En studie av deltakere med β-thalassemi behandlet med Betibeglogene Autotemcel
10. februar 2025 oppdatert av: bluebird bio
En sikkerhets- og effektivitetsregisterstudie av pasienter med β-thalassemi behandlet med Betibeglogene Autotemcel (Glostar-registeret)
Hovedmålet med denne studien er å samle inn virkelige longitudinelle data om deltakere med β-thalassemi behandlet med betibeglogene autotemcel (beti-cel) etter markedsføring.
For å vurdere den langsiktige sikkerheten, inkludert risikoen for nylig diagnostiserte maligniteter, etter behandling med beti-cel og evaluere den langsiktige effektiviteten av behandling med beti-cel.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
150
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: bluebird bio
- Telefonnummer: +1-833-999-6378
- E-post: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospitals
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94043
- Rekruttering
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
- Rekruttering
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere med β-thalassemi behandlet med beti-cel i postmarkedsføringsmiljøet ved et senter i USA (USA) som deltar i registeret.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må behandles med beti-cel i postmarkedsføringsinnstillingen ved et senter i USA som deltar i registeret.
- Deltakeren må signere et informert samtykke og/eller samtykke før påmelding som kreves i henhold til gjeldende lover og forskrifter.
- Deltakeren må ha signert et informert samtykke og/eller samtykke som tillater at data kan deles med Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
- Deltakeren må følges av en hematolog basert i USA.
Ekskluderingskriterier:
- Det er ingen utelukkelseskriterier for registerdeltakelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltakere
Deltakere med β-thalassemi behandlet med beti-cel i post-markedsføringsmiljøet vil bli fulgt i denne registerstudien i opptil 15 år etter infusjon med beti-cel for å samle inn virkelige longitudinelle data.
|
Dette er ikke-intervensjonsstudie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som opplever hver enkelt uønsket hendelse av interesse (AEI)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Sponsoren anser følgende hendelser for å være AEI (som bør rapporteres som en medisinsk signifikant alvorlig bivirkning [SAE]):
|
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
|
Antall deltakere med beti-cel-relaterte AE-er
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
|
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Gjennom 15 år etter beti-cel infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2043
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2043
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
21. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- REG-501
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
bluebird bio er forpliktet til åpenhet.
Passende avidentifiserte datasett på deltakernivå og støttedokumenter kan deles (hvis bluebird bio er kontraktmessig tillatt å gjøre det) etter fullføring av denne studien, fullføring av alle gjeldende regulatoriske innsendinger og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio, våre samarbeidspartnere og/ eller bransjens beste praksis for å beskytte konfidensiell informasjon og opprettholde personvernet til studiedeltakerne.
For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .