磁気共鳴画像法と超音波の負荷評価との比較 (MUSCLE+)
FSHD における筋収縮性能を評価するための超音波および磁気共鳴画像法 - 探索的研究
調査の概要
詳細な説明
理論的根拠：顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）は、顔面および肩甲帯の筋肉の初期の非対称的な筋力低下を特徴とするゆっくりと進行する遺伝性筋ジストロフィーであり、多くの場合、体幹および脚の筋肉の筋力低下が続きます。
以前、私たちの研究グループは、FSHDにおける筋線維喪失と臨床的衰弱の間に中間因子が存在する可能性があることを示しました。 FSHD における筋肉構造の破壊が筋収縮効率に及ぼす影響が、この要因の有力な候補です。 しかし、筋ジストロフィーにおける筋肉構造の破壊が収縮効率にどのような影響を与えるかについては、現時点ではまだ研究が不足しています。 筋肉の緊張と変位によって決定される筋肉の超音波を使用して、筋肉の収縮パフォーマンスのベースラインを確立する可能性があります。
筋肉イメージングはこれまで、さまざまな神経筋障害の病態生理学をより深く理解することに貢献してきました。 MRI と超音波はどちらも神経筋ジストロフィーにおける臨床的関連性を証明しています。 FSHD 臨床試験の現在の発展に伴い、疾患の進行を追跡するためのバイオマーカーに対する広範なニーズが高まっています。 筋収縮パフォーマンスが筋力低下の説明に役立ち、それによって将来のバイオマーカーとして機能する可能性があるかどうかを調査することが、このプロジェクトで検討されます。
目的: FSHD 患者における疾患の進行と治療効果をモニタリングするためのバイオマーカーとして、超音波で定義された収縮性能の使用を評価することを目的としています。
ステージ I:
健康なボランティアとFSHD患者の上肢および下肢の筋肉における超音波で定義された筋収縮パフォーマンスを定量化する実現可能性、最適なプロトコル、および再現性を確立する。
ステージ II:
- 健康な個人とFSHD患者の間の超音波で定義された収縮性能の違いを判断し、従来の臨床測定、超音波測定、およびMRI測定と比較します。
- 1年後のFSHD患者における疾患進行に対する超音波で定義された収縮性能の反応性を判定し、MRI測定および他の超音波測定と比較する。
研究デザイン: この前向きコホート研究は 2 つの異なる段階で構成されます。 ステージ I では、健康なボランティア 15 名と FSHD タイプ 1 または 2 の患者 10 名を対象に、超音波で定義された筋収縮パフォーマンスの定量化の実現可能性と再現性が評価されます。ステージ I の各参加者は、病院を 1 回だけ来院する必要があります。 ステージ II では、健康なボランティアと FSHD 患者 (タイプ 1 または 2) の超音波で定義された収縮性能、およびその他の超音波および MRI 結果の測定値が比較されます。 さらに、1年後の疾患進行に対するさまざまな測定値の反応性は、FSHD患者のみで分析されます。 50人のFSHD患者は、ベースライン(T0)での2回の予定された来院と、最初の来院から1年後に予定された2回の来院中に、ステージIIのこれらの測定を実行します。 ステージ II では、25 人の健康なボランティアが募集され、筋肉の超音波評価を受けます。 25 人の健康なボランティアのうち 10 人だけが MRI 測定も受けます。 健康なボランティアの中で 1 年後に追跡測定を行う人はいません。 したがって、15 人の健康なボランティアが 1 回の訪問中にステージ II の超音波評価を実行し、10 人の健康なボランティアがベースラインで訪問 1 中に超音波測定を実行し、訪問 2 中に MRI 測定を実行します。 合計 100 名がこの研究に参加します。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Odette Van Iersel, MSc
- 電話番号：0243611111
- メール：Odette.vaniersel@radboudumc.nl
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jonne Doorduin, PhD
- 電話番号：0243611111
- メール：Jonne.Doorduin@radboudumc.nl
研究場所
-
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Gelderland
-
Nijmegen、Gelderland、オランダ
- 募集
- Radboud University Medical Center
-
コンタクト：
- Odette Van Iersel, MSc
- 電話番号：0243611111
- メール：Odette.vaniersel@radboudumc.nl
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コンタクト：
- Jonne Doorduin, PhD
- 電話番号：0243611111
- メール：Jonne.Doorduin@radboudumc.nl
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 年齢は18歳から70歳まで。
- インフォームドコンセントは参加者によって与えられます。
- オランダ語での書面および口頭での指示を読んで理解できる能力。
- 研究の性質と内容を理解する意欲と能力
除外基準:
- BMI ≧ 35
- 筋肉の完全性に広範囲に影響を及ぼしたり、推定できる範囲を超えて画像の外観を妨害したりする可能性のあるその他の疾患。
- 車椅子依存症
- 妊娠
ステージ II: 以下を含む MRI の禁忌。
- 閉所恐怖症
- ペースメーカーと除細動器
- 神経刺激装置
- 頭蓋内クリップ
- 眼窩内または眼内の金属片
- 人工内耳および強磁性インプラント (例: 側弯症用インプラント）
- 60分間仰向けに寝られない
- 日中の（継続的な）換気の必要性
- 側弯症の手術
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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健康な人
18歳から70歳までの健康な人。
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この 3 つの手順は、上肢と下肢の筋肉に対して同時に実行されます。
当社の日常的な臨床プロトコルに従ってどの筋肉を視覚化するかに応じて、固定深さ 4 cm または 6 cm の標準的な筋肉超音波プリセットが使用されます。
動的アプローチ中、トランスデューサーは ProbeFix を使用して筋肉上の縦方向の固定位置に配置されます。
さまざまな筋肉で測定された収縮はすべて、短い超音波ビデオとして記録されます。
ステージ II では、すべての患者と 10 人の健康な参加者が MRI を受けます。
MRI検査では、筋肉の脂肪率、筋肉の収縮量、筋肉の炎症、浮腫を評価します。
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FSHD患者
臨床的および遺伝的に証明されたFSHD 1型または2型を有する個人。
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この 3 つの手順は、上肢と下肢の筋肉に対して同時に実行されます。
当社の日常的な臨床プロトコルに従ってどの筋肉を視覚化するかに応じて、固定深さ 4 cm または 6 cm の標準的な筋肉超音波プリセットが使用されます。
動的アプローチ中、トランスデューサーは ProbeFix を使用して筋肉上の縦方向の固定位置に配置されます。
さまざまな筋肉で測定された収縮はすべて、短い超音波ビデオとして記録されます。
ステージ II では、すべての患者と 10 人の健康な参加者が MRI を受けます。
MRI検査では、筋肉の脂肪率、筋肉の収縮量、筋肉の炎症、浮腫を評価します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ステージ I: 超音波で定義された筋収縮パフォーマンスの再現性と実現可能性。
時間枠：ベースライン時
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超音波で定義された収縮パフォーマンス手順の実現可能性は、ステージ I でのドロップアウトの数で表されます。
筋収縮パフォーマンス手順の再現性は、ステージ I の変動係数によって決まります。
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ベースライン時
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ステージ II: 健康な個人と FSHD 患者の間の収縮性能、MRI 測定値、および臨床測定値の差異。
時間枠：ベースライン時
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超音波スペックル追跡技術は、筋肉の緊張と変位によって決定される筋肉の収縮性能を確立するために、動的アプローチ中に使用されます。 超高速せん断波エラストグラフィー イメージング技術は、静的アプローチ中に筋肉の硬さ、グレー値 (Z スコア)、および筋肉のピンネーション角度を評価するために使用されます。 MRI測定により、筋脂肪率(%)、収縮量(mm^3)、筋浮腫、筋炎症、線維曲率、束長(mm)、PCSA(mm^2)を評価します。 |
ベースライン時
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ステージ II: 1 年後の FSHD 疾患の進行に伴う収縮性能の変化、MRI 測定および臨床測定。
時間枠：ベースラインから1年間の追跡調査への変更
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ベースラインでの超音波、MRI、および臨床測定値が 1 年後の測定値と比較されます。 超音波スペックル追跡技術は、筋肉の緊張と変位によって決定される筋肉の収縮性能を確立するために、動的アプローチ中に使用されます。 超高速せん断波エラストグラフィー イメージング技術は、静的アプローチ中に筋肉の硬さ、グレー値 (Z スコア)、および筋肉のピンネーション角度を評価するために使用されます。 この研究における FSHD 患者の場合、Medical Research Counsel スケール (MRC) および/または Ricci スコアが判明します。 これらの尺度は、病気の進行を評価するためにも使用されます。 MRC スコアの範囲は 0 ～ 5 で、「0」は筋肉の収縮がないことを意味し、「5」は筋肉の正常な収縮を意味します。 リッチスコアの範囲は 0 ～ 10 (0= 症状なし、10= 車椅子での生活)。 MRI測定により、筋脂肪率(%)、収縮量(mm^3)、線維曲率、束長(mm)、PCSA(mm^2)を評価します。 |
ベースラインから1年間の追跡調査への変更
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Nens Van Alfen, MD. PhD.、Radboud University Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NL84168.091.23
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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