Um estudo de ácido quenodesoxicólico (CDCA) em participantes recém-diagnosticados com xantomatose cerebrotendinosa (CTX)
14 de novembro de 2024 atualizado por: Leadiant Biosciences, Inc.
Um estudo de fase 3, prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e multicêntrico de ácido quenodesoxicólico (CDCA), com uma coorte aberta, em participantes recém-diagnosticados com xantomatose cerebrotendinosa (CTX)
Este estudo foi projetado para demonstrar o efeito benéfico do CDCA no tratamento da diarreia associada ao CTX em aproximadamente 10 participantes com idades entre 2 e 75 anos com CTX recém-diagnosticado ou suspeita de CTX que nunca receberam tratamento com CDCA.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tel HaShomer, Israel
- Sheba medical center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Termo de consentimento informado assinado (ou termo de consentimento, conforme aplicável)
- De 2 a 75 anos
- Tem um diagnóstico novo ou suspeito de CTX, conforme definido por uma concentração plasmática elevada de colestanol (>10 mg/L/>25,7 μmol/L) em conjunto com uma apresentação clínica consistente com a doença, conforme avaliado pelo investigador
- Nunca recebeu tratamento com CDCA
- Nunca recebeu tratamento com outros produtos de ácidos biliares
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, impeça a participação do participante no estudo
- Presença de disfunção conhecida de hepatócitos ou anomalias dos ductos biliares, como colestase intra-hepática, cirrose biliar primária ou colangite esclerosante
- Incapacidade de aderir ao tratamento e ao agendamento de consultas
- Participantes do sexo feminino que estão grávidas
- Participantes do sexo feminino que estão amamentando
- Participantes do sexo feminino que usam compostos contendo estrogênio e não podem/não querem interrompê-los durante o estudo
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar que não usam métodos anticoncepcionais aprovados localmente ou contracepção de barreira dupla (ou seja, preservativo e diafragma, preservativo ou diafragma e gel ou espuma espermicida)
- Tomar qualquer um dos seguintes medicamentos: produtos de ácidos biliares; inibidores de transportadores de ácidos biliares; resinas de ligação a ácidos biliares; antiácidos à base de alumínio; cumarina e seus derivados; colestiramina; ciclosporina; sirolimo; ou fenobarbital
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Diarréia do Grupo 1 avaliável
Participantes avaliáveis para diarreia com idades entre 12 e 75 anos que não usaram auxiliares de continência que impedissem a avaliação ou avaliação da frequência e consistência das fezes durante o período de triagem/linha de base; randomizados 1:1 para receber placebo ou CDCA.
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Cápsulas de 250 mg
Outros nomes:
Placebo para combinar
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Comparador Ativo: Grupo 2a Não Diarréia avaliável
Participantes não avaliáveis para diarreia com idade entre 12 e 75 anos que não apresentam diarreia estável e clinicamente grave ou que sua diarreia não pode ser totalmente caracterizada.
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Cápsulas de 250 mg
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo 2b Pediatria
Participantes com idade entre 2 e menos de 12 anos com ou sem diarreia clinicamente grave.
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Cápsulas de 250 mg
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na Semana 4 no número médio de evacuações com uma pontuação BSS de 6 ou 7 por dia
Prazo: Até 4 semanas
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Até 4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nos níveis plasmáticos de colestanol desde o início até a semana 12
Prazo: Até 12 semanas
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Todos os grupos combinados
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Até 12 semanas
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Alteração nos níveis de álcool biliar na urina e/ou plasma desde o início até a semana 12
Prazo: Até 12 semanas
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Todos os grupos combinados
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Até 12 semanas
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Incidência, gravidade/intensidade e relação com o medicamento em estudo de EAs
Prazo: Até 20 semanas
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Até 20 semanas
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Incidência, gravidade/intensidade e relação com o medicamento em estudo de SAEs
Prazo: Até 20 semanas
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Até 20 semanas
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Incidência e gravidade/intensidade dos EAIEs
Prazo: Até 20 semanas
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Diarréia e disfunção hepática
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Até 20 semanas
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Incidência, gravidade/intensidade e alterações nos valores laboratoriais
Prazo: Até 20 semanas
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Até 20 semanas
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Incidência, gravidade/intensidade e alterações no exame físico
Prazo: Até 20 semanas
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Até 20 semanas
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Incidência, gravidade/intensidade e alterações nos sinais vitais
Prazo: Até 20 semanas
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Até 20 semanas
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Número de participantes com interrupções devido a EAs
Prazo: Até 20 semanas
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Até 20 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
15 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
18 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Outro identificador: EU Clinical Trials Register)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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