Un estudio del ácido quenodesoxicólico (CDCA) en participantes recién diagnosticados con xantomatosis cerebrotendinosa (CTX)
12 de febrero de 2024 actualizado por: Leadiant Biosciences, Inc.
Un estudio multicéntrico de fase 3, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, del ácido quenodesoxicólico (CDCA), con una cohorte abierta, en participantes recién diagnosticados con xantomatosis cerebrotendinosa (CTX)
Este estudio está diseñado para demostrar el efecto beneficioso de CDCA en el tratamiento de la diarrea asociada a CTX en aproximadamente 10 participantes de 2 a 75 años con CTX recién diagnosticado o sospecha de CTX que nunca han recibido tratamiento con CDCA.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Joe Testa
- Número de teléfono: 1514 301-948-1041
- Correo electrónico: joe.testa@leadiant.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento informado firmado (o formulario de consentimiento, según corresponda)
- Edad de 2 a 75 años
- Tiene un diagnóstico nuevo o sospechado de CTX definido por una concentración plasmática elevada de colestanol (>10 mg/L/25,7 μmol/L) junto con una presentación clínica compatible con la enfermedad según la evaluación del investigador.
- Nunca ha recibido tratamiento con CDCA.
- Nunca ha recibido tratamiento con otros productos de ácidos biliares.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, impida la participación del participante en el estudio.
- Presencia de disfunción conocida de los hepatocitos o anomalías de los conductos biliares, como colestasis intrahepática, cirrosis biliar primaria o colangitis esclerosante.
- Incapacidad para cumplir con el tratamiento y el calendario de visitas.
- Participantes femeninas que están embarazadas.
- Participantes femeninas que están amamantando.
- Participantes femeninas que están usando compuestos que contienen estrógeno y no pueden o no desean suspenderlos durante la duración del estudio.
- Participantes mujeres en edad fértil que no utilizan métodos anticonceptivos aprobados localmente o anticonceptivos de doble barrera (es decir, condón y diafragma, condón o diafragma y gel o espuma espermicida)
- Tomando cualquiera de los siguientes medicamentos: productos de ácidos biliares; inhibidores de transportadores de ácidos biliares; resinas aglutinantes de ácidos biliares; antiácidos a base de aluminio; cumarina y sus derivados; colestiramina; ciclosporina; sirolimús; o fenobarbital
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Diarrea del grupo 1: evaluable
Participantes evaluables para diarrea de 12 a 75 años de edad que no usaron ayudas para la continencia que impidieran la evaluación de la frecuencia y consistencia de las deposiciones durante el período de selección/valor inicial; aleatorizados 1:1 para recibir placebo o CDCA.
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Cápsulas de 250 mg
Otros nombres:
Placebo para igualar
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Comparador activo: Grupo 2a No diarrea evaluable
Participantes sin diarrea de entre 12 y 75 años que no tienen diarrea estable y clínicamente onerosa o que no pueden caracterizarse completamente.
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Cápsulas de 250 mg
Otros nombres:
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Comparador activo: Pediatría grupo 2b
Participantes de 2 a menos de 12 años con o sin diarrea clínicamente onerosa.
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Cápsulas de 250 mg
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en la Semana 4 en el número promedio de deposiciones con una puntuación BSS de 6 o 7 por día
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas
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Hasta 4 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en los niveles plasmáticos de colestanol desde el inicio hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
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Todos los grupos combinados
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Hasta 12 semanas
|
|
Cambio en los niveles de alcohol biliar en orina y/o plasma desde el inicio hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas
|
Todos los grupos combinados
|
Hasta 12 semanas
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Incidencia, gravedad/intensidad y relación con el fármaco del estudio de los EA
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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Hasta 20 semanas
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Incidencia, gravedad/intensidad y relación con el fármaco del estudio de los EAG
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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Hasta 20 semanas
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Incidencia, gravedad/intensidad de AESI
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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Diarrea y disfunción hepática.
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Hasta 20 semanas
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Incidencia, gravedad/intensidad y cambios en los valores de laboratorio.
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
|
Hasta 20 semanas
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Incidencia, gravedad/intensidad y cambios en el examen físico
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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Hasta 20 semanas
|
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Incidencia, gravedad/intensidad y cambios en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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Hasta 20 semanas
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|
Número de participantes con discontinuaciones debido a EA
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
|
Hasta 20 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Estimado)
15 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
15 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Otro identificador: EU Clinical Trials Register)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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