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Phänotypisierung und Charakterisierung von wtATTR-CM (TRACE 1)

12. August 2025 aktualisiert von: Steen Hvitfeldt Poulsen

Phänotypisierung und Charakterisierung von Patienten mit dänischer Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie: Eine Querschnittsstudie

Beschreibende Querschnittsstudie an 100 aufeinanderfolgenden ATTRwt-CM-Patienten, die alle NAC-Stadien widerspiegelt, mit dem Hauptziel, die Lebensqualität (QoL) von ATTRwt-CM-Patienten und deren Zusammenhang mit dem ATTRwt-CM-Schweregrad zu untersuchen. Zweitens soll die Möglichkeit untersucht werden, misTTR und fragTTR in Plasma und Urin zu messen und fragTTR in Endomyokardbiopsien von ATTRwt-CM-Patienten nachzuweisen. Es sollte untersucht werden, ob die Werte von misTTR und fragTTR mit dem Schweregrad von ATTRwt-CM korrelieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Hypothese:

  1. Wir gehen davon aus, dass eine schwerere Wildtyp-Amyloidose-Kardiomyopathie (ATTRwt-CM) gemäß klinischen, biochemischen und diagnostischen Bildgebungsparametern mit einer schlechteren Lebensqualität (QoL) der Patienten korreliert.
  2. Wir gehen davon aus, dass fehlgefaltetes (misTTR) und/oder fragmentiertes Transthyretin (fragTTR) im Plasma und/oder Urin messbar ist und dass fragTTR in Endomyokardbiopsien von Patienten mit ATTRwt-CM nachweisbar ist. Wir erwarten, dass die Werte von misTTR und fragTTR mit dem Schweregrad von ATTRwt-CM gemäß klinischen, biochemischen und diagnostischen Bildgebungsparametern korrelieren. Wir gehen davon aus, dass der fragTTR-Spiegel aus Endomyokardbiopsien mit dem fragTTR-Plasmaspiegel korreliert.

Methode:

ATTRwt-CM-Patienten: Prospektiver Einschluss von 100 aufeinanderfolgenden ATTRwt-CM-Patienten, die alle NAC-Stadien widerspiegeln (40 Patienten aus NAC-Erkrankungsstadium 1, 40 Patienten aus NAC-Erkrankungsstadium II und 20 Patienten aus NAC-Erkrankungsstadium III). Die Patienten werden aus der Amyloidose-Ambulanz des Universitätsklinikums Aarhus rekrutiert. Die Patienten werden gründlich klinisch untersucht.

Kontrollpatienten:

Zum Vergleich der Gesamt-/Mis-/FragTTR-Werte wird eine Kontrollkohorte von 20 alters- und geschlechtsangepassten herzgesunden Patienten einbezogen.

Die Untersuchung der Lebensqualität, der Biomarker und der Analysen kardialer MR-Bildgebungsmarker werden uns hoffentlich Werkzeuge zur Bewertung und Überwachung des Krankheitsverlaufs und des Ansprechens auf die Behandlung liefern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

120

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Dänemark
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Dänemark, 8200
        • Rekrutierung
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Einschließlich unterschiedlicher Schweregrade von wtATTR-CM durch Einbeziehung von 40 Patienten mit NAC-Stadium 1, 40 Patienten mit NAC-Stadium 2 und 20 Patienten mit NAC-Stadium 3. Darüber hinaus wurde eine gesunde Kontrollgruppe einbezogen, um normale Werte von Fehl- und Fragmenten zu untersuchen. TTR

Beschreibung

Gruppe 1: wtATTR-CM-Patienten

Einschlusskriterien:

  • Patienten > 18 Jahre, bei denen ATTRwt-CM diagnostiziert wurde durch:
  • Endomyokardbiopsie
  • DPD-Szintigraphie mit Perugini-Grad 2–3, bei der eine Variante der Amyloidose aufgrund von Gentests ausgeschlossen ist.
  • Informierte mündliche und schriftliche Einwilligung

Ausschlusskriterien:

  • AL-Amyloidose (Leichtketten-Amyloidose).
  • Myelomatose
  • Waldenström-Makroglobulinämie

Gruppe 2: Kontrollgruppe

Einschlusskriterien:

  • Patienten > 18 Jahre
  • Informierte mündliche und schriftliche Einwilligung

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Herz-Kreislauf-Erkrankungen, einschließlich ischämischer Herzkrankheit, Herzinsuffizienz, Vorhofflimmern, Vorhandensein eines Herzschrittmachers oder bösartiger Hypertonie. Eine gut kontrollierte Hypertonie ist akzeptabel.
  • Der Verdacht auf eine kardiale Amyloidose wird anhand der Anamnese, der körperlichen Untersuchung, des EKG und der Echokardiographie mit Schwerpunkt auf „Red Flags“ beurteilt:
  • Echokardiographie mit:
  • Myokardhypertrophie (Septum >11 mm)
  • Apikale Schonung bei LV-GLS
  • Infiltrative Veränderungen in der freien Wand des rechten Ventrikels, verdickte Atrioventrikularklappen oder verdicktes Vorhofseptum
  • Symptome einer Polyneuropathie
  • Niedrige Spannung im EKG oder Diskrepanz zwischen linksventrikulärer Dicke und EKG-Amplitude, was auf eine niedrige Spannung hinweist
  • Atrioventrikulärer Block (AV-Block)
  • Bilaterales Karpaltunnelsyndrom
  • Operation bei Spinalkanalstenose
  • Erhöhtes Troponin I oder NT-pro-BNP

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
wtATTR-CM-Patienten (n = 100)

Klinische Anamnese, körperliche Untersuchung, EKG, fortgeschrittene Echokardiographie, Blut- und Urinproben, kardiale Magnetresonanztomographie (CMRI) und Fragebögen zur Lebensqualität (KCCQ, EQ-5Q-5L und ATTR-QoL)).

Untergruppe mit diesen Patienten (n = 10): Eine Endomyokardbiopsie.
Kontrolle (n = 20)
Blut- und Urinproben. Zum Ausschluss einer Herzerkrankung: Anamnese, körperliche Untersuchung, EKG und erweiterte Echokardiographie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchung des Schweregrads der kardialen Amyloidose bei Patienten mit Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie.
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.
Der Schweregrad des Amyloids wird hauptsächlich anhand der NAC-Stadien und der NYHA-Klasse behandelt. Darüber hinaus werden wir NT-pro-BNP, Erkenntnisse zum Echo (Schlagvolumen, Ejektionsfraktion und globale Längsdehnung) und Erkenntnisse zum CMRI (LV-Masse, T1-Myokardwerte und extrazelluläres Volumen) verwenden.
Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.
Untersuchung der Zusammenhänge zwischen dem Schweregrad des kardialen Amyloids und der Lebensqualität der Patienten bei Patienten mit Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie.
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.
Die Lebensqualität wird anhand des KCCQ-Zusammenfassungsscores, des EQ-5D Utility-Scores und des VAS-Ranging-Scores sowie des ATTR-QOL-Gesamtscores berücksichtigt.
Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.
Beurteilung von Transthyretin und pathogenen Fragmenten und Zusammenhang mit der kardialen Amyloidschwere bei Patienten mit Wildtyp-Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.
Transthyretin (TTR) wird wie folgt gemessen: Gesamt-TTR, fehlgefaltetes TTR und fragmentiertes TTR im Plasma sowie fehlgefaltetes TTR und fragmentiertes TTR im Urin.
Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Validierung eines neuen amyloidspezifischen Fragebogens (ATTR-QoL) im Vergleich zum Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.
Vergleich des ATTR-QOL-Gesamtscores mit dem KCCQ-Zusammenfassungsscore und dem EQ-5D Utility-Score sowie dem VAS-Ranging-Score.
Bis zum Abschluss des Studiums 2 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Mitarbeiter

Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1-10-72-189-23

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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