Tutkimus kenodeoksikoolihaposta (CDCA) äskettäin diagnosoiduilla osallistujilla, joilla on CTX (Crebrotendinous Xanthomatosis)
torstai 14. marraskuuta 2024 päivittänyt: Leadiant Biosciences, Inc.
Vaihe 3, potentiaalinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus kenodeoksikoolihaposta (CDCA), avoimella kohortilla, äskettäin diagnosoiduilla osallistujilla, joilla on aivojen ksantomatoosi (CTX)
Tämä tutkimus on suunniteltu osoittamaan CDCA:n suotuisa vaikutus CTX:ään liittyvän ripulin hoidossa noin 10:llä 2–75-vuotiaalla osallistujalla, joilla on äskettäin diagnosoitu CTX tai epäilty CTX ja jotka eivät ole koskaan saaneet CDCA-hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba medical center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (tai suostumuslomake soveltuvin osin)
- Ikä 2-75 vuotta
- Hänellä on uusi tai epäilty CTX-diagnoosi, joka määritellään kohonneen plasman kolestanolipitoisuuden (> 10 mg/l/> 25,7 μmol/L) yhteydessä tutkijan arvioiman sairauden oireiden kanssa.
- Ei ole koskaan saanut CDCA-hoitoa
- Ei ole koskaan saanut hoitoa muilla sappihappovalmisteilla
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistujaa osallistumasta tutkimukseen
- Tunnettu maksasolujen toimintahäiriö tai sappitiehyiden poikkeavuuksia, kuten intrahepaattinen kolestaasi, primaarinen sappikirroosi tai sklerosoiva kolangiitti
- Kyvyttömyys noudattaa hoitoa ja käyntiaikataulua
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana
- Naispuoliset osallistujat, jotka imettävät
- Naispuoliset osallistujat, jotka käyttävät estrogeenia sisältäviä yhdisteitä eivätkä voi/ei aio lopettaa niiden käyttöä tutkimuksen ajaksi
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat, jotka eivät käytä paikallisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä tai kaksoisesteehkäisyä (esim. kondomia ja kalvoa, kondomia tai kalvoa ja siittiöitä tappavaa geeliä tai vaahtoa)
- Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä ottaminen: sappihappotuotteet; sappihapon kuljettajien estäjät; sappihappoa sitovat hartsit; alumiinipohjaiset antasidit; kumariini ja sen johdannaiset; kolestyramiini; siklosporiini; sirolimuusi; tai fenobarbitaali
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1 Ripuli - Arvioitavissa
Ripulia arvioitavat 12–75-vuotiaat osallistujat, jotka eivät käyttäneet kontinenssiapuvälineitä, jotka estivät ulosteen tiheyden ja johdonmukaisuuden arvioinnin tai arvioimisen seulonnan/perustilanteen aikana; satunnaistettiin 1:1 saamaan joko lumelääkettä tai CDCA:ta.
|
250 mg kapselit
Muut nimet:
Placebo vastaamaan
|
|
Active Comparator: Ryhmä 2a Ei-ripuli arvioitavissa
Ei-ripuliin arvioitavat 12–75-vuotiaat osallistujat, joilla ei ole stabiilia, kliinisesti raskasta ripulia tai heidän ripuliaan ei voida täysin luonnehtia.
|
250 mg kapselit
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ryhmä 2b Pediatria
Osallistujat 2–12-vuotiaat, joilla on kliinisesti raskas ripuli tai ei.
|
250 mg kapselit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta viikolla 4 keskimääräisessä ulostemäärässä BSS-pisteillä 6 tai 7 päivässä
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
|
Jopa 4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos plasman kolestanolitasoissa lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Kaikki ryhmät yhdistettynä
|
Jopa 12 viikkoa
|
|
Muutos virtsan ja/tai plasman sappialkoholipitoisuuksissa lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Kaikki ryhmät yhdistettynä
|
Jopa 12 viikkoa
|
|
AE:n ilmaantuvuus, vakavuus/intensiteetti ja suhde tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Jopa 20 viikkoa
|
|
|
SAE:n ilmaantuvuus, vakavuus/intensiteetti ja suhde tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Jopa 20 viikkoa
|
|
|
AESI:n ilmaantuvuus, vakavuus/intensiteetti
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Ripuli ja maksan toimintahäiriö
|
Jopa 20 viikkoa
|
|
Laboratorioarvojen ilmaantuvuus, vakavuus/intensiteetti ja muutokset
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Jopa 20 viikkoa
|
|
|
Fyysisen tutkimuksen ilmaantuvuus, vakavuus/intensiteetti ja muutokset
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Jopa 20 viikkoa
|
|
|
Elintoimintojen ilmaantuvuus, vakavuus/intensiteetti ja muutokset elintoimintoissa
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Jopa 20 viikkoa
|
|
|
Osallistujien määrä, joiden osallistuminen keskeytettiin AE:n vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
|
Jopa 20 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 18. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Muu tunniste: EU Clinical Trials Register)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .