Eine Studie an Teilnehmern mit β-Thalassämie, die mit Betibeglogene Autotemcel behandelt wurden
10. Februar 2025 aktualisiert von: bluebird bio
Eine Registrierungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Patienten mit β-Thalassämie, die mit Betibeglogene Autotemcel behandelt wurden (das Glostar-Register)
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, reale Längsschnittdaten von Teilnehmern mit β-Thalassämie zu sammeln, die nach der Markteinführung mit Betibeglogene Autotemcel (Beti-Cel) behandelt wurden.
Zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit, einschließlich des Risikos neu diagnostizierter bösartiger Erkrankungen, nach der Behandlung mit Beti-cel und zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit der Behandlung mit Beti-cel.
Studienübersicht
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
150
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: bluebird bio
- Telefonnummer: +1-833-999-6378
- E-Mail: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studienorte
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Rekrutierung
- UCSF Benioff Children's Hospitals
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94043
- Rekrutierung
- Stanford University
-
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- Rekrutierung
- University of Minnesota
-
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New York
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New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- Rekrutierung
- Cohen Children's Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Rekrutierung
- Texas Children's Hospital
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Teilnehmer mit β-Thalassämie, die nach der Markteinführung in einem Zentrum in den Vereinigten Staaten (USA), das am Register teilnimmt, mit Beti-Cel behandelt wurden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer muss nach der Markteinführung in einem Zentrum in den USA, das am Register teilnimmt, mit Beti-Cel behandelt werden.
- Der Teilnehmer muss vor der Anmeldung eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften unterzeichnen.
- Der Teilnehmer muss eine Einverständniserklärung und/oder eine Einwilligung zur Weitergabe der Daten an das Zentrum für internationale Blut- und Marktransplantationsforschung (CIBMTR) unterzeichnet haben.
- Der Teilnehmer muss von einem in den USA ansässigen Hämatologen betreut werden.
Ausschlusskriterien:
- Es gibt keine Ausschlusskriterien für die Teilnahme am Register.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Alle Teilnehmer
Teilnehmer mit β-Thalassämie, die nach der Markteinführung mit Beti-Cel behandelt wurden, werden in dieser Registerstudie bis zu 15 Jahre nach der Infusion mit Beti-Cel beobachtet, um reale Längsschnittdaten zu sammeln.
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Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen jedes einzelne unerwünschte Ereignis von Interesse (AEI) auftritt
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Der Sponsor betrachtet die folgenden Ereignisse als AEIs (die als medizinisch bedeutsames schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis [SAE] gemeldet werden sollten):
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Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Anzahl der Teilnehmer mit Beti-Cel-bedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Prozentsatz der Teilnehmer, die Transfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Bis 15 Jahre nach der Beti-Cel-Infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
23. Januar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2043
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2043
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Februar 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Februar 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Februar 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Februar 2025
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- REG-501
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
bluebird bio setzt auf Transparenz.
Entsprechend anonymisierte Datensätze und unterstützende Dokumente auf Teilnehmerebene können nach Abschluss dieser Studie, Abschluss aller geltenden behördlichen Einreichungen und im Einklang mit den von bluebird bio, unseren Mitarbeitern und/oder unseren Mitarbeitern festgelegten Kriterien weitergegeben werden (sofern bluebird bio dazu vertraglich berechtigt ist). oder Best Practices der Branche zum Schutz vertraulicher Informationen und zur Wahrung der Privatsphäre der Studienteilnehmer.
Für Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .