimas
- Enzimas y coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidasas
- Endopeptidasas
- Hidrolasas peptídicas
- Metaloproteasas
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas botulínicas tipo A
Otros números de identificación del estudio
- 2023-15151
- 2023-IST-DAXI-000186 (Otro identificador: Revance Therapeutics)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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