Tutkimus osallistujista, joilla on β-talassemia, joita hoidettiin Betibeglogene Autotemcelilla
maanantai 10. helmikuuta 2025 päivittänyt: bluebird bio
Turvallisuus- ja tehokkuusrekisteritutkimus Betibeglogene Autotemcelilla hoidetuista β-talassemiapotilaista (Glostar-rekisteri)
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on kerätä todellista pitkittäistietoa osallistujista, joilla on β-talassemia ja joita hoidettiin betibeglogene autotemcelilla (beti-cel) markkinoille saattamisen jälkeen.
Arvioida pitkän aikavälin turvallisuutta, mukaan lukien äskettäin diagnosoitujen pahanlaatuisten kasvainten riski, beti-cel-hoidon jälkeen ja arvioida beti-cel-hoidon pitkän aikavälin tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
150
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: bluebird bio
- Puhelinnumero: +1-833-999-6378
- Sähköposti: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94043
- Rekrytointi
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Rekrytointi
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on β-talassemia, joita hoidetaan beti-celillä markkinoille saattamisen jälkeen Yhdysvalloissa (Yhdysvallat) olevassa keskusrekisteriin osallistuvassa keskustassa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujaa on hoidettava beti-celillä markkinointiin osallistuvassa Yhdysvalloissa sijaitsevassa keskuksessa.
- Osallistujan on allekirjoitettava tietoinen suostumus ja/tai suostumus ennen ilmoittautumista sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
- Osallistujan on allekirjoitettava tietoinen suostumus ja/tai suostumus, joka sallii tietojen jakamisen Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) kanssa.
- Osallistujan on seurattava hematologia Yhdysvalloissa.
Poissulkemiskriteerit:
- Rekisterin osallistumiselle ei ole poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kaikki osallistujat
Beticelillä markkinoille tulon jälkeen hoidettuja β-talassemiaa sairastavia osallistujia seurataan tässä rekisteritutkimuksessa enintään 15 vuoden ajan beticel-infuusion jälkeen todellisten pitkittäisten tietojen keräämiseksi.
|
Tämä on ei-interventiotutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat kunkin yksittäisen kiinnostavan haittatapahtuman (AEI)
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
Sponsori pitää seuraavia tapahtumia AEI:nä (jotka tulee raportoida lääketieteellisesti merkittävänä vakavana haittatapahtumana [SAE]):
|
15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on beticeliin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
|
Verensiirrosta riippumattomuuden saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
15 vuoden ajan Beticel-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2043
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2043
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REG-501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
bluebird bio on sitoutunut läpinäkyvyyteen.
Asianmukaisesti poistettuja osallistujatason tietojoukkoja ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa (jos bluebird biolla on sopimuksessa lupa tehdä niin), kun tämä tutkimus on suoritettu, kaikki soveltuvat säädökset on suoritettu ja Bluebird bion, yhteistyökumppaneidemme ja/ tai alan parhaita käytäntöjä luottamuksellisten tietojen suojaamiseksi ja tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyden säilyttämiseksi.
Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .