En undersøgelse af deltagere med β-thalassæmi behandlet med Betibeglogene Autotemcel
10. februar 2025 opdateret af: bluebird bio
En sikkerheds- og effektivitetsregisterundersøgelse af patienter med β-thalassæmi behandlet med Betibeglogene Autotemcel (Glostar-registret)
Hovedformålet med denne undersøgelse er at indsamle longitudinelle data fra den virkelige verden om deltagere med β-thalassæmi behandlet med betibeglogene autotemcel (beti-cel) efter markedsføring.
At vurdere den langsigtede sikkerhed, herunder risikoen for nydiagnosticerede maligniteter, efter behandling med beti-cel og evaluere den langsigtede effektivitet af behandling med beti-cel.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
150
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: bluebird bio
- Telefonnummer: +1-833-999-6378
- E-mail: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94043
- Rekruttering
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
- Rekruttering
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere med β-thalassæmi behandlet med beti-cel i postmarketingmiljøet på et center i USA (USA), der deltager i registreringsdatabasen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal behandles med beti-cel i postmarketingmiljøet på et center i USA, der deltager i registreringsdatabasen.
- Deltageren skal underskrive et informeret samtykke og/eller samtykke inden tilmelding som påkrævet i henhold til gældende love og regler.
- Deltageren skal have underskrevet et informeret samtykke og/eller samtykke, der tillader, at data kan deles med Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
- Deltageren skal følges af en hæmatolog baseret i USA.
Ekskluderingskriterier:
- Der er ingen udelukkelseskriterier for registreringsdeltagelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltagere
Deltagere med β-thalassæmi behandlet med beti-cel i post-marketing-miljøet vil blive fulgt i dette registerstudie i op til 15 år efter infusion med beti-cel for at indsamle longitudinelle data fra den virkelige verden.
|
Dette er ikke-interventionsundersøgelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der oplever hver enkelt uønskede hændelser af interesse (AEI'er)
Tidsramme: Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Sponsoren anser følgende hændelser for at være AEI'er (som bør rapporteres som en medicinsk signifikant alvorlig bivirkning [SAE]):
|
Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
|
Antal deltagere med beti-cel relaterede AE'er
Tidsramme: Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Gennem 15 år efter beti-cel infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. januar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2043
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2043
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. februar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. februar 2024
Først opslået (Faktiske)
21. februar 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- REG-501
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed.
Passende afidentificerede datasæt på deltagerniveau og understøttende dokumenter kan blive delt (hvis bluebird bio er kontraktmæssigt tilladt at gøre det) efter afslutningen af denne undersøgelse, færdiggørelse af alle gældende lovgivningsmæssige indsendelser og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio, vores samarbejdspartnere og/ eller industriens bedste praksis for at beskytte fortrolige oplysninger og opretholde privatlivets fred for studiedeltagere.
For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .