Een onderzoek onder deelnemers met β-thalassemie die werden behandeld met Betibeglogene Autotemcel
10 februari 2025 bijgewerkt door: bluebird bio
Een registeronderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van patiënten met β-thalassemie die werden behandeld met Betibeglogene Autotemcel (het Glostar-register)
Het belangrijkste doel van deze studie is het verzamelen van longitudinale gegevens uit de praktijk over deelnemers met β-thalassemie die werden behandeld met betibeglogene autotemcel (beti-cel) in de postmarketingsetting.
Om de veiligheid op lange termijn te beoordelen, inclusief het risico op nieuw gediagnosticeerde maligniteiten, na behandeling met beti-cel en de effectiviteit op lange termijn van behandeling met beti-cel te evalueren.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
150
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: bluebird bio
- Telefoonnummer: +1-833-999-6378
- E-mail: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studie Locaties
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Werving
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94043
- Werving
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Werving
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Werving
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Texas Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers met β-thalassemie die in de postmarketingsetting met beti-cel zijn behandeld in een centrum in de Verenigde Staten (VS) dat deelneemt aan de Registry.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer moet in de postmarketingomgeving met beti-cel worden behandeld in een centrum in de VS dat deelneemt aan het register.
- De deelnemer moet voorafgaand aan de inschrijving een geïnformeerde toestemming en/of instemming ondertekenen, zoals vereist onder de toepasselijke wet- en regelgeving.
- De deelnemer moet een geïnformeerde toestemming en/of toestemming hebben ondertekend waarmee gegevens mogen worden gedeeld met het Centre for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
- Deelnemer moet worden gevolgd door een hematoloog gevestigd in de VS.
Uitsluitingscriteria:
- Er zijn geen uitsluitingscriteria voor deelname aan het register.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Alle deelnemers
Deelnemers met β-thalassemie die na het op de markt brengen met beti-cel zijn behandeld, zullen in dit registeronderzoek tot 15 jaar na infusie met beti-cel worden gevolgd om longitudinale gegevens uit de echte wereld te verzamelen.
|
Dit is een non-interventionele studie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat elke individuele ongewenste gebeurtenis (AEI) ervaart
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
De sponsor beschouwt de volgende gebeurtenissen als AEI’s (die moeten worden gerapporteerd als een medisch significante ernstige bijwerking (SAE)):
|
Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
|
Aantal deelnemers met beticel-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
|
Evenementvrij overleven
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
|
Percentage deelnemers dat transfusie-onafhankelijkheid bereikt
Tijdsspanne: Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
Gedurende 15 jaar na de beti-cel-infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2043
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2043
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- REG-501
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
bluebird bio streeft naar transparantie.
Op passende wijze geanonimiseerde datasets op deelnemersniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld (als bluebird bio dit contractueel is toegestaan) na voltooiing van dit onderzoek, voltooiing van alle toepasselijke regelgevende indieningen en in overeenstemming met de criteria opgesteld door bluebird bio, onze medewerkers en/of of beste praktijken uit de sector om vertrouwelijke informatie te beschermen en de privacy van studiedeelnemers te behouden.
Voor vragen kunt u contact met ons opnemen via datasharing@bluebirdbio.com.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .