Studie kyseliny chenodeoxycholové (CDCA) u nově diagnostikovaných účastníků s cerebrotendinózní xantomatózou (CTX)
14. listopadu 2024 aktualizováno: Leadiant Biosciences, Inc.
Fáze 3, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie kyseliny chenodeoxycholové (CDCA), s otevřenou kohortou, u nově diagnostikovaných účastníků s cerebrotendinózní xantomatózou (CTX)
Tato studie je navržena tak, aby prokázala příznivý účinek CDCA při léčbě průjmu souvisejícího s CTX u přibližně 10 účastníků ve věku 2-75 let s nově diagnostikovaným CTX nebo suspektním CTX, kteří nikdy nebyli léčeni CDCA.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tel HaShomer, Izrael
- Sheba medical center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu (nebo formulář souhlasu podle potřeby)
- Ve věku od 2 do 75 let
- Má novou nebo suspektní diagnózu CTX, jak je definována zvýšenou koncentrací cholestanolu v plazmě (>10 mg/l/>25,7 μmol/l) ve spojení s klinickým obrazem konzistentním s nemocí podle hodnocení zkoušejícího
- Nikdy nebyl léčen CDCA
- Nikdy nebyl léčen jinými produkty žlučových kyselin
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího vylučuje účast účastníka ve studii
- Přítomnost známé dysfunkce hepatocytů nebo abnormalit žlučovodů, jako je intrahepatální cholestáza, primární biliární cirhóza nebo sklerotizující cholangitida
- Neschopnost dodržovat léčebný a plán návštěv
- Účastnice, které jsou těhotné
- Účastnice, které kojí
- Účastnice, které užívají sloučeniny obsahující estrogen a nemohou/nebudou je přerušovat po dobu trvání studie
- Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají místně schválenou metodu (metody) antikoncepce nebo antikoncepci s dvojitou bariérou (tj. kondom a bránice, kondom nebo bránice a spermicidní gel nebo pěna)
- Užívání některého z následujících léků: produkty žlučových kyselin; inhibitory transportérů žlučových kyselin; pryskyřice vázající žlučové kyseliny; antacida na bázi hliníku; kumarin a jeho deriváty; cholestyramin; cyklosporin; sirolimus; nebo fenobarbital
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1 Průjem – Hodnotitelné
Účastníci s hodnocením průjmu ve věku 12–75 let, kteří nepoužívali pomůcky pro kontinenci, které vylučovaly posouzení nebo hodnocení frekvence a konzistence stolice během screeningu/výchozího období; randomizováni 1:1, aby dostávali buď placebo nebo CDCA.
|
250mg kapsle
Ostatní jména:
Placebo odpovídající
|
|
Aktivní komparátor: Skupina 2a Neprůjem Hodnotitelné
Účastníci ve věku 12–75 let nehodnotitelní bez průjmu, kteří nemají stabilní, klinicky zatěžující průjem nebo jejich průjem nelze plně charakterizovat.
|
250mg kapsle
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Skupina 2b Pediatrie
Účastníci ve věku od 2 do méně než 12 let s nebo bez klinicky zatěžujícího průjmu.
|
250mg kapsle
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 4 v průměrném počtu stolic se skóre BSS 6 nebo 7 za den
Časové okno: Až 4 týdny
|
Až 4 týdny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna plazmatických hladin cholestanolu od výchozích hodnot do 12. týdne
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Všechny skupiny se spojily
|
Až 12 týdnů
|
|
Změna hladiny alkoholu v moči a/nebo plazmě od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Všechny skupiny se spojily
|
Až 12 týdnů
|
|
Výskyt, závažnost/intenzita nežádoucích účinků a vztah ke studovanému léčivu
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Až 20 týdnů
|
|
|
Výskyt, závažnost/intenzita SAE a vztah ke studovanému léku
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Až 20 týdnů
|
|
|
Výskyt, závažnost/intenzita AESI
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Průjem a jaterní dysfunkce
|
Až 20 týdnů
|
|
Výskyt, závažnost/intenzita a změny laboratorních hodnot
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Až 20 týdnů
|
|
|
Výskyt, závažnost/intenzita a změny ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Až 20 týdnů
|
|
|
Výskyt, závažnost/intenzita a změny vitálních funkcí
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Až 20 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s přerušeními kvůli AE
Časové okno: Až 20 týdnů
|
Až 20 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. listopadu 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
15. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
18. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Jiný identifikátor: EU Clinical Trials Register)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .