Betibeglogene Autotemcel로 치료한 β-지중해빈혈 참가자에 대한 연구
2025년 2월 10일 업데이트: bluebird bio
Betibeglogene Autotemcel(Glostar Registry)로 치료받은 β-지중해빈혈 환자의 안전성 및 유효성 등록 연구
이 연구의 주요 목적은 시판 후 환경에서 베티베글로겐 오토템셀(beti-cel)로 치료받은 β-지중해빈혈 참가자에 대한 실제 종단적 데이터를 수집하는 것입니다.
베티셀 치료 후 새로 진단된 악성 종양의 위험을 포함하여 장기적인 안전성을 평가하고 베티셀 치료의 장기 효과를 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
150
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: bluebird bio
- 전화번호: +1-833-999-6378
- 이메일: clinicaltrials@bluebirdbio.com
연구 장소
-
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California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, 미국, 94043
- 모병
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- 모병
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Texas Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
등록소에 참여하는 미국(US) 센터에서 시판 후 환경에서 beti-cel로 치료를 받는 β-지중해빈혈 참가자.
설명
포함 기준:
- 참가자는 등록소에 참여하는 미국 센터에서 시판 후 환경에서 베티셀 치료를 받아야 합니다.
- 참가자는 해당 법률 및 규정에 따라 등록하기 전에 사전 동의 및/또는 승인에 서명해야 합니다.
- 참가자는 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터(CIBMTR)와 데이터를 공유하도록 허용하는 사전 동의 및/또는 승인에 서명해야 합니다.
- 참가자는 미국에 기반을 둔 혈액 전문의가 따라야 합니다.
제외 기준:
- 레지스트리 참여에 대한 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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모든 참가자
시판 후 환경에서 beti-cel로 치료받은 β-지중해빈혈 참가자는 실제 종단적 데이터를 수집하기 위해 beti-cel을 주입한 후 최대 15년 동안 이 등록 연구에서 추적됩니다.
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이것은 비 개입 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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각 개별 관심 유해 사례(AEI)를 경험한 참가자 수
기간: 베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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후원자는 다음 사건을 AEI(의학적으로 중요한 심각한 부작용(SAE)으로 보고해야 함)으로 간주합니다.
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베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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베티셀 관련 AE를 경험한 참가자 수
기간: 베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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이벤트 없는 생존
기간: 베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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수혈 독립성을 달성한 참가자 비율
기간: 베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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베티셀 주입 후 15년을 거쳐
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 23일
기본 완료 (추정된)
2043년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2043년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
블루버드바이오는 투명성을 약속합니다.
적절하게 식별되지 않은 참가자 수준 데이터 세트 및 지원 문서는 본 연구 완료, 모든 관련 규제 제출 완료 및 블루버드 바이오, 협력사 및/가 설정한 기준에 따라 공유될 수 있습니다(블루버드 바이오가 계약상 그렇게 하도록 허용된 경우). 또는 기밀 정보를 보호하고 연구 참가자의 개인 정보를 유지하기 위한 업계 모범 사례.
문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주세요.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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