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Un estudio de participantes con β-talasemia tratados con Betibeglogene Autotemcel

14 de febrero de 2024 actualizado por: bluebird bio

Un estudio de registro de seguridad y eficacia de pacientes con β-talasemia tratados con Betibeglogene Autotemcel (el Registro Glostar)

El objetivo principal de este estudio es recopilar datos longitudinales del mundo real sobre participantes con β-talasemia tratados con betibeglogene autotemcel (beti-cel) en el entorno posterior a la comercialización. Evaluar la seguridad a largo plazo, incluido el riesgo de neoplasias malignas recién diagnosticadas, después del tratamiento con beti-cel y evaluar la eficacia a largo plazo del tratamiento con beti-cel.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

150

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospitals

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con β-talasemia tratados con beti-cel en el entorno posterior a la comercialización en un centro de los Estados Unidos (EE. UU.) que participa en el Registro.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe ser tratado con beti-cel en el entorno posterior a la comercialización en un centro en los EE. UU. que participe en el Registro.
  • El participante debe firmar un consentimiento informado y/o asentimiento antes de la inscripción según lo exigen las leyes y regulaciones aplicables.
  • El participante debe haber firmado un consentimiento informado y/o asentimiento que permita compartir los datos con el Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula (CIBMTR).
  • El participante debe ser seguido por un hematólogo con sede en los EE. UU.

Criterio de exclusión:

- No existen criterios de exclusión para la participación en el Registro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Todos los participantes
Los participantes con β-talasemia tratados con beti-cel en el entorno poscomercialización serán seguidos en este estudio de registro durante hasta 15 años después de la infusión con beti-cel para recopilar datos longitudinales del mundo real.
Otro: Sin intervención
Este es un estudio no intervencionista.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentan cada evento adverso de interés (AEI) individual
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel

El Patrocinador considera que los siguientes eventos son AEI (que deben informarse como un Evento adverso grave [SAE] médicamente significativo):

  • Cualquier neoplasia maligna recién diagnosticada
  • Fallo del injerto de neutrófilos: definido como la decisión del proveedor de atención médica (HCP) de administrar células de respaldo o un posterior trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) debido a un fallo en la recuperación de neutrófilos.
  • Infección por virus de inmunodeficiencia humana-1 (VIH-1) recién adquirida, infección por VIH-2 e infección por virus linfotrópico t humano (HTLV)
  • Cualquier trastorno autoinmune recién diagnosticado.
  • Cualquier enfermedad venooclusiva hepática (EVO)
  • Cualquier evento hemorrágico clínicamente significativo.
A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
Número de participantes con EA relacionados con beti-cel
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
Porcentaje de participantes que lograron la independencia transfusional
Periodo de tiempo: A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel
A lo largo de 15 años después de la infusión de beti-cel

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

bluebird bio

Colaboradores

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Investigadores

  • Director de estudio: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2043

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2043

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Estimado)

21 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • REG-501

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

bluebird bio está comprometido con la transparencia. Se pueden compartir conjuntos de datos y documentos de respaldo a nivel de participante debidamente no identificados (si a Bluebird Bio se le permite hacerlo por contrato) una vez finalizado este estudio, todas las presentaciones reglamentarias aplicables y de conformidad con los criterios establecidos por Bluebird Bio, nuestros colaboradores y/o o las mejores prácticas de la industria para proteger la información confidencial y mantener la privacidad de los participantes del estudio. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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