Исследование участников с β-талассемией, получавших бетабеглоген Autotemcel
10 февраля 2025 г. обновлено: bluebird bio
Регистрационное исследование безопасности и эффективности пациентов с β-талассемией, получавших бетибеглоген аутотемцел (реестр Glostar)
Основная цель этого исследования — собрать реальные продольные данные об участниках с β-талассемией, получавших бетибеглоген аутотемцел (beti-cel) в постмаркетинговых условиях.
Оценить долгосрочную безопасность, включая риск впервые диагностированных злокачественных новообразований, после лечения бети-целом и оценить долгосрочную эффективность лечения бети-целом.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
150
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: bluebird bio
- Номер телефона: +1-833-999-6378
- Электронная почта: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Места учебы
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Рекрутинг
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94043
- Рекрутинг
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Рекрутинг
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Рекрутинг
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Texas Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники с β-талассемией, получавшие бета-цел в пострегистрационных условиях в центре в Соединенных Штатах (США), который участвует в Реестре.
Описание
Критерии включения:
- Участник должен пройти курс лечения бети-целом в пострегистрационном периоде в центре в США, который участвует в Реестре.
- Участник должен подписать информированное согласие и/или согласие до регистрации, как того требуют применимые законы и правила.
- Участник должен подписать информированное согласие и/или согласие, разрешающее передачу данных в Центр международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR).
- Участника должен наблюдать гематолог из США.
Критерий исключения:
- Критерии исключения для участия в реестре отсутствуют.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Все участники
Участники с β-талассемией, получавшие бети-цел в постмаркетинговых условиях, будут наблюдаться в этом исследовании в течение 15 лет после инфузии бети-цела для сбора реальных продольных данных.
|
Это неинтервенционное исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, у которых наблюдаются каждое отдельное нежелательное явление, представляющее интерес (НЯИ)
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Спонсор считает, что следующие события относятся к НЯ (о которых следует сообщать как о серьезном с медицинской точки зрения серьезном нежелательном явлении [СНЯ]):
|
Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Через 15 лет после инфузии бетацела
|
|
Количество участников с НЯ, связанными с бетацелом
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Через 15 лет после инфузии бетацела
|
|
Выживание без событий
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Через 15 лет после инфузии бетацела
|
|
Процент участников, достигших независимости от переливания крови
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Через 15 лет после инфузии бетацела
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2043 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2043 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 февраля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REG-501
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
bluebird bio стремится к прозрачности.
Соответствующим образом обезличенные наборы данных на уровне участников и подтверждающие документы могут быть переданы (если это разрешено контрактом bluebird bio) после завершения этого исследования, завершения всех применимых нормативных документов и в соответствии с критериями, установленными bluebird bio, нашими сотрудниками и / или лучшие отраслевые практики по защите конфиденциальной информации и обеспечению конфиденциальности участников исследования.
По вопросам обращайтесь к нам по адресу datasharing@bluebirdbio.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .