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Fenotipagem e Caracterização de wtATTR-CM (TRACE 1)

12 de agosto de 2025 atualizado por: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotipagem e caracterização de pacientes dinamarqueses com cardiomiopatia e amiloidose por transtirretina de tipo selvagem: um estudo transversal

Estudo transversal descritivo em 100 pacientes ATTRwt-CM consecutivos refletindo todos os estágios do NAC com o objetivo principal de investigar as medidas de qualidade de vida (QV) do paciente ATTRwt-CM e sua relação com a gravidade da ATTRwt-CM. Secundariamente, objetivando investigar a possibilidade de medir misTTR e fragTTR no plasma e na urina e detectar fragTTR em biópsias endomiocárdicas de pacientes com ATTRwt-CM. Investigar se os níveis de misTTR e fragTTR estão correlacionados com a gravidade do ATTRwt-CM.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Hipótese:

  1. Nossa hipótese é que a cardiomiopatia amiloidose tipo selvagem mais grave (ATTRwt-CM) de acordo com parâmetros clínicos, bioquímicos e de diagnóstico por imagem estão correlacionados com pior qualidade de vida (QV) dos pacientes.
  2. Esperamos que a transtirretina mal dobrada (misTTR) e/ou fragmentada (fragTTR) seja mensurável no plasma e/ou urina e que o fragTTR seja detectável em biópsias endomiocárdicas de pacientes com ATTRwt-CM. Esperamos que os valores de misTTR e fragTTR estejam correlacionados com a gravidade do ATTRwt-CM de acordo com parâmetros clínicos, bioquímicos e de diagnóstico por imagem. Esperamos que o nível de fragTTR das biópsias endomiocárdicas esteja correlacionado com os níveis plasmáticos de fragTTR.

Método:

Pacientes ATTRwt-CM: Inclusão prospectiva de 100 pacientes ATTRwt-CM consecutivos refletindo todos os estágios NAC (40 pacientes do estágio 1 da doença NAC, 40 pacientes do estágio II da doença NAC e 20 pacientes do estágio III da doença NAC). Os pacientes serão recrutados na clínica ambulatorial de amiloidose do hospital universitário de Aarhus. Os pacientes serão avaliados clinicamente minuciosamente.

Pacientes controle:

Uma coorte de controle de 20 pacientes saudáveis ​​​​para o coração, pareados por idade e sexo, será incluída para comparação dos valores total/mis-/fragTTR.

Esperamos que a investigação da qualidade de vida, dos biomarcadores e das análises dos marcadores de imagens de ressonância magnética cardíaca nos forneça ferramentas para avaliar e monitorar a progressão da doença e a resposta ao tratamento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

120

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Dinamarca
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Dinamarca, 8200
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Incluindo a gravidade variável do wtATTR-CM, incluindo 40 pacientes com NAC estágio 1, 40 pacientes com NAC estágio 2 e 20 pacientes com NAC estágio 3. Além disso, incluindo um grupo de controle saudável para examinar valores normais de erros e frag- TTR

Descrição

Grupo 1: pacientes com ATTR-CM

Critério de inclusão:

  • Pacientes > 18 anos com diagnóstico de ATTRwt-CM por:
  • biópsia endomiocárdica
  • Cintilografia DPD com Perugini grau 2-3 onde variante de amiloidose é descartada devido a teste genético.
  • Consentimento informado oral e escrito

Critério de exclusão:

  • Amiloidose AL (amiloidose de cadeia leve).
  • Mielomatose
  • Macroglobulinemia de Waldenström

Grupo 2: Grupo controle

Critério de inclusão:

  • Pacientes > 18 anos
  • Consentimento informado oral e escrito

Critério de exclusão:

  • Doença cardiovascular conhecida, incluindo doença cardíaca isquêmica, insuficiência cardíaca, fibrilação atrial, presença de marca-passo ou hipertensão maligna. A hipertensão bem controlada é aceitável.
  • Suspeita de amiloidose cardíaca avaliada por meio de história clínica, exame físico, ECG e ecocardiografia com foco em "sinais de alerta":
  • Ecocardiografia com:
  • Hipertrofia miocárdica (septo >11 mm)
  • Poupança apical em LV-GLS
  • Alterações infiltrativas na parede livre do ventrículo direito, válvulas atrioventriculares espessadas ou septo atrial espessado
  • Sintomas de polineuropatia
  • Baixa voltagem no ECG ou discrepância entre a espessura do ventrículo esquerdo e a amplitude do ECG indicativa de baixa voltagem
  • Bloqueio atrioventricular (bloqueio AV)
  • Síndrome do túnel do carpo bilateral
  • Cirurgia para estenose espinhal
  • Troponina I elevada ou NT-pró-BNP

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
pacientes com ATTR-CM (n = 100)

História clínica, exame físico, ECG, ecocardiografia avançada, amostras de sangue e urina, ressonância magnética cardíaca (RMC) e questionários de qualidade de vida (KCCQ, EQ-5Q-5L e ATTR-QoL)).

Subgrupo com estes pacientes (n = 10): Uma biópsia endomiocárdica.
Controle (n = 20)
Amostras de sangue e urina. Para descartar doença cardíaca: história clínica, exame físico, ECG e ecocardiografia avançada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Investigação da gravidade da amiloidose cardíaca em pacientes com cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina tipo selvagem.
Prazo: Até a conclusão do estudo, 2 anos.
A gravidade da amiloide será abordada usando principalmente estágios NAC e classe NYHA. Além disso, usaremos NT-pró-BNP, achados na ecografia (volume sistólico, fração de ejeção e strain longitudinal global) e achados na RMC (massa do VE, valores miocárdicos em T1 e volume extracelular).
Até a conclusão do estudo, 2 anos.
Investigação das relações entre a gravidade da amiloide cardíaca e a qualidade de vida do paciente com cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina tipo selvagem.
Prazo: Até a conclusão do estudo, 2 anos.
A qualidade de vida será abordada usando a pontuação resumida do KCCQ, pontuação de utilidade EQ-5D e pontuação VAS e pontuação total ATTR-QOL.
Até a conclusão do estudo, 2 anos.
Avaliação de transtirretina e fragmentos patogênicos e relação com a gravidade da amiloide cardíaca em pacientes com cardiomiopatia por amiloidose por transtirretina tipo selvagem
Prazo: Até a conclusão do estudo, 2 anos.
A transtirretina (TTR) será medida da seguinte forma: TTR total, TTR mal dobrada e TTR fragmentada no plasma e TTR mal dobrada e TTR fragmentada na urina.
Até a conclusão do estudo, 2 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Validação de um novo questionário específico para amiloide (ATTR-QoL) em comparação com o Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Prazo: Até a conclusão do estudo, 2 anos.
Comparando a pontuação total do ATTR-QOL com a pontuação resumida do KCCQ e a pontuação de utilidade EQ-5D e a pontuação VAS.
Até a conclusão do estudo, 2 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Steen Hvitfeldt Poulsen

Colaboradores

Novo Nordisk A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

4 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1-10-72-189-23

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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