Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av DaxibotulinumtoxinA for blefarospasme og hemifacial spasmer

20. april 2026 oppdatert av: Montefiore Medical Center

Sikkerheten og effekten av DaxibotulinumtoxinA-Lanm for benign essensiell blefarospasme og hemifacial spasme

Målet med denne kliniske studien er å teste effekten av DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) hos pasienter med benigne essensielle blefarospasmer (BEB) og hemifacial spasmer (HFS). De viktigste spørsmålene å svare på:

  1. Er det klinisk signifikant forskjell (målt ved Jankovic Rating Scale (JRS) score fra base til topp effekt) for pasienter med BEB og HFS behandlet med Daxxify?
  2. Hvor mange prosent av pasientene oppnår en klinisk respons?

Deltakere som historisk er behandlet med Botox for enten BEB eller HFS vil bli overført til Daxxify-behandling for å tjene som deres egen kontroll og undersøke effekten av Daxxify.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en enarms, crossover-studie, der hver pasient er sin egen historiske kontroll ved å bruke et 2:1 konverteringsforhold mellom Daxxify til Botox-enheter. Studiedeltakere vil bli valgt gjennom den elektroniske journalen til øyeleger ved Montefiore Medical Center. Medisinsk dokumentasjon på hver pasient vil inkludere informasjon om alder, kjønn, rase, godartet essensiell blefarospasme (BEB) diagnoseår og varighet, hemifacial spasmer (HFS) diagnoseår og varighet, og tidligere behandlinger.

De umiddelbare effektene (ønsket eller uønsket) av Daxxify observert innen 48-72 timer, vil bli definert som (1) fullstendig lindring av spasmer (2) delvis lindring til et tolerabelt nivå (3) mild til moderat øyeirritasjon (4) ptose.

Samlet effekt vil bli evaluert ved å bruke base-to-peak-effektivitet (registrert i endringer i Jankovic Rating Scale (JRS)-score) og defineres som (1) utmerket (oppløsning av tegn og symptomer, krever kun injeksjoner > 5-6 måneder (2) moderat (bedring i tegn og symptomer, men krever gjentatte injeksjoner innen < 5 måneder (3) dårlig (ingen bedring i tegn og symptomer).

Bivirkninger vil bli dokumentert, og Daxxify vil bli seponert hos alle pasienter som utvikler betydelige bivirkninger som oppveier fordelene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Benign essensiell blefarospasme (BEB) eller hemifacial spasme (HFS) som diagnostisert av en øyelege.
  • Ingen kjente nevrologiske eller nevromuskulære systematiske medisiner.
  • Ingen historie eller kirurgisk inngrep for BEB eller HFS.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter vil bli ekskludert dersom alder < 18 år, er gravide, ikke villige eller har kontraindikasjoner mot botulinumtoksin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Godartet Essensiell Blefarospasme eller Hemifacial Spasme
Pasienter med enten benign essensiell blefarospasme eller hemifaciale spasmer i samsvar med kvalifikasjonskriteriene.
Legemiddel: DaxibotulinumtoksinA

Pasienter med benign essensiell blefarospasme (BEB) eller hemifaciale spasmer (HFS) vil bli behandlet med DaxibotulinumtoxinA-Lanm (Daxxify) med en 2:1 konverteringsrate av Daxxify til Botox-enheter.

BEB-dosering: Deltakerne vil få Daxxify på 10 steder med en 2:1 konverteringsrate av Daxxify til Botox-enheter.
Injeksjonene plasseres i den overfladiske dermis på steder typiske for BEB.

HFS-dosering: Deltakerne vil deretter få Daxxify på 8 steder med en 2:1 konverteringsrate av Daxxify til Botox-enheter.
Injeksjonene plasseres i den overfladiske dermis på steder typiske for HFS.

Pasientene vil følges månedlig for å måle varigheten og effekten av Daxxify.
Pasientene vil få sin enkeltdose med Daxxify på samme tidspunkt som de normalt ville ha fått sin neste Botox-behandling, uten en utvaskingsperiode.

Andre navn:
  • Daxxify

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Terapeutisk respons basert på den modifiserte Jankovic-vurderingsskalaen
Tidsramme: Før behandling ved studiestart, 1 måned etter behandling, 3 måneder etter behandling, og deretter månedlig etter 3-måneders tidspunkt til symptomfri, opptil maksimalt 9 måneder
Den terapeutiske responsen av Daxxify vil bli målt som den signifikante forskjellen mellom baseline og toppeffektivitetsscore ved bruk av modifisert Jankovic-ratingskala (JRS). JRS-skalaen er en validert legevurderingsskala som består av to underskalaer: alvorlighetsgrad av blefarospasme (eller hemifacial spasme) og frekvens av blefarospasme (eller hemifacial spasme). Hver underskala er basert på en 5-punkts skala fra 0-4, der 0 indikerer ingen symptomer eller frekvens og 4 indikerer de mest alvorlige eller hyppige symptomene. Totalscore vil bli rapportert som summen av de to underskalaene for alvorlighetsgrad og frekvens av symptomer og vil variere fra 0-8. Den modifiserte JRS vil bli modifisert noe for å inkludere hemifacial spasme i stedet for kun å inkludere blefarospasme. Grunnleggende beskrivende statistikk vil bli brukt for å oppsummere og rapportere terapeutisk respons. Wilcoxon signed-rank-testen vil bli brukt for å analysere parvise ordinaldata samlet fra JRS-skårene.
Før behandling ved studiestart, 1 måned etter behandling, 3 måneder etter behandling, og deretter månedlig etter 3-måneders tidspunkt til symptomfri, opptil maksimalt 9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avtagende effekt
Tidsramme: 1 måned etter behandling, 3 måneder etter behandling, og deretter månedlig etter 3-måneders tidspunkt inntil symptomene returnerer til baseline, opptil maksimalt 9 måneder
Avtakende effekt vil vurderes ved å kvantifisere pasientrapportert tid, i måneder, til å merke tap av maksimal behandlingseffekt (dvs. begynnelse av avtakning). Antall måneder til tap av maksimal behandlingseffekt vil bli oppsummert og rapportert ved bruk av grunnleggende beskrivende statistikk.
1 måned etter behandling, 3 måneder etter behandling, og deretter månedlig etter 3-måneders tidspunkt inntil symptomene returnerer til baseline, opptil maksimalt 9 måneder
Tap av virkning
Tidsramme: 1 måned etter behandling, 3 måneder etter behandling, og deretter månedlig etter 3-måneders-tidspunktet til symptomene returnerer til baseline, inntil maksimalt 9 måneder
Tap av effektivitet vil vurderes ved å kvantifisere pasientrapportert tid, i måneder, til å merke et fullstendig effekttap (tilbake til utgangsnivå av symptomer). Antall måneder til fullstendig effekttap vil oppsummeres og rapporteres ved hjelp av grunnleggende beskrivende statistikk.
1 måned etter behandling, 3 måneder etter behandling, og deretter månedlig etter 3-måneders-tidspunktet til symptomene returnerer til baseline, inntil maksimalt 9 måneder
Forekomstfrekvens av behandlingssvikt
Tidsramme: Opptil fire uker etter behandling
Deltakernes insidensrate av behandlingssvikt vil måles som manglende respons eller primær ikke-respons (definert som en < 25 % respons fra første injeksjon og påfølgende injeksjoner med økende doser) på medisin inntil fire uker senere for enten benign essensiell blefarospasme eller hemifacial spasme. Insidensrate av behandlingssvikt vil defineres som prosentandelen av deltakere som ikke responderte på behandling, og vil bli oppsummert ved hjelp av grunnleggende beskrivende statistikk.
Opptil fire uker etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbeidspartnere

Revance Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anne Barmettler, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • Anwar MS, Zafar H. Efficacy of botulinum toxin in benign essential Blepharospasm: Desirable & undesirable effects. Pak J Med Sci. 2013;29(6):1389-1393. doi:10.12669/pjms.296.3853
  • Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, et al. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020;145(1):45-58. doi:10.1097/PRS.0000000000006327
  • Dutton JJ, Fowler AM. Botulinum toxin in ophthalmology. Surv Ophthalmol. 2007;52(1):13-31. doi:10.1016/j.survophthal.2006.10.003
  • Hellman A, Torres-Russotto D. Botulinum toxin in the management of blepharospasm: current evidence and recent developments. Ther Adv Neurol Disord. 2015;8(2):82-91. doi:10.1177/1756285614557475
  • Okumus S, Coskun E, Erbagci I, et al. Botulinum toxin injections for blepharospasm prior to ocular surgeries. Clin Ophthalmol. 2012;6:579-583. doi:10.2147/OPTH.S30277
  • Solish N, Carruthers J, Kaufman J, Rubio RG, Gross TM, Gallagher CJ. Overview of DaxibotulinumtoxinA for Injection: A Novel Formulation of Botulinum Toxin Type A. Drugs. 2021;81(18):2091-2101. doi:10.1007/s40265-021-01631-w
  • Tambasco N, Filidei M, Nigro P, Parnetti L, Simoni S. Botulinum Toxin for the Treatment of Hemifacial Spasm: An Update on Clinical Studies. Toxins (Basel). 2021;13(12):881. Published 2021 Dec 9. doi:10.3390/toxins13120881
  • Wabbels B, Yaqubi A. Validation of a new hemifacial spasm grading questionnaire (HFS score) assessing clinical and quality of life parameters. J Neural Transm (Vienna). 2021;128(6):793-802. doi:10.1007/s00702-021-02343-x
  • Bellows S, Jankovic J. Immunogenicity Associated with Botulinum Toxin Treatment. Toxins (Basel). 2019;11(9):491. Published 2019 Aug 26. doi:10.3390/toxins11090491

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

8. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2023-15151
  • 2023-IST-DAXI-000186 (Annen identifikator: Revance Therapeutics)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere