Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fenotyping og karakterisering av wtATTR-CM (TRACE 1)

26. februar 2024 oppdatert av: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotyping og karakterisering av danske villtype transthyretin amyloidose kardiomyopatipasienter: en tverrsnittsstudie

Beskrivende tverrsnittsstudie på 100 påfølgende ATTRwt-CM-pasienter som reflekterer alle NAC-stadier med primært mål om å undersøke ATTRwt-CM pasientens livskvalitet (QoL) mål og deres forhold til ATTRwt-CM alvorlighetsgrad. Sekundært sikte på å undersøke muligheten for å måle misTTR og fragTTR i plasma og urin og å påvise fragTTR i endomyokardiale biopsier fra ATTRwt-CM pasienter. For å undersøke om misTTR og fragTTR nivåer er korrelert med ATTRwt-CM alvorlighetsgrad.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Hypotese:

  1. Vi antar at mer alvorlig villtype amyloidose kardiomyopati (ATTRwt-CM) i henhold til kliniske, biokjemiske og diagnostiske avbildningsparametere er korrelert med dårligere livskvalitet (QoL) for pasienter.
  2. Vi forventer at feilfoldet (misTTR) og/eller fragmentert transthyretin (fragTTR) kan måles i plasma og/eller urin og at fragTTR kan påvises i endomyokardiale biopsier fra pasienter med ATTRwt-CM. Vi forventer at verdiene til misTTR og fragTTR er korrelert med alvorlighetsgraden av ATTRwt-CM i henhold til kliniske, biokjemiske og diagnostiske bildediagnostiske parametere. Vi forventer at nivået av fragTTR fra endomyokardiale biopsier er korrelert med plasmanivåer av fragTTR.

Metode:

ATTRwt-CM-pasienter: Prospektiv inkludering av 100 påfølgende ATTRwt-CM-pasienter som gjenspeiler alle NAC-stadier (40 pasienter fra NAC-sykdomsstadium 1, 40 pasienter fra NAC-sykdomsstadium II og 20 pasienter fra NAC-sykdomsstadium III). Pasienter vil bli rekruttert fra amyloidoseklinikken ved Aarhus Universitetssykehus. Pasientene vil bli grundig klinisk vurdert.

Kontrollpasienter:

En kontrollkohort på 20 alders- og kjønnsmatchede hjertefriske pasienter vil bli inkludert for sammenligning av totale/mis-/fragTTR-verdier.

Undersøkelsen av QoL, biomarkører og analysene av hjerte-MR-avbildningsmarkører vil forhåpentligvis gi oss verktøy for å evaluere og overvåke sykdomsprogresjon og respons på behandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

120

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Inkludert varierende alvorlighetsgrad av wtATTR-CM ved å inkludere 40 pasienter med NAC stadium 1, 40 pasienter med NAC stadium 2 og 20 pasienter med NAC stadium 3. Videre inkludere en frisk kontrollgruppe for å undersøke normale verdier av mis- og frag- TTR

Beskrivelse

Gruppe 1: wtATTR-CM pasienter

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter > 18 år diagnostisert med ATTRwt-CM av:
  • endomyokardiell biopsi
  • DPD scintigrafi med Perugini grad 2-3 hvor variant amyloidose er utelukket på grunn av genetisk testing.
  • Informert muntlig og skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • AL-amyloidose (lettkjede-amyloidose).
  • Myelomatose
  • Waldenström makroglobulinemi

Gruppe 2: Kontrollgruppe

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter > 18 år
  • Informert muntlig og skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent kardiovaskulær sykdom inkludert iskemisk hjertesykdom, hjertesvikt, atrieflimmer, tilstedeværelse av en pacemaker eller ondartet hypertensjon. Godt kontrollert hypertensjon er akseptabelt.
  • Mistanke om hjerteamyloidose vurdert gjennom klinisk historie, fysisk undersøkelse, EKG og ekkokardiografi med fokus på "røde flagg":
  • Ekkokardiografi med:
  • Myokardhypertrofi (septum >11 mm)
  • Apikal sparing i LV-GLS
  • Infiltrative endringer i høyre ventrikkels frie vegg, fortykkede atrioventrikulære klaffer eller fortykket atrieseptum
  • Symptomer på polynevropati
  • Lav spenning på EKG eller avvik mellom venstre ventrikkeltykkelse og EKG-amplitude som indikerer lav spenning
  • Atrioventrikulær blokk (AV-blokk)
  • Bilateralt karpaltunnelsyndrom
  • Kirurgi for spinal stenose
  • Forhøyet troponin I eller NT-pro-BNP

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
wtATTR-CM-pasienter (n = 100)

Klinisk anamnese, fysisk undersøkelse, EKG, avansert ekkokardiografi, blod- og urinprøver, hjertemagnetisk resonansavbildning (CMRI) og QoL-spørreskjemaer (KCCQ, EQ-5Q-5L og ATTR-QoL)).

Undergruppe med disse pasientene (n = 10): En endomyocardial biopsi.
Kontroll (n = 20)
Blod- og urinprøver. For å utelukke hjertesykdom: klinisk historie, fysisk undersøkelse, EKG og avansert ekkokardiografi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøkelse av alvorlighetsgraden av kardial amyloidose hos pasienter med villtype transthyretin amyloidose kardiomyopati.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 2 år.
Amyloidalvorlighetsgrad vil bli adressert ved å bruke primært NAC-stadier og NYHA-klasse. Videre vil vi bruke NT-pro-BNP, funn på ekko (slagvolum, ejeksjonsfraksjon og global longitudional strain) og funn på CMRI (LV masse, T1 myokardverdier og ekstracellulært volum).
Gjennom studiegjennomføring, 2 år.
Undersøkelse av sammenhengen mellom alvorlighetsgraden av hjerteamyloid og pasientens livskvalitet hos pasienter med villtype transthyretin amyloidose kardiomyopati.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 2 år.
Livskvalitet vil bli adressert ved å bruke KCCQ-oppsummeringspoeng, EQ-5D Utility-score og VAS-rangeringsscore og ATTR-QOL totalscore.
Gjennom studiegjennomføring, 2 år.
Vurdering av transthyretin og patogene fragmenter og forhold til alvorlighetsgraden av hjerteamyloid hos pasienter med villtype transthyretin amyloidose kardiomyopati
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 2 år.
Transthyretin (TTR) vil bli målt som følger: total TTR, feilfoldet TTR og fragmentert TTR i plasma og feilfoldet TTR og fragmentert TTR i urin.
Gjennom studiegjennomføring, 2 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Validering av et nytt amyloidspesifikt spørreskjema (ATTR-QoL) sammenlignet med Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 2 år.
Sammenligning av ATTR-QOL totalscore med KCCQ oppsummeringspoeng og EQ-5D Utility-poengsum og VAS-avstandspoeng.
Gjennom studiegjennomføring, 2 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Samarbeidspartnere

Novo Nordisk A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

4. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1-10-72-189-23

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Livskvalitet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere