磁共振成像和超声比较与负载评估 (MUSCLE+)
用于评估 FSHD 肌肉收缩性能的超声和磁共振成像 - 一项探索性研究
研究概览
详细说明
理由：面肩肱肌营养不良 (FSHD) 是一种缓慢进展的遗传性肌肉营养不良，其特征是最初面部和肩带肌肉不对称无力，随后经常出现躯干和腿部肌肉无力。
此前，我们的研究小组表明，FSHD 的肌纤维损失和临床无力之间可能存在中间因素。 FSHD 中肌肉结构破坏对肌肉收缩效率的影响可能是该因素的候选者。 然而，目前仍缺乏关于肌肉营养不良中肌肉结构破坏如何影响收缩效率的研究。 我们可以通过肌肉超声建立肌肉收缩性能的基线，该基线由肌肉应变和位移确定。
肌肉成像以前有助于更好地了解各种神经肌肉疾病的病理生理学。 MRI 和超声检查均已证明其在神经肌肉营养不良症中的临床意义。 随着目前 FSHD 临床试验的发展，对跟踪疾病进展的生物标志物的广泛需求不断增长。 本项目将探讨肌肉收缩性能是否有助于解释力量损失，从而有可能作为未来的生物标志物。
目的：我们的目的是评估超声定义的收缩性能作为监测 FSHD 患者疾病进展和治疗效果的生物标志物的用途。
阶段I：
建立量化健康志愿者和 FSHD 患者上肢和下肢肌肉超声定义的肌肉收缩性能的可行性、最佳方案和可重复性。
第二阶段：
- 确定健康个体和 FSHD 患者之间超声定义的收缩性能的差异，并与传统临床测量、超声测量和 MRI 测量进行比较。
- 旨在确定 FSHD 患者 1 年后超声定义的收缩性能对疾病进展的反应，并与 MRI 测量和其他超声测量进行比较。
研究设计：这项前瞻性队列研究由两个不同的阶段组成。 在第一阶段，将在 15 名健康志愿者和 10 名 FSHD 1 型或 2 型患者中评估量化超声定义的肌肉收缩性能的可行性和可重复性。第一阶段的每个参与者只需去医院一次。 在第二阶段，对健康志愿者和 FSHD 患者（1 型或 2 型）的超声定义的收缩性能以及其他超声和 MRI 结果测量进行比较。 此外，仅在 FSHD 患者中分析 1 年后不同测量结果对疾病进展的反应。 50 名 FSHD 患者将在基线 (T0) 的两次预定就诊期间以及第一次就诊一年后的两次预定就诊期间进行 II 期测量。 第二阶段将招募25名健康志愿者并接受肌肉超声评估。 25 名健康志愿者中只有 10 名也会接受 MRI 测量。 一年后，健康志愿者均不会进行后续测量。 因此，15 名健康志愿者将在 1 次访视期间进行 II 期超声评估，10 名健康志愿者将在第一次访视期间进行超声测量，并在基线的 2 次访视期间进行 MRI 测量。 共有 100 人将参与这项研究。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Odette Van Iersel, MSc
- 电话号码：0243611111
- 邮箱：Odette.vaniersel@radboudumc.nl
研究联系人备份
- 姓名：Jonne Doorduin, PhD
- 电话号码：0243611111
- 邮箱：Jonne.Doorduin@radboudumc.nl
学习地点
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Gelderland
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Nijmegen、Gelderland、荷兰
- 招聘中
- Radboud University Medical Center
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接触：
- Odette Van Iersel, MSc
- 电话号码：0243611111
- 邮箱：Odette.vaniersel@radboudumc.nl
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接触：
- Jonne Doorduin, PhD
- 电话号码：0243611111
- 邮箱：Jonne.Doorduin@radboudumc.nl
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 年龄在18岁至70岁之间。
- 参与者给予知情同意。
- 能够阅读和理解荷兰语的书面和口头教学。
- 理解研究性质和内容的意愿和能力
排除标准：
- 体重指数≥35
- 其他可能广泛影响肌肉完整性或干扰成像外观的疾病超出了可以推断的范围。
- 依赖轮椅
- 怀孕
第二阶段：MRI 的任何禁忌症，包括：
- 幽闭恐惧症
- 起搏器和除颤器
- 神经刺激器
- 颅内夹
- 眶内或眼内金属碎片
- 人工耳蜗和铁磁植入物（例如人工耳蜗） 脊柱侧弯植入物）
- 无法仰卧 60 分钟
- 白天（持续）通风的必要性
- 脊柱侧弯手术
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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健康个体
18岁至70岁之间的健康人士。
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这三个手术同时针对上肢和下肢肌肉进行。
将使用固定深度为 4 厘米或 6 厘米的标准肌肉超声预设，具体取决于根据我们的常规临床方案对哪块肌肉进行可视化。
在动态方法期间，将使用 ProbeFix 将换能器放置在肌肉上的纵向固定位置。
所有测量到的不同肌肉的收缩都将被记录为简短的超声波视频。
在第二阶段，所有患者和 10 名健康参与者将接受 MRI 检查。
在 MRI 过程中，我们评估肌肉脂肪分数、肌肉收缩量、肌肉炎症和水肿。
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FSHD患者
经临床和基因证明患有 1 型或 2 型 FSHD 的个体。
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这三个手术同时针对上肢和下肢肌肉进行。
将使用固定深度为 4 厘米或 6 厘米的标准肌肉超声预设，具体取决于根据我们的常规临床方案对哪块肌肉进行可视化。
在动态方法期间，将使用 ProbeFix 将换能器放置在肌肉上的纵向固定位置。
所有测量到的不同肌肉的收缩都将被记录为简短的超声波视频。
在第二阶段，所有患者和 10 名健康参与者将接受 MRI 检查。
在 MRI 过程中，我们评估肌肉脂肪分数、肌肉收缩量、肌肉炎症和水肿。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第一阶段：超声定义的肌肉收缩性能的可重复性和可行性。
大体时间：基线时
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超声定义的收缩性能程序的可行性以第一阶段的退出数量表示。
肌肉收缩性能程序的重复性将由第一阶段的变异系数决定。
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基线时
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第二阶段：健康个体和 FSHD 患者之间收缩性能、MRI 测量和临床测量的差异。
大体时间：基线时
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在动态方法中采用超声斑点跟踪技术来建立由肌肉应变和位移确定的肌肉收缩性能。 在静态方法中使用超快剪切波弹性成像技术来评估肌肉硬度、灰度值（Z 分数）和肌肉羽状角度。 通过 MRI 测量，我们评估肌肉脂肪分数 (%)、收缩量 (mm^3)、肌肉水肿、肌肉炎症、纤维曲率、肌束长度 (mm)、PCSA(mm^2)。 |
基线时
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II 期：1 年后随着 FSHD 疾病进展，收缩性能、MRI 测量和临床测量发生变化。
大体时间：从基线到一年随访的变化
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将基线时的超声、MRI 和临床测量结果与 1 年后的测量结果进行比较。 在动态方法中采用超声斑点跟踪技术来建立由肌肉应变和位移确定的肌肉收缩性能。 在静态方法中使用超快剪切波弹性成像技术来评估肌肉硬度、灰度值（Z 分数）和肌肉羽状角度。 对于本研究中的 FSHD 患者，医学研究顾问量表 (MRC) 和/或 Ricci 评分是已知的。 这些措施也将用于评估疾病进展。 MRC评分的范围是0-5，其中“0”表示肌肉没有收缩，“5”表示肌肉正常收缩。 Ricci 评分范围为 0 - 10（0= 无症状，10= 坐轮椅）。 通过 MRI 测量，我们评估肌肉脂肪分数 (%)、收缩体积 (mm^3)、纤维曲率、束长度 (mm)、PCSA(mm^2)。 |
从基线到一年随访的变化
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Nens Van Alfen, MD. PhD.、Radboud University Medical Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NL84168.091.23
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 分析代码
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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