Uno studio su partecipanti con β-talassemia trattati con Betibeglogene Autotemcel
10 febbraio 2025 aggiornato da: bluebird bio
Uno studio sul registro di sicurezza ed efficacia dei pazienti affetti da β-talassemia trattati con Betibeglogene Autotemcel (registro Glostar)
Lo scopo principale di questo studio è raccogliere dati longitudinali dal mondo reale sui partecipanti con β-talassemia trattati con betibeglogene autotemcel (beti-cel) nel contesto post-marketing.
Valutare la sicurezza a lungo termine, compreso il rischio di neoplasie maligne di nuova diagnosi, dopo il trattamento con beti-cel e valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento con beti-cel.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
150
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: bluebird bio
- Numero di telefono: +1-833-999-6378
- Email: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Luoghi di studio
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Reclutamento
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94043
- Reclutamento
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Reclutamento
- University of Minnesota
-
-
New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Reclutamento
- Cohen Children's Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Texas Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Partecipanti con β-talassemia trattati con beti-cel nel contesto post-marketing presso un centro negli Stati Uniti (USA) che partecipa al registro.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante deve essere trattato con beti-cel nella fase post-marketing presso un centro negli Stati Uniti che partecipa al Registro.
- Il partecipante deve firmare un consenso informato e/o un assenso prima dell'iscrizione come richiesto dalle leggi e dai regolamenti applicabili.
- Il partecipante deve aver firmato un consenso informato e/o un consenso che consenta la condivisione dei dati con il Centro internazionale per la ricerca sui trapianti di sangue e midollo (CIBMTR).
- Il partecipante deve essere seguito da un ematologo con sede negli Stati Uniti.
Criteri di esclusione:
- Non sono previsti criteri di esclusione per la partecipazione al Registro.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Tutti i partecipanti
I partecipanti con β-talassemia trattati con beti-cel nel contesto post-marketing saranno seguiti in questo studio di registro fino a 15 anni dopo l'infusione con beti-cel per raccogliere dati longitudinali nel mondo reale.
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Questo è uno studio non interventistico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno riscontrato ogni singolo evento avverso di interesse (AEI)
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Lo Sponsor considera i seguenti eventi come AEI (che dovrebbero essere segnalati come eventi avversi gravi [SAE] significativi dal punto di vista medico):
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Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al beti-cel
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Attraverso 15 anni dopo l'infusione di beti-cel
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 gennaio 2024
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2043
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2043
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 febbraio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 febbraio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
21 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REG-501
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
bluebird bio è impegnata nella trasparenza.
I set di dati a livello di partecipante opportunamente deidentificati e i documenti di supporto potrebbero essere condivisi (se bluebird bio è contrattualmente autorizzata a farlo) dopo il completamento di questo studio, il completamento di tutte le richieste normative applicabili e in conformità con i criteri stabiliti da bluebird bio, dai nostri collaboratori e/o o le migliori pratiche del settore per proteggere le informazioni riservate e mantenere la privacy dei partecipanti allo studio.
Per domande, contattaci all'indirizzo datasharing@bluebirdbio.com.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .