Исследование хенодезоксихолевой кислоты (CDCA) у участников, у которых впервые диагностирован церебротендинозный ксантоматоз (CTX)
14 ноября 2024 г. обновлено: Leadiant Biosciences, Inc.
Фаза 3, проспективное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование хенодезоксихолевой кислоты (CDCA) с открытой когортой у недавно диагностированных участников с церебротендинозным ксантоматозом (CTX)
Это исследование призвано продемонстрировать положительный эффект CDCA при лечении CTX-ассоциированной диареи примерно у 10 участников в возрасте от 2 до 75 лет с впервые диагностированным CTX или с подозрением на CTX, которые никогда не получали лечение CDCA.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tel HaShomer, Израиль
- Sheba medical center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанная форма информированного согласия (или форма согласия, если применимо)
- Возраст от 2 до 75 лет
- Имеет новый или предполагаемый диагноз CTX, определяемый по повышенной концентрации холестанола в плазме (>10 мг/л/>25,7 мкмоль/л) в сочетании с клинической картиной, соответствующей заболеванию по оценке исследователя.
- Никогда не получал лечения CDCA.
- Никогда не получал лечения другими продуктами желчных кислот.
Критерий исключения:
- Любое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, исключает участие участника в исследовании.
- Наличие известной дисфункции гепатоцитов или аномалий желчных протоков, таких как внутрипеченочный холестаз, первичный билиарный цирроз или склерозирующий холангит.
- Невозможность соблюдать график лечения и посещений.
- Беременные участницы
- Женщины-участницы, кормящие грудью
- Женщины-участницы, которые используют эстрогенсодержащие соединения и не могут/не будут прекращать их прием на время исследования.
- Женщины-участницы детородного возраста, которые не используют одобренные на местном уровне методы контроля над рождаемостью или двойной барьерной контрацепции (т.е. презерватив и диафрагма, презерватив или диафрагма и спермицидный гель или пена)
- Прием любого из следующих препаратов: продукты желчных кислот; ингибиторы транспортеров желчных кислот; смолы, связывающие желчные кислоты; антациды на основе алюминия; кумарин и его производные; холестирамин; циклоспорин; сиролимус; или фенобарбитал
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 1. Диарея. Оценка.
Участники в возрасте от 12 до 75 лет, поддающиеся оценке диареи, которые не использовали средства для удержания мочи, которые препятствовали оценке частоты и консистенции стула в течение скринингового/базового периода; рандомизировано 1:1 для получения плацебо или CDCA.
|
Капсулы 250 мг
Другие имена:
Плацебо, соответствующее
|
|
Активный компаратор: Группа 2а: отсутствие диареи, подлежащая оценке
Участники в возрасте 12–75 лет, не поддающиеся оценке по диарее, у которых нет стабильной, клинически обременительной диареи или их диарея не может быть полностью охарактеризована.
|
Капсулы 250 мг
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Группа 2б Педиатрия
Участники в возрасте от 2 до 12 лет с клинически тяжелой диареей или без нее.
|
Капсулы 250 мг
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение среднего количества стула по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе при показателе BSS 6 или 7 в день.
Временное ограничение: До 4 недель
|
До 4 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня холестанола в плазме от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: До 12 недель
|
Все группы вместе взятые
|
До 12 недель
|
|
Изменение уровня алкоголя в моче и/или плазме в желчи от исходного уровня до 12-й недели.
Временное ограничение: До 12 недель
|
Все группы вместе взятые
|
До 12 недель
|
|
Частота возникновения, тяжесть/интенсивность НЯ и связь с исследуемым препаратом
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
|
Частота, тяжесть/интенсивность и связь с исследуемым препаратом СНЯ
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
|
Частота, тяжесть/интенсивность AESI
Временное ограничение: До 20 недель
|
Диарея и нарушение функции печени
|
До 20 недель
|
|
Частота возникновения, тяжесть/интенсивность и изменения лабораторных показателей
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
|
Частота, тяжесть/интенсивность и изменения при физическом осмотре
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
|
Частота, тяжесть/интенсивность и изменения жизненно важных функций
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
|
Количество участников, прекративших лечение из-за НЯ
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 мая 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
18 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Другой идентификатор: EU Clinical Trials Register)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .