En studie av Chenodeoxycholic Acid (CDCA) hos nylig diagnostiserte deltakere med cerebrotendinøs xanthomatosis (CTX)
14. november 2024 oppdatert av: Leadiant Biosciences, Inc.
En fase 3, prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie av chenodeoksykolsyre (CDCA), med en åpen kohort, hos nylig diagnostiserte deltakere med cerebrotendinøs xantomatose (CTX)
Denne studien er designet for å demonstrere den gunstige effekten av CDCA i behandlingen av CTX-assosiert diaré hos ca. 10 deltakere i alderen 2-75 år med nydiagnostisert CTX eller mistenkt CTX som aldri har mottatt behandling med CDCA.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba medical center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert skjema for informert samtykke (eller samtykkeskjema etter behov)
- Alder fra 2 til 75 år
- Har en ny eller mistenkt diagnose av CTX som definert av en forhøyet plasmakolestanolkonsentrasjon (>10 mg/L/>25,7 μmol/L) i forbindelse med en klinisk presentasjon som samsvarer med den syke, vurdert av etterforskeren
- Har aldri fått behandling med CDCA
- Har aldri fått behandling med andre gallesyreprodukter
Ekskluderingskriterier:
- Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, utelukker deltakerens deltakelse i studien
- Tilstedeværelse av kjent hepatocyttdysfunksjon eller galdegangabnormiteter som intrahepatisk kolestase, primær biliær cirrhose eller skleroserende kolangitt
- Manglende evne til å overholde behandlings- og besøksplanen
- Kvinnelige deltakere som er gravide
- Kvinnelige deltakere som ammer
- Kvinnelige deltakere som bruker østrogenholdige forbindelser og ikke kan/vil ikke avbryte dem i løpet av studien
- Kvinnelige deltakere i fertil alder som ikke bruker lokalt godkjent(e) prevensjonsmetode(r) eller dobbelbarriereprevensjon (dvs. kondom og membran, kondom eller membran og sæddrepende gel eller skum)
- Tar noen av følgende medisiner: gallesyreprodukter; hemmere av gallesyretransportører; gallesyrebindende harpikser; aluminium-baserte syrenøytraliserende midler; kumarin og dets derivater; kolestyramin; ciklosporin; sirolimus; eller fenobarbital
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe 1 Diaré-Evaluerbar
Diaré-evaluerbare deltakere i alderen 12-75 år som ikke brukte kontinenshjelpemidler som utelukket vurdering eller evaluering av avføringsfrekvens og konsistens i løpet av screeningen/baseline-perioden; randomisert 1:1 for å motta enten placebo eller CDCA.
|
250mg kapsler
Andre navn:
Placebo å matche
|
|
Aktiv komparator: Gruppe 2a Ikke-diaré Evaluerbar
Ikke-diaré-evaluerbare deltakere i alderen 12-75 år som ikke har stabil, klinisk belastende diaré eller deres diaré kan ikke karakteriseres fullt ut.
|
250mg kapsler
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Gruppe 2b Pediatri
Deltakere i alderen 2 til under 12 år med eller uten klinisk belastende diaré.
|
250mg kapsler
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline ved uke 4 i gjennomsnittlig antall avføring med en BSS-score på 6 eller 7 per dag
Tidsramme: Inntil 4 uker
|
Inntil 4 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i plasmakolestanolnivåer fra baseline til uke 12
Tidsramme: Inntil 12 uker
|
Alle grupper samlet
|
Inntil 12 uker
|
|
Endring i urin og/eller plasma gallealkoholnivåer fra baseline til uke 12
Tidsramme: Inntil 12 uker
|
Alle grupper samlet
|
Inntil 12 uker
|
|
Forekomst av, alvorlighetsgrad/intensitet av og forhold til studiemedikament av AE
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Inntil 20 uker
|
|
|
Forekomst av, alvorlighetsgrad/intensitet av og forhold til studiemedisin av SAE
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Inntil 20 uker
|
|
|
Forekomst av, alvorlighetsgrad/intensitet av AESI
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Diaré og leverdysfunksjon
|
Inntil 20 uker
|
|
Forekomst av, alvorlighetsgrad/intensitet av og endringer i laboratorieverdier
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Inntil 20 uker
|
|
|
Forekomst av, alvorlighetsgrad/intensitet av og endringer i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Inntil 20 uker
|
|
|
Forekomst av, alvorlighetsgrad/intensitet av og endringer i vitale tegn
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Inntil 20 uker
|
|
|
Antall deltakere med avbrudd på grunn av AE
Tidsramme: Inntil 20 uker
|
Inntil 20 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. mai 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. november 2025
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
15. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
18. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Annen identifikator: EU Clinical Trials Register)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .