Une étude sur l'acide chénodésoxycholique (CDCA) chez des participants nouvellement diagnostiqués atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (CTX)
14 novembre 2024 mis à jour par: Leadiant Biosciences, Inc.
Une étude multicentrique de phase 3, prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'acide chénodésoxycholique (CDCA), avec une cohorte ouverte, chez des participants nouvellement diagnostiqués atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (CTX)
Cette étude est conçue pour démontrer l'effet bénéfique du CDCA dans le traitement de la diarrhée associée au CTX chez environ 10 participants âgés de 2 à 75 ans avec un CTX nouvellement diagnostiqué ou suspecté de CTX qui n'ont jamais reçu de traitement par CDCA.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tel HaShomer, Israël
- Sheba medical center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Formulaire de consentement éclairé signé (ou formulaire d'assentiment, le cas échéant)
- Âgé de 2 à 75 ans
- A un diagnostic nouveau ou suspecté de CTX tel que défini par une concentration plasmatique élevée de cholestérol (> 10 mg/L/> 25,7 μmol/L) en conjonction avec une présentation clinique compatible avec le malade telle qu'évaluée par l'investigateur
- N’a jamais reçu de traitement par CDCA
- N'a jamais reçu de traitement avec d'autres produits à base d'acide biliaire
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, exclut la participation du participant à l'étude
- Présence d'un dysfonctionnement hépatocytaire connu ou d'anomalies des voies biliaires telles qu'une cholestase intrahépatique, une cirrhose biliaire primitive ou une cholangite sclérosante
- Incapacité de respecter le traitement et le calendrier des visites
- Participantes enceintes
- Participantes qui allaitent
- Les participantes qui utilisent des composés contenant des œstrogènes et ne peuvent/ne veulent pas les interrompre pendant la durée de l'étude
- Les participantes en âge de procréer qui n'utilisent pas de méthode contraceptive approuvée localement ou de contraception à double barrière (c'est-à-dire préservatif et diaphragme, préservatif ou diaphragme et gel ou mousse spermicide)
- Prendre l'un des médicaments suivants : produits à base d'acide biliaire ; des inhibiteurs des transporteurs d'acides biliaires ; résines liant les acides biliaires; antiacides à base d'aluminium; la coumarine et ses dérivés ; la cholestyramine; la ciclosporine; le sirolimus; ou phénobarbital
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Diarrhée du groupe 1 évaluable
Participants évaluables pour la diarrhée âgés de 12 à 75 ans qui n'ont pas utilisé d'aides à la continence qui empêchaient l'évaluation de la fréquence et de la consistance des selles pendant la période de dépistage/de référence ; randomisés 1:1 pour recevoir soit un placebo, soit du CDCA.
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Gélules de 250 mg
Autres noms:
Placebo correspondant
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Comparateur actif: Groupe 2a non-diarrhée évaluable
Participants non évaluables pour la diarrhée âgés de 12 à 75 ans qui n'ont pas de diarrhée stable et cliniquement lourde ou dont la diarrhée ne peut pas être entièrement caractérisée.
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Gélules de 250 mg
Autres noms:
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Comparateur actif: Groupe 2b Pédiatrie
Participants âgés de 2 à moins de 12 ans avec ou sans diarrhée cliniquement lourde.
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Gélules de 250 mg
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport au départ à la semaine 4 du nombre moyen de selles avec un score BSS de 6 ou 7 par jour
Délai: Jusqu'à 4 semaines
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Jusqu'à 4 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification des taux plasmatiques de cholestérol entre le départ et la semaine 12
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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Tous groupes confondus
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Jusqu'à 12 semaines
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Modification des taux d'alcool biliaire urinaire et/ou plasmatique entre le départ et la semaine 12
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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Tous groupes confondus
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Jusqu'à 12 semaines
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Incidence, gravité/intensité et relation avec le médicament à l'étude des EI
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Jusqu'à 20 semaines
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Incidence, gravité/intensité et relation avec le médicament à l'étude des EIG
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Jusqu'à 20 semaines
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Incidence, gravité/intensité des ESSI
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Diarrhée et dysfonctionnement hépatique
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Jusqu'à 20 semaines
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Incidence, gravité/intensité et modifications des valeurs de laboratoire
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Jusqu'à 20 semaines
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Incidence, gravité/intensité et modifications de l'examen physique
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Jusqu'à 20 semaines
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Incidence, gravité/intensité et modifications des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Jusqu'à 20 semaines
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Nombre de participants ayant abandonné en raison d'EI
Délai: Jusqu'à 20 semaines
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Jusqu'à 20 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 mai 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 février 2024
Première publication (Réel)
15 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
18 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Autre identifiant: EU Clinical Trials Register)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .