Badanie kwasu chenodeoksycholowego (CDCA) u nowo zdiagnozowanych uczestników z ksantomatozą mózgowo-ścięgnistą (CTX)
14 listopada 2024 zaktualizowane przez: Leadiant Biosciences, Inc.
Faza 3, prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie kwasu chenodeoksycholowego (CDCA), w kohorcie otwartej próby, u nowo zdiagnozowanych uczestników z ksantomatozą mózgowo-ścięgnistą (CTX)
Celem tego badania jest wykazanie korzystnego wpływu CDCA w leczeniu biegunki związanej z CTX u około 10 uczestników w wieku 2–75 lat z nowo zdiagnozowaną CTX lub podejrzeniem CTX, którzy nigdy nie byli leczeni CDCA.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tel HaShomer, Izrael
- Sheba Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisany formularz świadomej zgody (lub formularz zgody, jeśli ma to zastosowanie)
- Wiek od 2 do 75 lat
- Ma nową lub podejrzewaną diagnozę CTX określoną na podstawie podwyższonego stężenia cholestanolu w osoczu (>10 mg/l/>25,7 μmol/l) w połączeniu z obrazem klinicznym zgodnym z oceną badacza
- Nigdy nie był leczony CDCA
- Nigdy nie był leczony innymi produktami zawierającymi kwasy żółciowe
Kryteria wyłączenia:
- Każdy stan chorobowy, który w ocenie badacza wyklucza udział uczestnika w badaniu
- Obecność znanej dysfunkcji hepatocytów lub nieprawidłowości dróg żółciowych, takich jak cholestaza wewnątrzwątrobowa, pierwotna marskość żółciowa lub stwardniające zapalenie dróg żółciowych
- Niemożność przestrzegania harmonogramu leczenia i wizyt
- Uczestniczki w ciąży
- Uczestniczki karmiące piersią
- Uczestniczki, które stosują związki zawierające estrogeny i nie mogą/nie chcą zaprzestać ich stosowania na czas trwania badania
- Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie stosują lokalnie zatwierdzonych metod kontroli urodzeń ani antykoncepcji dwubarierowej (tj. prezerwatywy i diafragmy, prezerwatywy lub diafragmy oraz żelu lub pianki plemnikobójczej)
- Przyjmowanie któregokolwiek z następujących leków: produkty zawierające kwasy żółciowe; inhibitory transporterów kwasów żółciowych; żywice wiążące kwasy żółciowe; leki zobojętniające na bazie glinu; kumaryna i jej pochodne; cholestyramina; cyklosporyna; syrolimus; lub fenobarbital
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa 1 Biegunka – ocenialna
Uczestnicy w wieku 12–75 lat, u których można było ocenić biegunkę, którzy nie stosowali środków pomagających w utrzymaniu trzymania moczu, co wykluczało ocenę lub ocenę częstotliwości i konsystencji stolca podczas okresu przesiewowego/okresu wyjściowego; randomizowani w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej placebo lub CDCA.
|
Kapsułki 250 mg
Inne nazwy:
Placebo pasujące
|
|
Aktywny komparator: Grupa 2a Ocena bez biegunki
Uczestnicy w wieku 12–75 lat, u których nie stwierdzono biegunki, u których nie występuje stabilna, klinicznie uciążliwa biegunka lub nie można w pełni scharakteryzować ich biegunki.
|
Kapsułki 250 mg
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Grupa 2b Pediatria
Uczestnicy w wieku od 2 do mniej niż 12 lat z klinicznie uciążliwą biegunką lub bez niej.
|
Kapsułki 250 mg
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 4. tygodniu w średniej liczbie stolców przy wyniku BSS wynoszącym 6 lub 7 na dzień
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
|
Do 4 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia cholestanolu w osoczu od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Wszystkie grupy razem
|
Do 12 tygodni
|
|
Zmiana stężenia alkoholu w żółci w moczu i (lub) osoczu od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
|
Wszystkie grupy razem
|
Do 12 tygodni
|
|
Częstość występowania, nasilenie/intensywność i związek działań niepożądanych z badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Do 20 tygodni
|
|
|
Częstość występowania, nasilenie/intensywność i związek SAE z badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Do 20 tygodni
|
|
|
Częstość występowania, nasilenie/intensywność AESI
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Biegunka i zaburzenia czynności wątroby
|
Do 20 tygodni
|
|
Częstość występowania, nasilenie/intensywność i zmiany wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Do 20 tygodni
|
|
|
Częstość występowania, nasilenie/intensywność i zmiany w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Do 20 tygodni
|
|
|
Częstość występowania, nasilenie/intensywność i zmiany parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Do 20 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników, którzy przerwali udział w badaniu z powodu działań niepożądanych
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
|
Do 20 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 listopada 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
18 listopada 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Inny identyfikator: EU Clinical Trials Register)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .