Magneettiresonanssikuvaus ja ultraäänivertailu kuormituksen arvioinnissa (MUSCLE+)
Ultraääni ja magneettikuvaus lihasten supistumiskyvyn arvioimiseksi FSHD:ssä - Tutkiva tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut: Facioscapulohumeral dystrofia (FSHD) on hitaasti etenevä perinnöllinen lihasdystrofia, jolle on tyypillistä kasvo- ja olkavyön lihasten alun epäsymmetrinen heikkous, jota seuraa usein vartalo- ja jalkalihasten heikkous.
Aikaisemmin tutkimusryhmämme osoitti mahdollisen välitekijän olemassaolon lihaskuitujen menetyksen ja kliinisen heikkouden välillä FSHD:ssä. FSHD:n häiriintyneen lihasarkkitehtuurin vaikutus lihasten supistumistehokkuuteen on todennäköinen ehdokas tälle tekijälle. Tällä hetkellä on kuitenkin vielä vähän tutkimuksia siitä, kuinka lihasdystrofioiden häiriintynyt lihasarkkitehtuuri vaikuttaa supistumistehokkuuteen. Voimme määrittää lihasten supistumissuorituskyvyn perustan lihasten ultraäänellä, joka määräytyy lihasjännityksen ja siirtymän perusteella.
Lihaskuvaus on aiemmin auttanut ymmärtämään paremmin erilaisten hermo-lihassairauksien patofysiologiaa. Sekä MRI että ultraääni ovat osoittaneet kliinisen merkityksensä hermo-lihasdystrofiassa. FSHD:n kliinisten tutkimusten nykyisen kehityksen myötä laaja tarve biomarkkereille sairauden etenemisen seuraamiseksi kasvaa. Tässä hankkeessa tutkitaan, voiko lihasten supistumissuorituskyky selittää voimanmenetystä ja voiko sillä siten toimia tulevaisuuden biomarkkerina.
Tavoite(t): Pyrimme arvioimaan ultraäänellä määritetyn supistumiskyvyn käyttöä biomarkkerina taudin etenemisen ja hoitovaikutusten seurannassa FSHD-potilailla.
Vaihe I:
Selvitetään ultraäänellä määritetyn lihasten supistumiskyvyn kvantifioinnin toteutettavuus, optimaalinen protokolla ja toistettavuus ylä- ja alaraajan lihaksissa terveillä vapaaehtoisilla ja FSHD-potilailla.
Vaihe II:
- Selvittää erot ultraäänellä määritetyssä supistumiskyvyssä terveiden yksilöiden ja FSHD-potilaiden välillä ja verrata tavanomaisiin kliinisiin mittauksiin, ultraäänimittauksiin ja MRI-mittauksiin.
- Määrittää ultraäänellä määritetyn supistumiskyvyn vasteen taudin etenemiseen FSHD-potilailla 1 vuoden kuluttua ja vertailla MRI-mittauksiin ja muihin ultraäänimittauksiin.
Tutkimuksen suunnittelu: Tämä prospektiivinen kohorttitutkimus koostuu kahdesta eri vaiheesta. Vaiheessa I arvioidaan ultraäänellä määritetyn lihasten supistumiskyvyn kvantifioinnin toteutettavuutta ja toistettavuutta 15 terveellä vapaaehtoisella ja 10 potilaalla, joilla on FSHD tyyppi 1 tai 2. Jokaisen vaiheessa I osallistuvan tulee käydä sairaalassa vain kerran. Vaiheessa II verrataan terveiden vapaaehtoisten ja FSHD-potilaiden (tyyppi 1 tai 2) ultraäänimääriteltyä supistumiskykyä ja muita ultraääni- ja MRI-tulosmittauksia. Lisäksi eri mittausten vastetta taudin etenemiseen vuoden kuluttua analysoidaan vain FSHD-potilailla. 50 FSHD-potilasta suorittaa nämä vaiheen II mittaukset kahden aikataulun mukaisen käynnin aikana lähtötilanteessa (T0) ja kahdella aikataululla 1 vuoden kuluttua ensimmäisestä käynnistä. Vaiheessa II rekrytoidaan 25 tervettä vapaaehtoista, joille suoritetaan lihasten ultraääniarviointi. Vain 10 25 terveestä vapaaehtoisesta käy myös MRI-mittauksissa. Kukaan terveistä vapaaehtoisista ei suorita seurantamittauksia 1 vuoden kuluttua. Siksi 15 tervettä vapaaehtoista suorittaa vaiheen II ultraääniarvioinnin 1 käynnin aikana ja 10 tervettä vapaaehtoista suorittaa ultraäänimittauksia käynnin 1 aikana ja MRI-mittauksia käynnin 2 aikana lähtötasolla. Tähän tutkimukseen osallistuu yhteensä 100 henkilöä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Odette Van Iersel, MSc
- Puhelinnumero: 0243611111
- Sähköposti: Odette.vaniersel@radboudumc.nl
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jonne Doorduin, PhD
- Puhelinnumero: 0243611111
- Sähköposti: Jonne.Doorduin@radboudumc.nl
Opiskelupaikat
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat
- Rekrytointi
- Radboud University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Odette Van Iersel, MSc
- Puhelinnumero: 0243611111
- Sähköposti: Odette.vaniersel@radboudumc.nl
-
Ottaa yhteyttä:
- Jonne Doorduin, PhD
- Puhelinnumero: 0243611111
- Sähköposti: Jonne.Doorduin@radboudumc.nl
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-70 vuotta.
- Osallistuja antaa tietoisen suostumuksen.
- Kyky lukea ja ymmärtää kirjallista ja suullista opetusta hollanniksi.
- Halu ja kyky ymmärtää tutkimuksen luonnetta ja sisältöä
Poissulkemiskriteerit:
- BMI ≥ 35
- Muut sairaudet, jotka voivat hajautetusti vaikuttaa lihasten eheyteen tai häiritä kuvantamisen ulkonäköä ekstrapoloitavien rajojen lisäksi.
- Pyörätuoliriippuvuus
- Raskaus
Vaihe II: MRI:n vasta-aiheet, mukaan lukien:
- Klaustrofobia
- Sydämentahdistimet ja defibrillaattorit
- Hermostimulaattorit
- Intrakraniaaliset klipsit
- Intraorbitaaliset tai intraokulaariset metallifragmentit
- Sisäkorvaistutteet ja ferromagneettiset implantit (esim. implantti skolioosiin)
- Kyvyttömyys makaa selällään 60 minuuttia
- (Jatkuva) päivätuuletuksen välttämättömyys
- Skolioosin leikkaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Terveet yksilöt
Terveet 18-70-vuotiaat henkilöt.
|
Nämä kolme toimenpidettä suoritetaan samanaikaisesti ylä- ja alaraajojen lihaksille.
Käytetään tavallista lihasten ultraääni-esiasetusta, jonka syvyys on kiinteä 4 cm tai 6 cm, riippuen siitä, mikä lihas visualisoidaan rutiininomaisten kliinisten käytäntöjemme mukaisesti.
Dynaamisen lähestymisen aikana anturi asetetaan pituussuuntaiseen kiinteään asentoon lihakseen ProbeFixin avulla.
Kaikki mitatut supistukset eri lihaksissa tallennetaan lyhyiksi ultraäänivideoiksi.
Vaiheessa II kaikille potilaille ja 10 terveelle osallistujalle tehdään MRI.
MRI-toimenpiteen aikana arvioimme lihasrasvafraktiota, lihasten supistumistilavuutta, lihastulehdusta ja turvotusta.
|
|
Potilaat, joilla on FSHD
Henkilöt, joilla on kliinisesti ja geneettisesti todistettu FSHD tyyppi 1 tai tyyppi 2.
|
Nämä kolme toimenpidettä suoritetaan samanaikaisesti ylä- ja alaraajojen lihaksille.
Käytetään tavallista lihasten ultraääni-esiasetusta, jonka syvyys on kiinteä 4 cm tai 6 cm, riippuen siitä, mikä lihas visualisoidaan rutiininomaisten kliinisten käytäntöjemme mukaisesti.
Dynaamisen lähestymisen aikana anturi asetetaan pituussuuntaiseen kiinteään asentoon lihakseen ProbeFixin avulla.
Kaikki mitatut supistukset eri lihaksissa tallennetaan lyhyiksi ultraäänivideoiksi.
Vaiheessa II kaikille potilaille ja 10 terveelle osallistujalle tehdään MRI.
MRI-toimenpiteen aikana arvioimme lihasrasvafraktiota, lihasten supistumistilavuutta, lihastulehdusta ja turvotusta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe I: Ultraäänellä määritetyn lihasten supistumiskyvyn toistettavuus ja toteutettavuus.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
Ultraäänellä määritetyn supistumissuoritustoimenpiteen toteutettavuus ilmaistaan vaiheen I keskeyttäneiden lukumääränä.
Lihaksen supistumissuorituskyvyn toistettavuus määritetään variaatiokertoimella vaiheessa I.
|
Lähtötilanteessa
|
|
Vaihe II: Erot supistumiskyvyssä, MRI-mittauksissa ja kliinisissä mittauksissa terveiden yksilöiden ja FSHD-potilaiden välillä.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
Ultraääni Speckle-Tracking-tekniikkaa käytetään dynaamisen lähestymistavan aikana määrittämään lihasten supistumiskykyä, joka määräytyy lihasjännityksen ja siirtymän mukaan. Ultrafast Shear Wave Elastography Imaging -tekniikkaa käytetään staattisen lähestymistavan aikana arvioimaan lihasten jäykkyyttä, harmaita arvoja (Z-pisteet) ja lihasten pintakulmaa. MRI-mittauksilla arvioimme lihaksen rasvafraktion (%), supistumistilavuuden (mm^3), lihasturvotuksen, lihastulehduksen, säikeiden kaarevuuden, sidekudoksen pituuden (mm), PCSA (mm^2). |
Lähtötilanteessa
|
|
Vaihe II: Supistumiskyvyn muutos, MRI-mittaukset ja kliiniset mittaukset FSHD-taudin etenemisen yhteydessä 1 vuoden kuluttua.
Aikaikkuna: muutos lähtötilanteesta 1 vuoden seurantaan
|
Ultraääni-, MRI- ja kliinisiä mittauksia lähtötilanteessa verrataan mittauksiin 1 vuoden kuluttua. Ultraääni Speckle-Tracking-tekniikkaa käytetään dynaamisen lähestymistavan aikana määrittämään lihasten supistumiskykyä, joka määräytyy lihasjännityksen ja siirtymän mukaan. Ultrafast Shear Wave Elastography Imaging -tekniikkaa käytetään staattisen lähestymistavan aikana arvioimaan lihasten jäykkyyttä, harmaita arvoja (Z-pisteet) ja lihasten pintakulmaa. Tässä tutkimuksessa FSHD-potilaille tiedetään Medical Research Counsel -asteikko (MRC) ja/tai Ricci-pistemäärä. Näitä toimenpiteitä käytetään myös taudin etenemisen arvioimiseen. MRC-pistemäärän vaihteluväli on 0-5, jossa '0' tarkoittaa, ettei lihaksen supistumista ole ja '5' tarkoittaa normaalia lihaksen supistumista. Ricci-pisteet vaihtelevat välillä 0-10 (0 = ei oireita ja 10 = pyörätuolissa). MRI-mittauksilla arvioimme lihasrasvafraktion (%), supistumistilavuuden (mm^3), kuidun kaarevuuden, sidekirkon pituuden (mm), PCSA (mm^2). |
muutos lähtötilanteesta 1 vuoden seurantaan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Nens Van Alfen, MD. PhD., Radboud University Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NL84168.091.23
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ANALYTIC_CODE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .