En undersøgelse af chenodeoxycholsyre (CDCA) hos nyligt diagnosticerede deltagere med cerebrotendinøs xanthomatose (CTX)
14. november 2024 opdateret af: Leadiant Biosciences, Inc.
En fase 3, prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af chenodeoxycholsyre (CDCA), med en åben-label kohorte, i nyligt diagnosticerede deltagere med cerebrotendinøs xanthomatose (CTX)
Denne undersøgelse er designet til at demonstrere den gavnlige effekt af CDCA i behandlingen af CTX-associeret diarré hos cirka 10 deltagere i alderen 2-75 år med nydiagnosticeret CTX eller mistænkt CTX, som aldrig har modtaget behandling med CDCA.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba medical center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet informeret samtykkeformular (eller samtykkeformular, hvis det er relevant)
- I alderen fra 2 til 75 år
- Har en ny eller mistænkt diagnose af CTX som defineret ved en forhøjet plasmakolestanolkoncentration (>10 mg/L/>25,7 μmol/L) i forbindelse med en klinisk præsentation, der stemmer overens med den syge, vurderet af investigator
- Har aldrig fået behandling med CDCA
- Har aldrig fået behandling med andre galdesyreprodukter
Ekskluderingskriterier:
- Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening udelukker deltagerens deltagelse i undersøgelsen
- Tilstedeværelse af kendt hepatocytdysfunktion eller galdekanalabnormiteter såsom intrahepatisk kolestase, primær biliær cirrhose eller skleroserende kolangitis
- Manglende evne til at overholde behandlings- og besøgsplanen
- Kvindelige deltagere, der er gravide
- Kvindelige deltagere, der ammer
- Kvindelige deltagere, der bruger østrogenholdige forbindelser og ikke kan/vil afbryde dem i hele undersøgelsens varighed
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som ikke bruger lokalt godkendt(e) præventionsmetode(r) eller dobbeltbarriere prævention (dvs. kondom og mellemgulv, kondom eller mellemgulv og sæddræbende gel eller skum)
- Tager nogen af følgende medicin: galdesyreprodukter; inhibitorer af galdesyretransportører; galdesyrebindende harpikser; aluminium-baserede antacida; kumarin og derivater deraf; cholestyramin; ciclosporin; sirolimus; eller phenobarbital
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe 1 Diarré-Evaluerbar
Diarré-evaluerbare deltagere i alderen 12-75 år, som ikke brugte kontinenshjælpemidler, der udelukkede vurdering eller evaluering af afføringsfrekvens og konsistens under screeningen/baseline-perioden; randomiseret 1:1 til at modtage enten placebo eller CDCA.
|
250mg kapsler
Andre navne:
Placebo til at matche
|
|
Aktiv komparator: Gruppe 2a Ikke-diarré Evaluerbar
Ikke-diarré-evaluerbare deltagere i alderen 12-75 år, som ikke har stabil, klinisk belastende diarré eller deres diarré kan ikke karakteriseres fuldt ud.
|
250mg kapsler
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Gruppe 2b Pædiatri
Deltagere i alderen 2 til under 12 år med eller uden klinisk belastende diarré.
|
250mg kapsler
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline ved uge 4 i gennemsnitligt antal afføringer med en BSS-score på 6 eller 7 pr. dag
Tidsramme: Op til 4 uger
|
Op til 4 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i plasmakolestanolniveauer fra baseline til uge 12
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Alle grupper samlet
|
Op til 12 uger
|
|
Ændring i urin- og/eller plasmagaldealkoholniveauer fra baseline til uge 12
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Alle grupper samlet
|
Op til 12 uger
|
|
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og forhold til undersøgelseslægemidlet af AE'er
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Op til 20 uger
|
|
|
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og forhold til undersøgelseslægemidlet af SAE'er
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Op til 20 uger
|
|
|
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af AESI'er
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Diarré og leverdysfunktion
|
Op til 20 uger
|
|
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og ændringer i laboratorieværdier
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Op til 20 uger
|
|
|
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Op til 20 uger
|
|
|
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Op til 20 uger
|
|
|
Antal deltagere med afbrydelser på grund af AE
Tidsramme: Op til 20 uger
|
Op til 20 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. maj 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. november 2025
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. februar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. februar 2024
Først opslået (Faktiske)
15. februar 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
18. november 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. november 2024
Sidst verificeret
1. november 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Anden identifikator: EU Clinical Trials Register)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .