Um estudo de participantes com β-talassemia tratados com Betibeglogene Autotemcel
10 de fevereiro de 2025 atualizado por: bluebird bio
Um estudo de registro de segurança e eficácia de pacientes com β-talassemia tratados com Betibeglogene Autotemcel (o registro Glostar)
O principal objetivo deste estudo é coletar dados longitudinais do mundo real em participantes com β-talassemia tratados com betibeglogene autotemcel (beti-cel) no ambiente pós-comercialização.
Avaliar a segurança a longo prazo, incluindo o risco de doenças malignas recentemente diagnosticadas, após o tratamento com beti-cel e avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento com beti-cel.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: bluebird bio
- Número de telefone: +1-833-999-6378
- E-mail: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Locais de estudo
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Recrutamento
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94043
- Recrutamento
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- University of Minnesota
-
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New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Recrutamento
- Cohen Children's Medical Center
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes com β-talassemia tratados com beti-cel no ambiente pós-comercialização em um centro nos Estados Unidos (EUA) que participa do Registro.
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ser tratado com beti-cel no ambiente pós-comercialização em um centro nos EUA que participa do Registro.
- O participante deve assinar um consentimento informado e/ou assentimento antes da inscrição, conforme exigido pelas leis e regulamentos aplicáveis.
- O participante deve ter assinado um consentimento informado e/ou consentimento permitindo que os dados sejam compartilhados com o Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula Óssea (CIBMTR).
- O participante deve ser acompanhado por um hematologista baseado nos EUA.
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão para participação no Registro.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Todos os participantes
Os participantes com β-talassemia tratados com beti-cel no ambiente pós-comercialização serão acompanhados neste estudo de registro por até 15 anos após a infusão com beti-cel para coletar dados longitudinais do mundo real.
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Este é um estudo não intervencional.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que vivenciam cada evento adverso de interesse (AEI) individual
Prazo: Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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O Patrocinador considera os seguintes eventos como EAIs (que devem ser relatados como um Evento Adverso Grave [SAE] clinicamente significativo):
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Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Número de participantes com EAs relacionados ao beti-cel
Prazo: Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Sobrevivência sem eventos
Prazo: Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Percentagem de participantes que alcançam independência transfusional
Prazo: Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Até 15 anos de infusão pós-beti-cel
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2043
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2043
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REG-501
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
bluebird bio está comprometida com a transparência.
Conjuntos de dados de nível de participante devidamente desidentificados e documentos de apoio podem ser compartilhados (se a bluebird bio for contratualmente permitida a fazê-lo) após a conclusão deste estudo, conclusão de todas as submissões regulatórias aplicáveis e consistente com os critérios estabelecidos pela bluebird bio, nossos colaboradores e/ ou as melhores práticas do setor para proteger informações confidenciais e manter a privacidade dos participantes do estudo.
Para mais informações, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .