新たに脳腱様黄色腫症（CTX）と診断された参加者におけるケノデオキシコール酸（CDCA）の研究
2024年11月14日 更新者：Leadiant Biosciences, Inc.
脳腱様黄色腫症（CTX）と新たに診断された参加者を対象とした非盲検コホートによるケノデオキシコール酸（CDCA）の第3相前向き無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同研究
この研究は、CDCAによる治療を受けたことがなく、新たにCTXと診断された、またはCTXが疑われる2～75歳の約10人の参加者を対象に、CTX関連下痢の治療におけるCDCAの有益な効果を実証することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tel HaShomer、イスラエル
- Sheba medical center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームドコンセントフォーム (または該当する場合は同意フォーム)
- 2歳から75歳まで
- -治験責任医師が評価した疾患と一致する臨床症状を伴い、血漿コレスタノール濃度の上昇（>10mg/L/>25.7μmol/L）によって定義されるCTXの新規診断またはその疑いがある。
- CDCAによる治療を受けたことがない
- 他の胆汁酸製品による治療を受けたことがない
除外基準:
- 研究者が参加者の研究への参加を妨げると判断した病状
- 肝内胆汁うっ滞、原発性胆汁性肝硬変、硬化性胆管炎などの既知の肝細胞機能不全または胆管異常の存在
- 治療や来院のスケジュールを遵守できない
- 妊娠中の女性参加者
- 授乳中の女性参加者
- エストロゲン含有化合物を使用しており、研究期間中に中止できない、または中止しない女性参加者
- 現地で承認された避妊法または二重バリア避妊法（すなわち、コンドームとペッサリー、コンドームまたはペッサリーと殺精子ジェルまたはフォーム）を使用していない妊娠の可能性のある女性参加者
- 以下の薬剤のいずれかを服用している: 胆汁酸製品。胆汁酸トランスポーターの阻害剤。胆汁酸結合樹脂。アルミニウムベースの制酸剤。クマリンおよびその誘導体。コレスチラミン;シクロスポリン;シロリムス。またはフェノバルビタール
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ 1 下痢 - 評価可能
スクリーニング/ベースライン期間中の排便回数と一貫性の評価または評価を妨げる排泄補助具を使用しなかった、12〜75歳の下痢評価対象参加者。プラセボまたはCDCAのいずれかを受け取るように1:1でランダム化されました。
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250mgカプセル
他の名前：
一致するプラセボ
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アクティブコンパレータ：グループ 2a 非下痢性評価可能
下痢の評価ができない12～75歳の参加者は、安定した臨床的に負担の大きい下痢を患っていないか、下痢の特徴を完全に特徴づけることができない。
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250mgカプセル
他の名前：
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アクティブコンパレータ：グループ 2b 小児科
臨床的に重篤な下痢の有無にかかわらず、2歳から12歳未満の参加者。
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250mgカプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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BSS スコアが 6 または 7 の 1 日あたりの平均便数の 4 週目のベースラインからの変化
時間枠：最大4週間
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最大4週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから12週目までの血漿コレスタノール濃度の変化
時間枠：最大12週間
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すべてのグループを合わせた
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最大12週間
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ベースラインから12週目までの尿および/または血漿胆汁アルコールレベルの変化
時間枠：最大12週間
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すべてのグループを合わせた
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最大12週間
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AEの発生率、重症度/強度、治験薬との関係
時間枠：最大20週間
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最大20週間
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SAEの発生率、重症度/強度、治験薬との関係
時間枠：最大20週間
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最大20週間
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AESIの発生率、重症度/強度
時間枠：最大20週間
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下痢と肝機能障害
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最大20週間
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発生率、重症度/強度、検査値の変化
時間枠：最大20週間
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最大20週間
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身体検査の発生率、重症度/強度、および身体検査の変化
時間枠：最大20週間
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最大20週間
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バイタルサインの発生率、重症度/強度、およびバイタルサインの変化
時間枠：最大20週間
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最大20週間
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AE により中止となった参加者数
時間枠：最大20週間
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最大20週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月27日
一次修了 (推定)
2025年11月30日
研究の完了 (推定)
2025年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月12日
最初の投稿 (実際)
2024年2月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月14日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (その他の識別子：EU Clinical Trials Register)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。