Uno studio sull'acido chenodesossicolico (CDCA) in partecipanti di nuova diagnosi con xantomatosi cerebrotendinea (CTX)
14 novembre 2024 aggiornato da: Leadiant Biosciences, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 3, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'acido chenodesossicolico (CDCA), con una coorte in aperto, in partecipanti di nuova diagnosi con xantomatosi cerebrotendinea (CTX)
Questo studio è progettato per dimostrare l'effetto benefico del CDCA nel trattamento della diarrea associata a CTX in circa 10 partecipanti di età compresa tra 2 e 75 anni con CTX di nuova diagnosi o sospetta CTX che non hanno mai ricevuto un trattamento con CDCA.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tel HaShomer, Israele
- Sheba medical center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Modulo di consenso informato firmato (o modulo di consenso a seconda dei casi)
- Età compresa tra 2 e 75 anni
- Ha una diagnosi nuova o sospetta di CTX definita da un'elevata concentrazione plasmatica di colestanolo (>10 mg/L/> 25,7 μmol/L) in combinazione con una presentazione clinica coerente con la malattia, come valutato dallo sperimentatore
- Non ha mai ricevuto un trattamento con CDCA
- Non ha mai ricevuto trattamenti con altri prodotti a base di acidi biliari
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, preclude la partecipazione del partecipante allo studio
- Presenza di disfunzione epatocitaria nota o anomalie dei dotti biliari come colestasi intraepatica, cirrosi biliare primitiva o colangite sclerosante
- Incapacità di aderire al trattamento e al programma delle visite
- Partecipanti di sesso femminile in gravidanza
- Partecipanti di sesso femminile che allattano al seno
- Partecipanti di sesso femminile che utilizzano composti contenenti estrogeni e non possono/non vogliono interromperli per la durata dello studio
- Partecipanti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano metodi contraccettivi approvati a livello locale o contraccettivi a doppia barriera (ovvero preservativo e diaframma, preservativo o diaframma e gel o schiuma spermicida)
- Assunzione di uno qualsiasi dei seguenti farmaci: prodotti a base di acidi biliari; inibitori dei trasportatori degli acidi biliari; resine leganti gli acidi biliari; antiacidi a base di alluminio; cumarina e suoi derivati; colestiramina; ciclosporina; sirolimus; o fenobarbital
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo 1 Valutabile per la diarrea
Partecipanti valutabili per la diarrea di età compresa tra 12 e 75 anni che non hanno utilizzato ausili per la continenza che precludevano la valutazione o la valutazione della frequenza e della consistenza delle feci durante il periodo di screening/basale; randomizzato 1:1 a ricevere placebo o CDCA.
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Capsule da 250 mg
Altri nomi:
Placebo da abbinare
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Comparatore attivo: Gruppo 2a Non-diarrea valutabile
I partecipanti non valutabili per la diarrea di età compresa tra 12 e 75 anni che non hanno diarrea stabile e clinicamente gravosa o che la loro diarrea non può essere completamente caratterizzata.
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Capsule da 250 mg
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Gruppo 2b Pediatria
Partecipanti di età compresa tra 2 e meno di 12 anni con o senza diarrea clinicamente gravosa.
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Capsule da 250 mg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale alla settimana 4 del numero medio di feci con un punteggio BSS di 6 o 7 al giorno
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Fino a 4 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dei livelli plasmatici di colestanolo dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
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Tutti i gruppi combinati
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Fino a 12 settimane
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Variazione dei livelli di alcol biliare nelle urine e/o nel plasma dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
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Tutti i gruppi combinati
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Fino a 12 settimane
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Incidenza, gravità/intensità e relazione degli eventi avversi con il farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Incidenza, gravità/intensità e relazione con il farmaco in studio degli SAE
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Incidenza, gravità/intensità degli AESI
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Diarrea e disfunzione epatica
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Fino a 20 settimane
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Incidenza, gravità/intensità e variazioni dei valori di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Incidenza, gravità/intensità e cambiamenti nell’esame obiettivo
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Incidenza, gravità/intensità e cambiamenti dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Numero di partecipanti con interruzioni dovute a eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 maggio 2024
Completamento primario (Stimato)
30 novembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 febbraio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 febbraio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
15 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
18 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 novembre 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Altro identificatore: EU Clinical Trials Register)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .