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Fenotipizzazione e caratterizzazione di wtATTR-CM (TRACE 1)

26 febbraio 2024 aggiornato da: Steen Hvitfeldt Poulsen

Fenotipizzazione e caratterizzazione dei pazienti danesi con cardiomiopatia con amiloidosi da transtiretina wild-type: uno studio trasversale

Studio trasversale descrittivo su 100 pazienti consecutivi con ATTRwt-CM che riflette tutti gli stadi della NAC con l'obiettivo principale di indagare le misure della qualità di vita (QoL) dei pazienti con ATTRwt-CM e la loro relazione con la gravità dell'ATTRwt-CM. Lo scopo secondario è quello di indagare la possibilità di misurare misTTR e fragTTR nel plasma e nelle urine e di rilevare il fragTTR nelle biopsie endomiocardiche di pazienti ATTRwt-CM. Per indagare se i livelli misTTR e fragTTR sono correlati alla gravità ATTRwt-CM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Ipotesi:

  1. Ipotizziamo che una cardiomiopatia da amiloidosi wild-type più grave (ATTRwt-CM) secondo parametri clinici, biochimici e di imaging diagnostico sia correlata con una peggiore qualità di vita (QoL) per i pazienti.
  2. Ci aspettiamo che la transtiretina mal ripiegata (misTTR) e/o frammentata (fragTTR) sia misurabile nel plasma e/o nelle urine e che la fragTTR sia rilevabile nelle biopsie endomiocardiche di pazienti con ATTRwt-CM. Ci aspettiamo che i valori di misTTR e fragTTR siano correlati con la gravità di ATTRwt-CM secondo parametri clinici, biochimici e di imaging diagnostico. Ci aspettiamo che il livello di fragTTR derivante dalle biopsie endomiocardiche sia correlato ai livelli plasmatici di fragTTR.

Metodo:

Pazienti ATTRwt-CM: inclusione prospettica di 100 pazienti ATTRwt-CM consecutivi che riflettevano tutti gli stadi della NAC (40 pazienti dallo stadio 1 della malattia NAC, 40 pazienti dallo stadio II della malattia NAC e 20 pazienti dallo stadio III della malattia NAC). I pazienti verranno reclutati dalla clinica ambulatoriale per l'amiloidosi presso l'ospedale dell'Università di Aarhus. I pazienti saranno accuratamente valutati clinicamente.

Controllare i pazienti:

Verrà inclusa una coorte di controllo di 20 pazienti sani cardiaci abbinati per età e sesso per il confronto dei valori TTR totale/mis-/frag.

Si spera che l'indagine sulla QoL, sui biomarcatori e le analisi sui marcatori di imaging RM cardiaco ci forniscano strumenti per valutare e monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Danimarca, 8200
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Compresa la gravità variabile di wtATTR-CM includendo 40 pazienti con NAC stadio 1, 40 pazienti con NAC stadio 2 e 20 pazienti con NAC stadio 3. Inoltre, includendo un gruppo di controllo sano per esaminare i valori normali di mis- e frag- TTR

Descrizione

Gruppo 1: pazienti wtATTR-CM

Criterio di inclusione:

  • Pazienti > 18 anni con diagnosi di ATTRwt-CM da:
  • biopsia endomiocardica
  • Scintigrafia DPD con grado Perugini 2-3 in cui l'amiloidosi variante è esclusa a causa di test genetici.
  • Consenso informato orale e scritto

Criteri di esclusione:

  • Amiloidosi AL (amiloidosi da catene leggere).
  • Mielomatosi
  • Macroglobulinemia di Waldenström

Gruppo 2: gruppo di controllo

Criterio di inclusione:

  • Pazienti > 18 anni
  • Consenso informato orale e scritto

Criteri di esclusione:

  • Malattie cardiovascolari note tra cui cardiopatia ischemica, insufficienza cardiaca, fibrillazione atriale, presenza di pacemaker o ipertensione maligna. L'ipertensione ben controllata è accettabile.
  • Sospetto di amiloidosi cardiaca valutato attraverso l'anamnesi clinica, l'esame obiettivo, l'ECG e l'ecocardiografia concentrandosi sui "segnali di allarme":
  • Ecocardiografia con:
  • Ipertrofia miocardica (setto >11 mm)
  • Risparmio apicale in LV-GLS
  • Alterazioni infiltrative nella parete libera del ventricolo destro, ispessimento delle valvole atrioventricolari o ispessimento del setto atriale
  • Sintomi di polineuropatia
  • Bassa tensione sull'ECG o discrepanza tra lo spessore del ventricolo sinistro e l'ampiezza dell'ECG indicativa di bassa tensione
  • Blocco atrioventricolare (blocco AV)
  • Sindrome del tunnel carpale bilaterale
  • Intervento chirurgico per la stenosi spinale
  • Troponina I o NT-pro-BNP elevata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti wtATTR-CM (n = 100)

Anamnesi clinica, esame fisico, ECG, ecocardiografia avanzata, campioni di sangue e urina, risonanza magnetica cardiaca (CMRI) e questionari sulla qualità della vita (KCCQ, EQ-5Q-5L e ATTR-QoL)).

Sottogruppo con questi pazienti (n = 10): biopsia endomiocardica.
Controllo (n = 20)
Campioni di sangue e urina. Per escludere una malattia cardiaca: anamnesi, esame obiettivo, ECG ed ecocardiografia avanzata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indagine sulla gravità dell’amiloidosi cardiaca in pazienti con cardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, 2 anni.
La gravità dell'amiloide sarà affrontata utilizzando principalmente gli stadi NAC e la classe NYHA. Inoltre, utilizzeremo NT-pro-BNP, risultati sull'eco (volume sistolico, frazione di eiezione e ceppo longitudinale globale) e risultati sul CMRI (massa LV, valori miocardici T1 e volume extracellulare).
Fino al completamento degli studi, 2 anni.
Studio delle relazioni tra gravità dell'amiloide cardiaca e qualità della vita dei pazienti con cardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, 2 anni.
La qualità della vita sarà valutata utilizzando il punteggio riassuntivo KCCQ, il punteggio di utilità EQ-5D, il punteggio di range VAS e il punteggio totale ATTR-QOL.
Fino al completamento degli studi, 2 anni.
Valutazione della transtiretina e dei frammenti patogeni e relazione con la gravità dell'amiloide cardiaca in pazienti con cardiomiopatia da amiloidosi da transtiretina wild-type
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, 2 anni.
La transtiretina (TTR) sarà misurata come segue: TTR totale, TTR mal ripiegato e TTR frammentato nel plasma e TTR mal ripiegato e TTR frammentato nelle urine.
Fino al completamento degli studi, 2 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Validazione di un nuovo questionario specifico per l'amiloide (ATTR-QoL) rispetto al Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, 2 anni.
Confronto del punteggio totale ATTR-QOL con il punteggio riassuntivo KCCQ, il punteggio di utilità EQ-5D e il punteggio di range VAS.
Fino al completamento degli studi, 2 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Steen Hvitfeldt Poulsen

Collaboratori

Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1-10-72-189-23

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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