Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fenotypizace a charakterizace wtATTR-CM (TRACE 1)

26. února 2024 aktualizováno: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotypizace a charakterizace dánských pacientů s divokým typem transthyretinové amyloidózy s kardiomyopatií: průřezová studie

Popisná průřezová studie na 100 po sobě jdoucích pacientech s ATTRwt-CM odrážející všechna stadia NAC s cílem primárně prozkoumat měření kvality života (QoL) pacientů s ATTRwt-CM a jejich vztah k závažnosti ATTRwt-CM. Sekundárním cílem je prozkoumat možnost měření misTTR a fragTTR v plazmě a moči a detekci fragTTR v endomyokardiálních biopsiích od pacientů s ATTRwt-CM. Zkoumat, zda hladiny misTTR a fragTTR korelují se závažností ATTRwt-CM.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Hypotéza:

  1. Předpokládáme, že závažnější amyloidózní kardiomyopatie divokého typu (ATTRwt-CM) podle klinických, biochemických a diagnostických zobrazovacích parametrů koreluje s horší kvalitou života (QoL) pacientů.
  2. Očekáváme, že chybně složený (misTTR) a/nebo fragmentovaný transtyretin (fragTTR) bude měřitelný v plazmě a/nebo moči a že fragTTR bude detekovatelný v endomyokardiálních biopsiích od pacientů s ATTRwt-CM. Očekáváme, že hodnoty misTTR a fragTTR budou korelovat se závažností ATTRwt-CM podle klinických, biochemických a diagnostických zobrazovacích parametrů. Očekáváme, že hladina fragTTR z endomyokardiálních biopsií bude korelovat s plazmatickými hladinami fragTTR.

Metoda:

Pacienti s ATTRwt-CM: Prospektivní zahrnutí 100 po sobě jdoucích pacientů s ATTRwt-CM odrážející všechna stadia NAC (40 pacientů z 1. stadia onemocnění NAC, 40 pacientů z onemocnění NAC stadia II a 20 pacientů ze stadia onemocnění NAC III). Pacienti se budou rekrutovat z ambulantní kliniky pro amyloidózu v Aarhuské univerzitní nemocnici. Pacienti budou důkladně klinicky vyšetřeni.

Kontrolní pacienti:

Kontrolní kohorta 20 pacientů se zdravým srdcem stejného věku a pohlaví bude zahrnuta pro srovnání hodnot celkových/mis-/fragTTR.

Zkoumání QoL, biomarkerů a analýzy srdečních MR zobrazovacích markerů nám snad poskytnou nástroje pro hodnocení a monitorování progrese onemocnění a odpovědi na léčbu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Včetně různé závažnosti wtATTR-CM zahrnutím 40 pacientů s NAC stádia 1, 40 pacientů s NAC stádia 2 a 20 pacientů s NAC stádia 3. Dále včetně zdravé kontrolní skupiny za účelem vyšetření normálních hodnot mis- a frag- TTR

Popis

Skupina 1: wtATTR-CM pacienti

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti starší 18 let s diagnózou ATTRwt-CM:
  • endomyokardiální biopsie
  • DPD scintigrafie s Perugini grade 2-3, kde je vyloučena variantní amyloidóza z důvodu genetického vyšetření.
  • Informovaný ústní a písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • AL amyloidóza (amyloidóza s lehkým řetězcem).
  • Myelomatóza
  • Waldenströmova makroglobulinémie

Skupina 2: Kontrolní skupina

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti > 18 let
  • Informovaný ústní a písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známé kardiovaskulární onemocnění včetně ischemické choroby srdeční, srdečního selhání, fibrilace síní, přítomnosti kardiostimulátoru nebo maligní hypertenze. Dobře kontrolovaná hypertenze je přijatelná.
  • Podezření na srdeční amyloidózu hodnocené prostřednictvím klinické anamnézy, fyzikálního vyšetření, EKG a echokardiografie se zaměřením na „červené příznaky“:
  • Echokardiografie s:
  • Hypertrofie myokardu (přepážka > 11 mm)
  • Apikální šetřící v LV-GLS
  • Infiltrativní změny volné stěny pravé komory, zesílené atrioventrikulární chlopně nebo zesílené síňové septum
  • Příznaky polyneuropatie
  • Nízké napětí na EKG nebo nesoulad mezi tloušťkou levé komory a amplitudou EKG svědčí o nízkém napětí
  • Atrioventrikulární blok (AV blok)
  • Bilaterální syndrom karpálního tunelu
  • Operace pro spinální stenózu
  • Zvýšený troponin I nebo NT-pro-BNP

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
wtATTR-CM pacienti (n = 100)

Klinická anamnéza, fyzikální vyšetření, EKG, pokročilá echokardiografie, vzorky krve a moči, magnetická rezonance srdce (CMRI) a dotazníky QoL (KCCQ, EQ-5Q-5L a ATTR-QoL)).

Podskupina s těmito pacienty (n = 10): Endomyokardiální biopsie.
Kontrola (n = 20)
Vzorky krve a moči. K vyloučení srdečního onemocnění: klinická anamnéza, fyzikální vyšetření, EKG a pokročilá echokardiografie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyšetření závažnosti srdeční amyloidózy u pacientů s divokou transthyretinovou amyloidózovou kardiomyopatií.
Časové okno: Po ukončení studia 2 roky.
Závažnost amyloidu bude řešena primárně pomocí stádií NAC a třídy NYHA. Dále využijeme NT-pro-BNP, nálezy na echu (zdvihový objem, ejekční frakce a globální longitudální napětí) a nález na CMRI (masa LK, T1 hodnoty myokardu a extracelulární objem).
Po ukončení studia 2 roky.
Zkoumání vztahů mezi závažností srdečního amyloidu a kvalitou života pacientů u pacientů s divokou kardiomyopatií s transthyretinovou amyloidózou.
Časové okno: Po ukončení studia 2 roky.
Kvalita života bude řešena pomocí souhrnného skóre KCCQ, skóre užitečnosti EQ-5D a skóre rozsahu VAS a celkového skóre ATTR-QOL.
Po ukončení studia 2 roky.
Hodnocení transthyretinu a patogenních fragmentů a vztahu k závažnosti srdečního amyloidu u pacientů s divokou transthyretinovou amyloidózou kardiomyopatie
Časové okno: Po ukončení studia 2 roky.
Transthyretin (TTR) bude měřen následovně: celkový TTR, chybně složený TTR a fragmentovaný TTR v plazmě a chybně složený TTR a fragmentovaný TTR v moči.
Po ukončení studia 2 roky.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Validace nového dotazníku specifického pro amyloid (ATTR-QoL) ve srovnání s Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Časové okno: Po ukončení studia 2 roky.
Porovnání celkového skóre ATTR-QOL se souhrnným skóre KCCQ a skóre užitečnosti EQ-5D a skóre rozsahu VAS.
Po ukončení studia 2 roky.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Spolupracovníci

Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1-10-72-189-23

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kvalita života

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit