Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fenotypering en karakterisering van wtATTR-CM (TRACE 1)

12 augustus 2025 bijgewerkt door: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotypering en karakterisering van patiënten met Deense wildtype transthyretine-amyloïdose-cardiomyopathie: een cross-sectioneel onderzoek

Beschrijvende cross-sectionele studie bij 100 opeenvolgende ATTRwt-CM-patiënten die alle NAC-stadia weerspiegelen, primair gericht op het onderzoeken van de kwaliteit van leven (QoL) van ATTRwt-CM-patiënten en hun relatie tot de ernst van ATTRwt-CM. Secundair gericht op het onderzoeken van de mogelijkheid om misTTR en fragTTR te meten in plasma en urine en om fragTTR te detecteren in endomyocardiale biopsieën van ATTRwt-CM-patiënten. Om te onderzoeken of misTTR- en fragTTR-niveaus gecorreleerd zijn met de ernst van ATTRwt-CM.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Hypothese:

  1. Onze hypothese is dat ernstigere wildtype amyloïdose-cardiomyopathie (ATTRwt-CM) volgens klinische, biochemische en diagnostische beeldvormingsparameters gecorreleerd is met een slechtere kwaliteit van leven (QoL) voor patiënten.
  2. We verwachten dat verkeerd gevouwen (misTTR) en/of gefragmenteerde transthyretine (fragTTR) meetbaar zal zijn in plasma en/of urine en dat fragTTR detecteerbaar zal zijn in endomyocardiale biopsieën van patiënten met ATTRwt-CM. We verwachten dat de waarden van misTTR en fragTTR gecorreleerd zijn met de ernst van ATTRwt-CM volgens klinische, biochemische en diagnostische beeldvormingsparameters. We verwachten dat het niveau van fragTTR uit endomyocardiale biopsieën gecorreleerd is met de plasmaniveaus van fragTTR.

Methode:

ATTRwt-CM-patiënten: prospectieve inclusie van 100 opeenvolgende ATTRwt-CM-patiënten die alle NAC-stadia weerspiegelen (40 patiënten uit NAC-ziektestadium 1, 40 patiënten uit NAC-ziektestadium II en 20 patiënten uit NAC-ziektestadium III). Patiënten zullen worden gerekruteerd uit de polikliniek amyloïdose van het universitair ziekenhuis van Aarhus. Patiënten zullen grondig klinisch worden beoordeeld.

Controlepatiënten:

Een controlecohort van 20 op leeftijd en geslacht afgestemde hartgezonde patiënten zal worden opgenomen voor vergelijking van de totale/mis-/fragTTR-waarden.

Het onderzoek naar kwaliteit van leven, biomarkers en de analyses van cardiale MR-beeldvormingsmarkers zullen ons hopelijk instrumenten verschaffen om de ziekteprogressie en de respons op de behandeling te evalueren en te monitoren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

120

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Denemarken
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Denemarken, 8200
        • Werving
        • Aarhus University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Inclusief variërende ernst van wtATTR-CM door 40 patiënten met NAC stadium 1, 40 patiënten met NAC stadium 2 en 20 patiënten met NAC stadium 3 te includeren. Bovendien, inclusief een gezonde controlegroep om normale waarden van mis- en frag- TTR

Beschrijving

Groep 1: wtATTR-CM-patiënten

Inclusiecriteria:

  • Patiënten > 18 jaar gediagnosticeerd met ATTRwt-CM door:
  • endomyocardiale biopsie
  • DPD-scintigrafie met Perugini graad 2-3 waarbij variante amyloïdose is uitgesloten vanwege genetische tests.
  • Geïnformeerde mondelinge en schriftelijke toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • AL-amyloïdose (amyloïdose met lichte keten).
  • Myelomatose
  • Waldenström macroglobulinemie

Groep 2: Controlegroep

Inclusiecriteria:

  • Patiënten > 18 jaar
  • Geïnformeerde mondelinge en schriftelijke toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende hart- en vaatziekten, waaronder ischemische hartziekte, hartfalen, atriumfibrilleren, aanwezigheid van een pacemaker of kwaadaardige hypertensie. Goed gecontroleerde hypertensie is acceptabel.
  • Vermoeden van cardiale amyloïdose beoordeeld aan de hand van klinische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, ECG en echocardiografie gericht op "rode vlaggen":
  • Echocardiografie met:
  • Myocardiale hypertrofie (tussenschot >11 mm)
  • Apicaal sparen in LV-GLS
  • Infiltratieve veranderingen in de vrije wand van het rechterventrikel, verdikte atrioventriculaire kleppen of een verdikt atriumseptum
  • Symptomen van polyneuropathie
  • Lage spanning op ECG of discrepantie tussen linkerventrikeldikte en ECG-amplitude, indicatief voor lage spanning
  • Atrioventriculair blok (AV-blok)
  • Bilateraal carpaal tunnel syndroom
  • Chirurgie voor spinale stenose
  • Verhoogde troponine I of NT-pro-BNP

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
wtATTR-CM-patiënten (n = 100)

Klinische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, ECG, geavanceerde echocardiografie, bloed- en urinemonsters, cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (CMRI) en vragenlijsten over kwaliteit van leven (KCCQ, EQ-5Q-5L en ATTR-QoL)).

Subgroep met deze patiënten (n = 10): Een endomyocardiale biopsie.
Controle (n = 20)
Bloed- en urinemonsters. Om hartziekten uit te sluiten: klinische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, ECG en geavanceerde echocardiografie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderzoek naar de ernst van cardiale amyloïdose bij patiënten met wildtype transthyretine-amyloïdose-cardiomyopathie.
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 2 jaar.
De ernst van amyloïd zal worden aangepakt met behulp van voornamelijk NAC-stadia en NYHA-klasse. Verder zullen we gebruikmaken van NT-pro-BNP, bevindingen over echo (slagvolume, ejectiefractie en globale longitudinale rek) en bevindingen over CMRI (LV-massa, T1-myocardwaarden en extracellulair volume).
Door voltooiing van de studie, 2 jaar.
Onderzoek naar de relaties tussen de ernst van cardiale amyloïde en de kwaliteit van leven van de patiënt bij patiënten met wildtype transthyretineamyloïdose-cardiomyopathie.
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 2 jaar.
De kwaliteit van leven zal worden beoordeeld aan de hand van de KCCQ-samenvattingsscore, de EQ-5D Utility-score, de VAS-variërende score en de ATTR-QOL-totaalscore.
Door voltooiing van de studie, 2 jaar.
Beoordeling van transthyretine en pathogene fragmenten en relatie tot cardiale amyloïde ernst bij patiënten met wildtype transthyretine amyloïdose cardiomyopathie
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 2 jaar.
Transthyretine (TTR) wordt als volgt gemeten: totale TTR, verkeerd gevouwen TTR en gefragmenteerde TTR in plasma en verkeerd gevouwen TTR en gefragmenteerde TTR in urine.
Door voltooiing van de studie, 2 jaar.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Validatie van een nieuwe amyloïdspecifieke vragenlijst (ATTR-QoL) in vergelijking met Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 2 jaar.
Vergelijking van de ATTR-QOL-totaalscore met de KCCQ-samenvattingsscore en de EQ-5D Utility-score en de VAS-bereikscore.
Door voltooiing van de studie, 2 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Medewerkers

Novo Nordisk A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1-10-72-189-23

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren