Een onderzoek naar chenodeoxycholzuur (CDCA) bij nieuw gediagnosticeerde deelnemers met cerebrotendineuze xanthomatose (CTX)
14 november 2024 bijgewerkt door: Leadiant Biosciences, Inc.
Een fase 3, prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie naar chenodeoxycholzuur (CDCA), met een open-label cohort, bij nieuw gediagnosticeerde deelnemers met cerebrotendineuze xanthomatose (CTX)
Deze studie is opgezet om het gunstige effect van CDCA bij de behandeling van CTX-geassocieerde diarree aan te tonen bij ongeveer 10 deelnemers in de leeftijd van 2 tot 75 jaar oud met nieuw gediagnosticeerde CTX of vermoedelijke CTX, die nog nooit een behandeling met CDCA hebben gekregen.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tel HaShomer, Israël
- Sheba medical center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming (of toestemmingsformulier, indien van toepassing)
- Leeftijd van 2 tot 75 jaar oud
- Heeft een nieuwe of vermoedelijke diagnose van CTX zoals gedefinieerd door een verhoogde plasmacholestanolconcentratie (>10 mg/l/>25,7 μmol/l) in combinatie met een klinische presentatie die consistent is met de ziekte, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Heeft nooit een behandeling met CDCA ondergaan
- Heeft nooit een behandeling met andere galzuurproducten ondergaan
Uitsluitingscriteria:
- Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de deelnemer aan het onderzoek verhindert
- Aanwezigheid van bekende hepatocytdisfunctie of galwegafwijkingen zoals intrahepatische cholestase, primaire biliaire cirrose of scleroserende cholangitis
- Onvermogen om zich aan de behandeling en het bezoekschema te houden
- Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn
- Vrouwelijke deelnemers die borstvoeding geven
- Vrouwelijke deelnemers die oestrogeenbevattende verbindingen gebruiken en daar niet mee kunnen/willen stoppen gedurende de duur van het onderzoek
- Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en die geen plaatselijk goedgekeurde anticonceptiemethode(n) of dubbele barrière-anticonceptie gebruiken (dwz condoom en pessarium, condoom of pessarium en zaaddodende gel of schuim)
- Als u een van de volgende medicijnen gebruikt: galzuurproducten; remmers van galzuurtransporteurs; galzuurbindende harsen; antacida op aluminiumbasis; cumarine en zijn derivaten; colestyramine; ciclosporine; sirolimus; of fenobarbital
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1 Diarree - evalueerbaar
Bij diarree evalueerbare deelnemers van 12 tot 75 jaar oud die geen continentiehulpmiddelen gebruikten die beoordeling of evaluatie van de frequentie en consistentie van de ontlasting tijdens de screening/basislijnperiode uitsloten; 1:1 gerandomiseerd om placebo of CDCA te krijgen.
|
Capsules van 250 mg
Andere namen:
Placebo die bij elkaar past
|
|
Actieve vergelijker: Groep 2a Niet-diarree beoordeelbaar
Niet-diarree-evalueerbare deelnemers in de leeftijd van 12-75 jaar oud die geen stabiele, klinisch belastende diarree hebben of waarvan de diarree niet volledig kan worden gekarakteriseerd.
|
Capsules van 250 mg
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Groep 2b Kindergeneeskunde
Deelnemers van 2 tot jonger dan 12 jaar oud met of zonder klinisch belastende diarree.
|
Capsules van 250 mg
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in week 4 in het gemiddelde aantal ontlastingen met een BSS-score van 6 of 7 per dag
Tijdsspanne: Tot 4 weken
|
Tot 4 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in plasmacholestanolspiegels vanaf de uitgangswaarde tot week 12
Tijdsspanne: Tot 12 weken
|
Alle groepen bij elkaar
|
Tot 12 weken
|
|
Verandering in de galalcoholspiegels in urine en/of plasma vanaf de uitgangswaarde tot week 12
Tijdsspanne: Tot 12 weken
|
Alle groepen bij elkaar
|
Tot 12 weken
|
|
Incidentie van, ernst/intensiteit van en relatie tot het onderzoeksgeneesmiddel van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Tot 20 weken
|
|
|
Incidentie van, ernst/intensiteit van en relatie tot het onderzoeksgeneesmiddel van SAE's
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Tot 20 weken
|
|
|
Incidentie van, ernst/intensiteit van AESI's
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Diarree en leverdisfunctie
|
Tot 20 weken
|
|
Incidentie van, ernst/intensiteit van en veranderingen in laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Tot 20 weken
|
|
|
Incidentie van, ernst/intensiteit van en veranderingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Tot 20 weken
|
|
|
Incidentie van, ernst/intensiteit van en veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Tot 20 weken
|
|
|
Aantal deelnemers met stopzettingen vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 20 weken
|
Tot 20 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 mei 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 november 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
18 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LBI-CDCA-001
- 2023-505759-29-00 (Andere identificatie: EU Clinical Trials Register)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .