WtATTR-CM の表現型解析と特性評価 (TRACE 1)
2025年8月12日 更新者：Steen Hvitfeldt Poulsen
デンマークの野生型トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症患者の表現型解析と特性評価: 横断研究
ATTRwt-CM 患者の生活の質 (QoL) 測定値と ATTRwt-CM 重症度との関係を調査することを主な目的とした、すべての NAC ステージを反映する 100 人の連続 ATTRwt-CM 患者に関する記述的横断研究。
第二の目的は、血漿および尿中のmisTTRおよびfragTTRを測定する可能性、およびATTRwt-CM患者の心内膜生検でfragTTRを検出する可能性を調査することである。
missTTR および fragTTR レベルが ATTRwt-CM 重症度と相関するかどうかを調査する。
調査の概要
詳細な説明
仮説：
- 私たちは、臨床的、生化学的、画像診断パラメータによると、より重度の野生型アミロイドーシス心筋症（ATTRwt-CM）は、患者の生活の質（QoL）の悪化と相関していると仮説を立てています。
- 我々は、ミスフォールド（misTTR）および/または断片化トランスサイレチン（fragTTR）が血漿および/または尿中で測定可能であり、fragTTRがATTRwt-CM患者の心内膜生検で検出可能であると期待している。 臨床的、生化学的、および画像診断パラメータに従って、misTTR および fragTTR の値が ATTRwt-CM の重症度と相関すると予想されます。 心内膜生検からの fragTTR のレベルは、fragTTR の血漿レベルと相関すると予想されます。
方法：
ATTRwt-CM 患者：すべての NAC ステージを反映する 100 人の連続 ATTRwt-CM 患者が含まれる予定です（NAC 疾患ステージ 1 の患者 40 人、NAC 疾患ステージ II の患者 40 人、および NAC 疾患ステージ III の患者 20 人）。 患者はオーフス大学病院のアミロイドーシス外来クリニックから募集されます。 患者は徹底的に臨床評価されます。
対照患者:
total/mis-/fragTTR 値の比較には、年齢と性別が一致した心臓の健康な患者 20 人の対照コホートが含まれます。
QoL、バイオマーカーの調査、および心臓MR画像マーカーの分析により、疾患の進行と治療への反応を評価および監視するためのツールが提供されることが期待されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
120
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sie Kronborg Fensman, MD
- 電話番号：+45 30 48 88 85
- メール：siefensman@gmail.com
研究場所
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Arrhus N
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Aarhus、Arrhus N、デンマーク、8200
- 募集
- Aarhus University Hospital
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コンタクト：
- Sie Kronborg Fensman
- 電話番号：+45 30 48 88 85
- メール：siefensman@gmail.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
NAC ステージ 1 の患者 40 人、NAC ステージ 2 の患者 40 人、NAC ステージ 3 の患者 20 人を含めることにより、wtATTR-CM のさまざまな重症度を含めます。さらに、mis- および frag-CM の正常値を調べるために健康な対照グループも含めます。 TTR
説明
グループ 1: wtATTR-CM 患者
包含基準:
- 以下の方法によりATTRwt-CMと診断された18歳以上の患者：
- 心内膜生検
- 遺伝子検査により変異型アミロイドーシスが除外されるペルジーニ グレード 2～3 の DPD シンチグラフィー。
- 口頭および書面による同意
除外基準:
- AL アミロイドーシス (軽鎖アミロイドーシス)。
- 骨髄腫症
- ヴァルデンシュトレーム マクログロブリン血症
グループ 2: 対照グループ
包含基準:
- 18歳以上の患者
- 口頭および書面による同意
除外基準:
- 虚血性心疾患、心不全、心房細動、ペースメーカーの存在、または悪性高血圧などの既知の心血管疾患。 高血圧が適切に管理されていれば許容されます。
- 心アミロイドーシスの疑いは、「危険信号」に焦点を当てた病歴、身体検査、ECG、および心エコー検査によって評価されます。
- 心エコー検査:
- 心筋肥大 (中隔 > 11 mm)
- LV-GLS における根尖温存
- 右心室自由壁の浸潤性変化、肥厚した房室弁、または肥厚した心房中隔
- 多発性神経障害の症状
- ECG の低電圧、または低電圧を示す左心室の厚さと ECG 振幅の不一致
- 房室ブロック（AVブロック）
- 両側手根管症候群
- 脊柱管狭窄症の手術
- トロポニン I または NT-pro-BNP の上昇
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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wtATTR-CM 患者 (n = 100)
病歴、身体検査、ECG、高度な心エコー検査、血液および尿サンプル、心臓磁気共鳴画像法 (CMRI)、および QoL 質問票 (KCCQ、EQ-5Q-5L、および ATTR-QoL))。 これらの患者のサブグループ (n = 10): 心内膜生検。 |
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コントロール (n = 20)
血液と尿のサンプル。
心臓病を除外するには、病歴、身体検査、ECG、高度な心エコー検査を行います。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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野生型トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症患者における心アミロイドーシスの重症度の調査。
時間枠：学習完了までの2年間。
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アミロイドの重症度は、主に NAC ステージと NYHA クラスを使用して対処されます。
さらに、NT-pro-BNP、エコー所見（一回拍出量、駆出率、全縦ひずみ）、CMRI所見（左室質量、T1心筋値、細胞外体積）を用います。
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学習完了までの2年間。
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野生型トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症患者における心アミロイド重症度と患者の生活の質との関係の調査。
時間枠：学習完了までの2年間。
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生活の質は、KCCQ 要約スコア、EQ-5D ユーティリティ スコア、VAS 範囲スコア、および ATTR-QOL 合計スコアを使用して対処されます。
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学習完了までの2年間。
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野生型トランスサイレチンアミロイドーシス心筋症患者におけるトランスサイレチンおよび病原性フラグメントの評価と心アミロイド重症度との関係
時間枠：学習完了までの2年間。
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トランスサイレチン (TTR) は次のように測定されます: 血漿中の総 TTR、ミスフォールド TTR および断片化 TTR、尿中のミスフォールド TTR および断片化 TTR。
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学習完了までの2年間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カンザスシティ心筋症質問票 (KCCQ) と比較した新しいアミロイド特異的質問票 (ATTR-QoL) の検証
時間枠：学習完了までの2年間。
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ATTR-QOL 合計スコアを KCCQ 要約スコア、EQ-5D ユーティリティ スコア、および VAS レンジング スコアと比較します。
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学習完了までの2年間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月20日
一次修了 (推定)
2025年12月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月26日
最初の投稿 (実際)
2024年3月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年8月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月12日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1-10-72-189-23
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。