Badanie uczestników chorych na β-talasemię leczonych Betibeglogene Autotemcel
10 lutego 2025 zaktualizowane przez: bluebird bio
Badanie rejestru dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów z β-talasemią leczonych produktem Betibeglogene Autotemcel (Rejestr Glostar)
Głównym celem tego badania jest zebranie rzeczywistych danych podłużnych dotyczących uczestników chorych na β-talasemię leczonych betibeglogenem autotemcel (beti-cel) po wprowadzeniu produktu do obrotu.
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa, w tym ryzyka nowo zdiagnozowanych nowotworów złośliwych, po leczeniu beti-celem oraz ocena długoterminowej skuteczności leczenia beti-celem.
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
150
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: bluebird bio
- Numer telefonu: +1-833-999-6378
- E-mail: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Rekrutacyjny
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94043
- Rekrutacyjny
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Rekrutacyjny
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Rekrutacyjny
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Texas Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy z β-talasemią leczeni beti-celem po wprowadzeniu do obrotu w ośrodku w Stanach Zjednoczonych (USA), który uczestniczy w Rejestrze.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik musi być leczony beti-celem po wprowadzeniu do obrotu w ośrodku w USA, który uczestniczy w Rejestrze.
- Uczestnik musi podpisać świadomą zgodę i/lub zgodę przed rejestracją, zgodnie z wymogami obowiązujących przepisów i regulacji.
- Uczestnik musi podpisać świadomą zgodę i/lub zgodę na udostępnienie danych Centrum Międzynarodowych Badań nad Przeszczepami Krwi i Szpiku (CIBMTR).
- Uczestnik musi być pod kontrolą hematologa przebywającego w USA.
Kryteria wyłączenia:
- Nie ma żadnych kryteriów wykluczających z udziału w Rejestrze.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy chorzy na β-talasemię leczeni beti-celem po wprowadzeniu leku do obrotu będą obserwowani w tym badaniu rejestrowym przez okres do 15 lat po wlewie beti-celu w celu zebrania rzeczywistych danych podłużnych.
|
To jest badanie nieinterwencyjne.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poszczególne zdarzenia niepożądane (AEI)
Ramy czasowe: Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Sponsor uważa następujące zdarzenia za AEI (które należy zgłosić jako poważne zdarzenie niepożądane z medycznego punktu widzenia [SAE]):
|
Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
|
Liczba uczestników z AE związanymi z beti-celem
Ramy czasowe: Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
|
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji
Ramy czasowe: Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Przez 15 lat po wlewie beta-cel
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2043
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2043
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- REG-501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
bluebird bio stawia na przejrzystość.
Odpowiednio pozbawione elementów identyfikujących zbiory danych na poziomie uczestnika i dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane (jeśli bluebird bio wyrazi na to zgodę w umowie) po zakończeniu tego badania, złożeniu wszystkich stosownych wniosków regulacyjnych i zgodnie z kryteriami ustalonymi przez bluebird bio, naszych współpracowników i/lub lub najlepsze praktyki branżowe mające na celu ochronę informacji poufnych i zachowanie prywatności uczestników badania.
W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .