Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WtATTR-CM:n fenotyyppi ja karakterisointi (TRACE 1)

tiistai 12. elokuuta 2025 päivittänyt: Steen Hvitfeldt Poulsen

Tanskalaisten villin tyypin transtyretiiniamyloidoosipotilaiden fenotyyppi ja karakterisointi: poikkileikkaustutkimus

Kuvaava poikkileikkaustutkimus 100 peräkkäisestä ATTRwt-CM-potilaasta, joka heijastaa kaikkia NAC-vaiheita. Tavoitteena on ensisijaisesti tutkia ATTRwt-CM-potilaan elämänlaatumittauksia (QoL) ja niiden suhdetta ATTRwt-CM:n vaikeusasteeseen. Toissijaisena tavoitteena on tutkia mahdollisuuksia mitata misTTR ja fragTTR plasmassa ja virtsassa sekä havaita fragTTR ATTRwt-CM potilaiden endomyokardiaalisista biopsioista. Sen tutkimiseksi, korreloivatko misTTR- ja fragTTR-tasot ATTRwt-CM:n vakavuuden kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Hypoteesi:

  1. Oletamme, että kliinisten, biokemiallisten ja diagnostisten kuvantamisparametrien mukaan vakavampi villin tyypin amyloidoosikardiomyopatia (ATTRwt-CM) korreloi potilaiden huonompaan elämänlaatuun (QoL).
  2. Odotamme väärin laskostuneen (misTTR) ja/tai fragmentoituneen transtyretiinin (fragTTR) olevan mitattavissa plasmasta ja/tai virtsasta ja fragTTR:n olevan havaittavissa endomyokardiaalisista biopsioista potilailta, joilla on ATTRwt-CM. Odotamme misTTR- ja fragTTR-arvojen korreloivan ATTRwt-CM:n vaikeusasteen kanssa kliinisten, biokemiallisten ja diagnostisten kuvantamisparametrien mukaan. Odotamme endomyokardiaalisten biopsioiden fragTTR-tason korreloivan plasman fragTTR-tasojen kanssa.

Menetelmä:

ATTRwt-CM-potilaat: Mukaan otetaan 100 peräkkäistä ATTRwt-CM-potilasta, jotka heijastavat kaikkia NAC-vaiheita (40 potilasta NAC-taudin vaiheesta 1, 40 potilasta NAC-taudin vaiheesta II ja 20 potilasta NAC-taudin vaiheesta III). Potilaat rekrytoidaan Århusin yliopistollisen sairaalan amyloidoosipoliklinikalta. Potilaat arvioidaan perusteellisesti kliinisesti.

Kontrollipotilaat:

Vertailukohortti, jossa on 20 ikää ja sukupuolta vastaavan sydämen tervettä potilasta, otetaan mukaan kokonais-/mis-/fragTTR-arvojen vertailua varten.

QoL-tutkimukset, biomarkkerit ja sydämen MR-kuvausmarkkereiden analyysit tarjoavat toivottavasti meille työkaluja taudin etenemisen ja hoitovasteen arvioimiseen ja seurantaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Tanska
    • Arrhus N
      • Aarhus, Arrhus N, Tanska, 8200
        • Rekrytointi
        • Aarhus University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mukaan lukien wtATTR-CM:n vaihtuva vaikeusaste sisällyttämällä mukaan 40 potilasta, joilla on NAC-vaihe 1, 40 potilasta, joilla on NAC-vaihe 2, ja 20 potilasta, joilla on NAC-vaihe 3. Lisäksi mukana terve kontrolliryhmä, jotta voidaan tutkia normaaliarvoja virhe- ja frag- TTR

Kuvaus

Ryhmä 1: wtATTR-CM-potilaat

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yli 18-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu ATTRwt-CM:
  • endomyokardiaalinen biopsia
  • DPD-skintigrafia Perugini-asteella 2-3, jossa muunnelma amyloidoosi on suljettu pois geneettisen testauksen vuoksi.
  • Tietoinen suullinen ja kirjallinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • AL-amyloidoosi (kevytketjuinen amyloidoosi).
  • Myelomatoosi
  • Waldenströmin makroglobulinemia

Ryhmä 2: Kontrolliryhmä

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat > 18 vuotta
  • Tietoinen suullinen ja kirjallinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien iskeeminen sydänsairaus, sydämen vajaatoiminta, eteisvärinä, sydämentahdistimen läsnäolo tai pahanlaatuinen verenpainetauti. Hyvin hallittu verenpainetauti on hyväksyttävää.
  • Epäily sydämen amyloidoosista arvioituna kliinisen historian, fyysisen tutkimuksen, EKG:n ja kaikukardiografian avulla keskittyen "punaisiin lippuihin":
  • Ekokardiografia, jossa:
  • Sydänlihaksen hypertrofia (väliseinä > 11 mm)
  • Apical sparing LV-GLS:ssä
  • Infiltratiiviset muutokset oikean kammion vapaassa seinämässä, paksuuntuneet eteiskammioläpät tai paksuuntunut eteisen väliseinä
  • Polyneuropatian oireet
  • Pieni jännite EKG:ssä tai poikkeama vasemman kammion paksuuden ja EKG-amplitudin välillä, mikä viittaa matalaan jännitteeseen
  • Atrioventrikulaarinen salpaus (AV-katkos)
  • Kahdenvälinen rannekanavaoireyhtymä
  • Leikkaus selkärangan ahtaumalle
  • Kohonnut troponiini I tai NT-pro-BNP

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
wtATTR-CM-potilaat (n = 100)

Kliininen historia, fyysinen tutkimus, EKG, edistynyt kaikukardiografia, veri- ja virtsanäytteet, sydämen magneettikuvaus (CMRI) ja QoL-kyselyt (KCCQ, EQ-5Q-5L ja ATTR-QoL)).

Alaryhmä näiden potilaiden kanssa (n = 10): Endokardiaalinen biopsia.
Kontrolli (n = 20)
Veri- ja virtsanäytteet. Sydänsairauden poissulkemiseksi: kliininen historia, fyysinen tutkimus, EKG ja edistynyt kaikukardiografia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sydämen amyloidoosin vaikeusasteen tutkiminen potilailla, joilla on villityypin transtyretiiniamyloidoosikardiomyopatia.
Aikaikkuna: Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.
Amyloidin vaikeusastetta käsitellään ensisijaisesti NAC-vaiheilla ja NYHA-luokilla. Lisäksi käytämme NT-pro-BNP:tä, löydöksiä kaikusta (iskutilavuus, ejektiofraktio ja globaali pituussuuntainen venymä) ja löydöksiä CMRI:stä (LV-massa, T1-sydänlihasarvot ja solunulkoinen tilavuus).
Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.
Sydämen amyloidin vaikeusasteen ja potilaan elämänlaadun välisten suhteiden tutkiminen potilailla, joilla on villityypin transtyretiiniamyloidoosikardiomyopatia.
Aikaikkuna: Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.
Elämänlaatua tarkastellaan käyttämällä KCCQ-yhteenvetopisteitä, EQ-5D Utility -pisteitä ja VAS-aluepisteitä ja ATTR-QOL-kokonaispisteitä.
Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.
Transtyretiinin ja patogeenisten fragmenttien arviointi ja suhde sydämen amyloidin vaikeusasteeseen potilailla, joilla on villityypin transtyretiiniamyloidoosikardiomyopatia
Aikaikkuna: Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.
Transtyretiini (TTR) mitataan seuraavasti: kokonais-TTR, väärin laskostunut TTR ja fragmentoitunut TTR plasmassa ja väärin laskostunut TTR ja fragmentoitunut TTR virtsassa.
Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uuden amyloidispesifisen kyselylomakkeen (ATTR-QoL) validointi verrattuna Kansas City Cardiomyopathy Questionnaireen (KCCQ)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.
ATTR-QOL-kokonaispisteiden vertaaminen KCCQ-yhteenvetopisteisiin ja EQ-5D-hyödyllisyyspisteisiin ja VAS-pisteisiin.
Opintojen loppuun mennessä, 2 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Steen Hvitfeldt Poulsen

Yhteistyökumppanit

Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 15. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1-10-72-189-23

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa