Studie účastníků s β-Thalasemií léčených Betibeglogene Autotemcel
10. února 2025 aktualizováno: bluebird bio
Studie registru bezpečnosti a účinnosti u pacientů s β-thalasémií léčených Betibeglogene Autotemcel (registr Glostar)
Hlavním cílem této studie je shromáždit reálná longitudinální data o účastnících s β-talasémií léčených betibeglogenem autotemcel (beti-cel) v postmarketingovém prostředí.
Posoudit dlouhodobou bezpečnost, včetně rizika nově diagnostikovaných malignit, po léčbě beti-celem a zhodnotit dlouhodobou účinnost léčby beti-celem.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
150
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: bluebird bio
- Telefonní číslo: +1-833-999-6378
- E-mail: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Nábor
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94043
- Nábor
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Nábor
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Texas Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s β-talasémií léčení beti-celem v postmarketingovém prostředí ve středisku ve Spojených státech (USA), které se účastní registru.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník musí být léčen beti-celem v postmarketingovém prostředí ve středisku v USA, které je součástí registru.
- Účastník musí před registrací podepsat informovaný souhlas a/nebo souhlas, jak to vyžadují platné zákony a předpisy.
- Účastník musí podepsat informovaný souhlas a/nebo souhlas povolující sdílení dat s Centrem pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně (CIBMTR).
- Účastník musí být sledován hematologem se sídlem v USA.
Kritéria vyloučení:
- Neexistují žádná vylučovací kritéria pro účast v registru.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Všichni účastníci
Účastníci s β-talasémií léčení beti-celem po uvedení na trh budou v této registrační studii sledováni po dobu až 15 let po infuzi beti-celu za účelem shromažďování dlouhodobých údajů v reálném světě.
|
Jedná se o neintervenční studii.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zažili jednotlivé nežádoucí události zájmu (AEI)
Časové okno: Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Zadavatel považuje následující příhody za AEI (které by měly být hlášeny jako lékařsky závažná závažná nežádoucí příhoda [SAE]):
|
Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
|
Počet účastníků s AE souvisejícími s beti-cel
Časové okno: Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Během 15 let po infuzi Beti-cel
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. ledna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2043
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2043
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- REG-501
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
bluebird bio se zavázala k transparentnosti.
Po dokončení této studie, dokončení všech příslušných regulačních podání a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio, našimi spolupracovníky a/nebo mohou být sdíleny vhodně deidentifikované datové soubory na úrovni účastníků a podpůrné dokumenty (pokud je to smluvně povoleno společnosti bluebird bio). nebo osvědčené postupy v oboru k ochraně důvěrných informací a zachování soukromí účastníků studie.
V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .