Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av deltakere med β-thalassemi behandlet med Betibeglogene Autotemcel

14. februar 2024 oppdatert av: bluebird bio

En sikkerhets- og effektivitetsregisterstudie av pasienter med β-thalassemi behandlet med Betibeglogene Autotemcel (Glostar-registeret)

Hovedmålet med denne studien er å samle inn virkelige longitudinelle data om deltakere med β-thalassemi behandlet med betibeglogene autotemcel (beti-cel) etter markedsføring. For å vurdere den langsiktige sikkerheten, inkludert risikoen for nylig diagnostiserte maligniteter, etter behandling med beti-cel og evaluere den langsiktige effektiviteten av behandling med beti-cel.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospitals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med β-thalassemi behandlet med beti-cel i postmarkedsføringsmiljøet ved et senter i USA (USA) som deltar i registeret.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må behandles med beti-cel i postmarkedsføringsinnstillingen ved et senter i USA som deltar i registeret.
  • Deltakeren må signere et informert samtykke og/eller samtykke før påmelding som kreves i henhold til gjeldende lover og forskrifter.
  • Deltakeren må ha signert et informert samtykke og/eller samtykke som tillater at data kan deles med Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
  • Deltakeren må følges av en hematolog basert i USA.

Ekskluderingskriterier:

- Det er ingen utelukkelseskriterier for registerdeltakelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Alle deltakere
Deltakere med β-thalassemi behandlet med beti-cel i post-markedsføringsmiljøet vil bli fulgt i denne registerstudien i opptil 15 år etter infusjon med beti-cel for å samle inn virkelige longitudinelle data.
Annen: Ingen inngrep
Dette er ikke-intervensjonsstudie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever hver enkelt uønsket hendelse av interesse (AEI)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon

Sponsoren anser følgende hendelser for å være AEI (som bør rapporteres som en medisinsk signifikant alvorlig bivirkning [SAE]):

  • Enhver nydiagnostisert malignitet
  • Feil ved nøytrofil engraftment: definert som helsepersonell (HCP) beslutning om å administrere reserveceller eller påfølgende hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) på grunn av nøytrofil utvinningssvikt
  • Nyervervet humant immunsviktvirus-1 (HIV-1), HIV-2-infeksjon og humant t-lymfotropisk virus (HTLV)-infeksjon
  • Enhver nydiagnostisert autoimmun lidelse
  • Enhver hepatisk veno-okklusiv sykdom (VOD)
  • Eventuelle klinisk signifikante blødningshendelser.
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Antall deltakere med beti-cel-relaterte AE-er
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Prosentandel av deltakere som oppnår transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

bluebird bio

Samarbeidspartnere

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Etterforskere

  • Studieleder: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2043

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2043

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2024

Først lagt ut (Antatt)

21. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REG-501

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

bluebird bio er forpliktet til åpenhet. Passende avidentifiserte datasett på deltakernivå og støttedokumenter kan deles (hvis bluebird bio er kontraktmessig tillatt å gjøre det) etter fullføring av denne studien, fullføring av alle gjeldende regulatoriske innsendinger og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio, våre samarbeidspartnere og/ eller bransjens beste praksis for å beskytte konfidensiell informasjon og opprettholde personvernet til studiedeltakerne. For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Kliniske studier på Ingen inngrep

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere