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Eine Studie zu Chenodesoxycholsäure (CDCA) bei neu diagnostizierten Teilnehmern mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX)

12. Februar 2024 aktualisiert von: Leadiant Biosciences, Inc.

Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zu Chenodesoxycholsäure (CDCA) mit einer offenen Kohorte bei neu diagnostizierten Teilnehmern mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX)

Diese Studie soll die positive Wirkung von CDCA bei der Behandlung von CTX-assoziiertem Durchfall bei etwa 10 Teilnehmern im Alter von 2 bis 75 Jahren mit neu diagnostizierter CTX oder Verdacht auf CTX, die noch nie eine Behandlung mit CDCA erhalten haben, demonstrieren.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebenes Einverständnisformular (bzw. Einverständnisformular)
  • Im Alter von 2 bis 75 Jahren
  • Hat eine neue oder vermutete CTX-Diagnose, definiert durch eine erhöhte Plasma-Cholestanolkonzentration (>10 mg/L/>25,7 μmol/L) in Verbindung mit einem klinischen Erscheinungsbild, das mit der vom Prüfer beurteilten Erkrankung übereinstimmt
  • Hat noch nie eine Behandlung mit CDCA erhalten
  • Hat noch nie eine Behandlung mit anderen Gallensäureprodukten erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ausschließt
  • Vorliegen einer bekannten Hepatozytendysfunktion oder Gallengangsanomalien wie intrahepatische Cholestase, primäre biliäre Zirrhose oder sklerosierende Cholangitis
  • Unfähigkeit, den Behandlungs- und Besuchsplan einzuhalten
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind
  • Stillende weibliche Teilnehmerinnen
  • Weibliche Teilnehmer, die östrogenhaltige Verbindungen verwenden und diese für die Dauer der Studie nicht absetzen können/wollen
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die keine lokal zugelassenen Verhütungsmethoden oder Doppelbarriere-Verhütungsmittel (z. B. Kondom und Diaphragma, Kondom oder Diaphragma und Spermizidgel oder -schaum) anwenden.
  • Einnahme eines der folgenden Medikamente: Gallensäureprodukte; Inhibitoren von Gallensäuretransportern; Gallensäurebindende Harze; Antazida auf Aluminiumbasis; Cumarin und seine Derivate; Cholestyramin; Ciclosporin; Sirolimus; oder Phenobarbital

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1 Durchfall – auswertbar
Bei durchfallbeurteilbaren Teilnehmern im Alter von 12 bis 75 Jahren, die keine Kontinenzhilfen verwendeten, die eine Beurteilung oder Bewertung der Stuhlfrequenz und -konsistenz während des Screening-/Basiszeitraums ausschlossen; 1:1 randomisiert und erhielten entweder Placebo oder CDCA.
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure
250 mg Kapseln
Andere Namen:
  • CDCA
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure Placebo
Passendes Placebo
Aktiver Komparator: Gruppe 2a: Kein Durchfall auswertbar
Nicht durchfallbewertbare Teilnehmer im Alter von 12 bis 75 Jahren, die keinen stabilen, klinisch belastenden Durchfall haben oder deren Durchfall nicht vollständig charakterisiert werden kann.
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure
250 mg Kapseln
Andere Namen:
  • CDCA
Aktiver Komparator: Gruppe 2b Pädiatrie
Teilnehmer im Alter von 2 bis unter 12 Jahren mit oder ohne klinisch belastenden Durchfall.
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure
250 mg Kapseln
Andere Namen:
  • CDCA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der durchschnittlichen Stuhlanzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4 mit einem BSS-Wert von 6 oder 7 pro Tag
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Plasma-Cholestanolspiegels vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Alle Gruppen zusammen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung des Urin- und/oder Plasma-Gallenalkoholspiegels vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Alle Gruppen zusammen
Bis zu 12 Wochen
Inzidenz, Schweregrad/Intensität von unerwünschten Ereignissen und Zusammenhang mit dem Studienmedikament
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Inzidenz, Schweregrad/Intensität und Zusammenhang mit dem Studienmedikament von SAEs
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Inzidenz, Schweregrad/Intensität von AESIs
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Durchfall und Leberfunktionsstörung
Bis zu 20 Wochen
Häufigkeit, Schwere/Intensität und Veränderungen der Laborwerte
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Häufigkeit, Schwere/Intensität und Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Häufigkeit, Schwere/Intensität und Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Abbrüchen aufgrund von UEs
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Leadiant Biosciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Februar 2024

Zuerst gepostet (Geschätzt)

15. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LBI-CDCA-001
  • 2023-505759-29-00 (Andere Kennung: EU Clinical Trials Register)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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