ベチベグロゲン オートテムセルで治療されたβ-サラセミアの参加者の研究
2025年2月10日 更新者：bluebird bio
Betibeglogene Autotemcel で治療された β-サラセミア患者の安全性と有効性の登録研究 (Glostar 登録)
この研究の主な目的は、市販後ベチベグロゲン オートテムセル (beti-cel) で治療を受けた β サラセミア患者に関する実際の長期的データを収集することです。
beti-cel による治療後の長期安全性 (新たに診断された悪性腫瘍のリスクを含む) を評価し、beti-cel による治療の長期有効性を評価する。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
150
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：bluebird bio
- 電話番号：+1-833-999-6378
- メール：clinicaltrials@bluebirdbio.com
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- 募集
- UCSF Benioff Children's Hospitals
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Palo Alto、California、アメリカ、94043
- 募集
- Stanford University
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Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- University of Minnesota
-
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New York
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- 募集
- Cohen Children's Medical Center
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Texas Children's Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Β-サラセミアの参加者は、レジストリに参加している米国のセンターで市販後設定でベティセルによる治療を受けています。
説明
包含基準:
- 参加者は、レジストリに参加している米国のセンターで市販後ベティセルによる治療を受ける必要があります。
- 参加者は、適用される法律および規制に従って、登録前にインフォームドコンセントおよび/または同意書に署名する必要があります。
- 参加者は、データを国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR) と共有することを許可するインフォームドコンセントおよび/または同意書に署名している必要があります。
- 参加者は米国に拠点を置く血液専門医のフォローを受ける必要があります。
除外基準:
- レジストリへの参加に除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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参加者全員
このレジストリ研究では、市販後にベティセルで治療を受けたβサラセミアの参加者をベティセル注入後最長15年間追跡調査し、実際の長期的なデータを収集します。
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これは非介入研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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個々の関心のある有害事象（AEI）を経験した参加者の数
時間枠：ベティセル注入後 15 年間
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スポンサーは、以下の事象を AEI であるとみなします（医学的に重大な重篤な有害事象 [SAE] として報告する必要があります）。
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ベティセル注入後 15 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ベティセル注入後 15 年間
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ベティセル注入後 15 年間
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ベティセル関連の AE を患った参加者の数
時間枠：ベティセル注入後 15 年間
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ベティセル注入後 15 年間
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イベントのないサバイバル
時間枠：ベティセル注入後 15 年間
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ベティセル注入後 15 年間
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輸血独立を達成した参加者の割合
時間枠：ベティセル注入後 15 年間
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ベティセル注入後 15 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Himal Lal Thakar, MD、bluebird bio, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月23日
一次修了 (推定)
2043年12月1日
研究の完了 (推定)
2043年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年2月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月14日
最初の投稿 (実際)
2024年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月10日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- REG-501
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ブルーバードのバイオは透明性を重視しています。
この研究が完了し、該当するすべての規制当局への提出が完了し、ブルーバード バイオ、当社の協力者、および/によって確立された基準と一致した後、適切に匿名化された参加者レベルのデータセットおよび裏付け文書を共有することができます（ブルーバード バイオが契約上許可されている場合）。または、機密情報を保護し、研究参加者のプライバシーを維持するための業界のベストプラクティス。
お問い合わせについては、datasharing@bluebirdbio.com までご連絡ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。