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Une étude auprès de participants atteints de β-thalassémie traités avec Betibeglogene Autotemcel

14 février 2024 mis à jour par: bluebird bio

Une étude de registre sur l'innocuité et l'efficacité de patients atteints de β-thalassémie traités par Betibeglogene Autotemcel (le registre Glostar)

L'objectif principal de cette étude est de collecter des données longitudinales réelles sur les participants atteints de β-thalassémie traités par betibeglogene autotemcel (beti-cel) dans le cadre post-commercialisation. Évaluer la sécurité à long terme, y compris le risque de tumeurs malignes nouvellement diagnostiquées, après un traitement par beti-cel et évaluer l'efficacité à long terme du traitement par beti-cel.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children's Hospitals

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants atteints de β-thalassémie traités par beti-cel dans le cadre post-commercialisation dans un centre aux États-Unis (US) qui participe au registre.

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit être traité avec beti-cel dans le cadre post-commercialisation dans un centre aux États-Unis qui participe au registre.
  • Le participant doit signer un consentement éclairé et/ou un assentiment avant l'inscription, comme l'exigent les lois et réglementations applicables.
  • Le participant doit avoir signé un consentement éclairé et/ou un assentiment autorisant le partage des données avec le Centre international de recherche sur les greffes de sang et de moelle (CIBMTR).
  • Le participant doit être suivi par un hématologue basé aux États-Unis.

Critère d'exclusion:

- Il n'y a aucun critère d'exclusion pour la participation au registre.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Les participants atteints de β-thalassémie traités par beti-cel après la commercialisation seront suivis dans cette étude de registre jusqu'à 15 ans après la perfusion de beti-cel pour collecter des données longitudinales réelles.
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants qui subissent chaque événement indésirable d'intérêt (EIA)
Délai: Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel

Le promoteur considère les événements suivants comme des AEI (qui doivent être signalés comme un événement indésirable grave [EIG] médicalement significatif) :

  • Toute tumeur maligne nouvellement diagnostiquée
  • Échec de la greffe de neutrophiles : défini comme la décision du prestataire de soins de santé d'administrer des cellules de secours ou une transplantation ultérieure de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) en raison d'un échec de récupération des neutrophiles.
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine 1 (VIH-1), le VIH-2 et le virus T-lymphotrope humain (HTLV) nouvellement acquis
  • Toute maladie auto-immune nouvellement diagnostiquée
  • Toute maladie veino-occlusive hépatique (MVO)
  • Tout événement hémorragique cliniquement significatif.
Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Nombre de participants présentant des EI liés au beti-cel
Délai: Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Survie sans événement
Délai: Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Pourcentage de participants atteignant l’indépendance transfusionnelle
Délai: Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel
Pendant 15 ans après la perfusion de beti-cel

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

bluebird bio

Collaborateurs

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2043

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2043

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2024

Première publication (Estimé)

21 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REG-501

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

bluebird bio s’engage en faveur de la transparence. Des ensembles de données et des documents justificatifs correctement anonymisés au niveau des participants peuvent être partagés (si bluebird bio est contractuellement autorisé à le faire) après la fin de cette étude, l'achèvement de toutes les soumissions réglementaires applicables et conformément aux critères établis par bluebird bio, nos collaborateurs et/ ou les meilleures pratiques de l'industrie pour protéger les informations confidentielles et préserver la vie privée des participants à l'étude. Pour toute demande de renseignements, veuillez nous contacter à datasharing@bluebirdbio.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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